Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pomalidomid til behandling af blødning i arvelig hæmoragisk telangiectasia langsgående vurderingsundersøgelse (PATH-HHT ATLAS)

22. september 2025 opdateret af: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital

Pomalidomid til behandling af blødning i arvelig hæmoragisk telangiektasi efter forsøg på langsgående vurdering (PATH-HHT ATLAS)

Dette er en amerikansk langsgående undersøgelse, der evaluerer patienter med arvelig hæmoragisk telangiectasia, der deltog i det patienter med arvelig hæmoragisk telangiectasia, der deltog i Path-HHT-klinisk forsøg med pomalidomid til behandling af HHT. Denne undersøgelse er en langsgående vurdering af sikkerhed og effektivitet af pomalidomid i HHT i kliniske forsøgsdeltagere efter afslutningen af ​​den dobbeltblinde, placebokontrollerede undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Arvelig hæmoragisk telangiectasia (HHT) er en autosomal dominerende tilstand, der er kendetegnet ved forstyrret angiogenese, der påvirker 1 ud af 5.000 mennesker. Det resulterer i adskillige kliniske komplikationer, herunder alvorlig tilbagevendende epistaxis, mave-tarmblødning, kronisk jernmangelanæmi (og mulig transfusionsafhængighed), hjertesvigt med høj output og mange andre. Som anerkendelse af, at forhøjede niveauer af vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) er forhøjet i HHT, anvendes anti-angiogene lægemidler nu til behandling af HHT-off-label til håndtering af HHT-associeret blødning. Et primært middel, der bruges til dette formål, er pomalidomid, et oralt immunmodulerende lægemiddel med antiangiogene egenskaber. Pomalidomid blev vist at være effektiv over en 6-måneders behandlingsperiode i det amerikanske randomiserede kontrollerede PATH-HHT-studie. Den nuværende undersøgelse er efterfølgeren til PATH-HHT, PATH-HHT-atlas (efter undersøgelse af langsgående vurdering af langsgående vurdering). Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede virkning af pomalidomid på epistaxis (målt ved den validerede ESS, epistaxis sværhedsgrad), gastrointestinal blødning og jernmangelanæmi (som vurderet ved hæmoglobinmålinger, røde blodlegemertransfusioner og intravenøs jerninfusion).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

62

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California-San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California-San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med arvelig hæmoragisk telangiectasia og moderat til svær blødning, der tidligere har tilmeldt sig Path-HHT-forsøget

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. En klinisk diagnose af HHT som defineret ved Curacao -kriterierne
  2. Alder> 18 år
  3. Blodpladetælling ≥ 100 x 109/L før pomalidomid -initiering
  4. WBC ≥ 2,5 x 109/L før pomalidomid -initiering
  5. INR ≤ 1,4 og normal ± 2 sek aktiveret delvis thromboplastin -tid (APTT) efter lokale laboratoriekriterier (undtagen patienter på en stabil dosis af warfarin eller direkte orale antikoagulanter)
  6. Epistaxis sværhedsgrad ≥ 3 målt i den foregående måned
  7. Et krav til anæmi, som bestemt af lokale laboratorieanvendelser, og/eller parenteral infusion af mindst 250 mg jern eller transfusion af 1 enhed blod i løbet af de 24 uger forud for screeningsbesøget
  8. Alle undersøgelsesdeltagere skal blive enige om at blive registreret i FDA -mandatet Pomalyst REMS -programmet og være villige og i stand til at overholde kravene i Pomalyst REMS -programmet
  9. Kvinder af fødedygtige potentiale (FCBP) † skal overholde graviditetstestplanen, der er mandat af Pomalyst REMS -programmet

  10. Tidligere tilmelding til Path-HHT-undersøgelse (NCT03910244)

    • En kvindelig af fødedygtige potentiale er en seksuelt moden kvinde, der: 1) ikke har gennemgået en hysterektomi eller bilateral oophorektomi; eller 2) har ikke været naturligt postmenopausal i mindst 24 på hinanden følgende måneder (dvs. har haft menstruation på ethvert tidspunkt i de foregående 24 på hinanden følgende måneder).

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder ammer i øjeblikket eller gravid
  2. Nyreinsufficiens, serumkreatinin> 2,0 mg/dL
  3. Hepatisk insufficiens, bilirubin> 2.0 (eller> 4,0 i indstillingen af ​​en tidligere klinisk eller genetisk diagnose af Gilberts syndrom) eller transaminaser> 3.0x normal
  4. Forudgående behandling med thalidomid eller andre ikke-pomalidomidimmunmodulerende imid-lægemidler (IMID'er) inden for tidligere 6 måneder
  5. Forudgående behandling med bevacizumab (systemisk eller nasal) inden for tidligere 6 uger
  6. Forudgående behandling med pazopanib inden for tidligere 6 uger
  7. Brugen af ​​octreotid eller østrogener inden for den foregående måned
  8. Historie om tidligere uprovokeret tromboembolisme bekræftet af venøs ultralyd eller andre billeddannelsesmetoder
  9. Kendt perifer neuropati, bekræftet ved neurologisk konsultation
  10. Kendt underliggende hypopoproliferativ anæmi (dvs. myelodysplasia, aplastisk anæmi)
  11. I øjeblikket tilmeldt andre lægemiddelforsøg
  12. Kendt overfølsomhed over for thalidomid eller lenalidomid
  13. Udviklingen af ​​erythema nodosum, hvis det er kendetegnet ved et desquamating udslæt, mens du tager thalidomid eller lignende lægemidler
  14. Kendt Smad-4-mutation, medmindre der har været en koloskopi med normale (negative) resultater, eller hvor patienten ikke har haft mere end 5 små (efter gastroenterologens udtalelse), der er helt fjernet inden for de foregående 18 måneder
  15. Alt, hvad der efter efterforskerens mening sandsynligvis vil forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Epistaxis sværhedsgrad
Tidsramme: 12 måneder
Valideret blødningsskala i HHT scoret mellem 0-10, højere score indikerer dårligere blødning
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumhemoglobin (G/DL)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Hematologisk support score
Tidsramme: 12 måneder
Sammensatte hæmatologiske endepunkt, højere score indikerer flere hæmatologiske understøttelseskrav
12 måneder
Intravenøs jerninfusion (Mg Elemental Iron)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Rødcelletransfusion (enheder af pakket røde blodlegemer)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af bivirkninger af behandlingsfremstilling (sikkerhed)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
University of California, San Diego
The Cleveland Clinic
University of Florida
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Utah

Efterforskere

  • Studieleder: Ellen Zhang, MD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • InHIBIT-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

Kliniske forsøg med Pomalidomid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner