Pomalidomida para o tratamento do sangramento no estudo de avaliação longiectasia hemorrágica hereditária (PATH-HHT ATLAS)
22 de setembro de 2025 atualizado por: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
Pomalidomida para o tratamento do sangramento na tenngiectasia hemorrágica hereditária após estudo de avaliação longitudinal (atlas de path-hht)
Este é um estudo longitudinal multicêntrico dos EUA que avalia pacientes com tenngiectasia hemorrágica hereditária que participaram do ensaio clínico de Path-HHT de pomalidomida para o tratamento de HHT.
Este estudo é uma avaliação longitudinal da segurança e eficácia da pomalidomida no HHT nos participantes do ensaio clínico após a conclusão do estudo duplo-cego controlado por placebo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A tenngiectasia hemorrágica hereditária (HHT) é uma condição autossômica dominante caracterizada por angiogênese desordenada que afeta 1 em 5.000 pessoas.
Isso resulta em inúmeras complicações clínicas, incluindo epistaxia recorrente grave, sangramento gastrointestinal, anemia crônica por deficiência de ferro (e possível dependência da transfusão), insuficiência cardíaca de alta saída e muitos outros.
Em reconhecimento que os níveis elevados de fator de crescimento endotelial vascular (VEGF) são elevados no HHT, os medicamentos antiangiogênicos estão agora sendo usados para tratar o HHT off-label para gerenciar o sangramento associado ao HHT.
Um agente primário usado para esse fim é a pomalidomida, um medicamento imunomodulador oral com propriedades antiangiogênicas.
Demonstrou-se que a pomalidomida é eficaz durante um período de tratamento de 6 meses no estudo de Path-HHT controlado e randomizado multicêntrico dos EUA.
O presente estudo é o sucessor do Path-HHT, o atlas de caminho-hht (após estudo de avaliação longitudinal do estudo).
Este estudo avaliará o impacto a longo prazo da pomalidomida na epistaxia (medido pelo ESS validado, pontuação de gravidade da epistaxia), sangramento gastrointestinal e anemia por deficiência de ferro (avaliadas por medições de hemoglobina, transfusões de glóbulos vermelhos e infusões de ferro intravenoso).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
62
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
- University of California-San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California-San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina, Chapel Hill
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos com telengiectasia hemorrágica hereditária e sangramento moderado a grave que anteriormente se inscreveu no estudo Path-HHT
Descrição
Critérios de inclusão:
- Um diagnóstico clínico de HHT, conforme definido pelos critérios de Curaçao
- Idade> 18 anos
- Contagem de plaquetas ≥ 100 x 109/L antes do início da pomalidomida
- WBC ≥ 2,5 x 109/L antes da iniciação da pomalidomida
- INR ≤ 1,4 e ± 2 segundos de tromboplastina parcial ativada por ± 2 segundos (APTT) por critérios de laboratório local (exceto pacientes em uma dose estável de varfarina ou anticoagulantes orais diretos)
- Pontuação de gravidade da epistaxia ≥ 3 medida durante o mês anterior
- Um requisito para a anemia, conforme determinado por faixas normais de laboratório local e/ou infusão parenteral de pelo menos 250 mg de ferro ou transfusão de 1 unidade de sangue ao longo das 24 semanas anteriores à visita de triagem
- Todos os participantes do estudo devem concordar em serem registrados no programa Pomalyst Rems exigido pela FDA e estar disposto e capaz de cumprir os requisitos do programa Pomalyst Rems
- Mulheres do potencial de gravidez (FCBP) † devem aderir ao cronograma de testes de gravidez exigido pelo programa Pomalyst Rems
Inscrição prévia no estudo Path-HHT (NCT03910244)
- Uma fêmea do potencial de gravidez é uma mulher sexualmente madura que: 1) não passou por uma histerectomia ou ooforectomia bilateral; ou 2) não está naturalmente na pós -menopausa há pelo menos 24 meses consecutivos (ou seja, teve menstruação a qualquer momento nos 24 meses consecutivos anteriores).
Critérios de exclusão:
- Mulheres atualmente amamentando ou grávida
- Insuficiência renal, creatinina sérica> 2,0 mg/dl
- Insuficiência hepática, bilirrubina> 2,0 (ou> 4,0 no cenário de um diagnóstico clínico ou genético anterior da síndrome de Gilbert) ou transaminases> 3.0x Normal
- Tratamento prévio com talidomida ou outros medicamentos imunomoduladores imunomoduladores (IMIDs) não-pomalidomida dentro de 6 meses anteriores
- Tratamento prévio com bevacizumab (sistêmico ou nasal) dentro de 6 semanas anteriores
- Tratamento prévio com pazopanibe dentro de 6 semanas anteriores
- O uso de octreotídeos ou estrogênios no mês anterior
- História de tromboembolismo prévio não provocado confirmado por ultrassom venoso ou outras modalidades de imagem
- Neuropatia periférica conhecida, confirmada por consulta neurológica
- Anemia hipoproliferativa subjacente conhecida (ou seja, mielodisplasia, anemia aplástica)
- Atualmente matriculado em outros ensaios de drogas
- Hipersensibilidade conhecida à talidomida ou lenalidomida
- O desenvolvimento de eritema nodosum se caracterizado por uma erupção cutânea descamadora enquanto toma talidomida ou drogas semelhantes
- Mutação conhecida de Smad-4, a menos que tenha havido uma colonoscopia com resultados normais (negativos), ou nos quais o paciente não teve mais de 5 pólipos colônicos pequenos (na opinião do gastroenterologista) completamente removidos nos 18 meses anteriores
- Qualquer coisa que, na opinião do investigador, provavelmente interfira na conclusão do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação de gravidade da epistaxe
Prazo: 12 meses
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Escala de sangramento validada no HHT marcou entre 0 e 10, pontuações mais altas indicam pior sangramento
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hemoglobina sérica (G/DL)
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Pontuação de suporte hematológico
Prazo: 12 meses
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Endpoint hematológico composto, pontuações mais altas indicam mais requisitos de suporte hematológico
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12 meses
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Infusão de ferro intravenosa (mg de ferro elementar)
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Transfusão de células vermelhas (unidades de glóbulos vermelhos embalados)
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança)
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Ellen Zhang, MD, Stanford University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2024
Conclusão Primária (Real)
8 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de maio de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de junho de 2025
Primeira postagem (Real)
12 de junho de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
23 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de setembro de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Hematológicas
- Anomalias congénitas
- Anormalidades cardiovasculares
- Distúrbios hemostáticos
- Distúrbios hemorrágicos
- Malformações Vasculares
- Telangiectasia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditária
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Inibidores da Angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- pomalidomida
Outros números de identificação do estudo
- InHIBIT-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .