Pomalidomidi verenvuoton hoitoon perinnöllisessä verenvuotoisessa telangiektaasiassa pitkittäistutkimuksessa (PATH-HHT ATLAS)
maanantai 22. syyskuuta 2025 päivittänyt: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
Pomalidomidi verenvuoton hoitamiseksi perinnöllisessä verenvuoto-telangiektaasiassa tutkimuksen pitkittäisarviointitutkimuksen jälkeen (Path-HHT Atlas)
Tämä on monikeskus Yhdysvaltain pitkittäistutkimus, jossa arvioidaan potilaita, joilla oli perinnöllinen verenvuoto-telangiektaasia, joka osallistui pomalidomidin POTH-HHT-kliiniseen tutkimukseen HHT: n hoitoon.
Tämä tutkimus on pitkittäinen arvio Pomalidomidin turvallisuudesta ja tehokkuudesta HHT: ssä kliinisten tutkimusten osallistujissa kaksoissokkoutetun, lumelääkekontrolloidun tutkimuksen valmistumisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Perinnöllinen verenvuoto -telangiektaasia (HHT) on autosomaalinen hallitseva tila, jolle on ominaista epäjärjestynyt angiogeneesi, joka vaikuttaa 1 5000 ihmistä.
Se johtaa lukuisiin kliinisiin komplikaatioihin, mukaan lukien vakavat toistuvat epistaksit, maha-suolikanavan verenvuoto, krooninen raudan puute-anemia (ja mahdollinen verensiirtoriippuvuus), korkean tuotannon sydämen vajaatoiminta ja monet muut.
Tunnustaen, että verisuonten endoteelikasvutekijän (VEGF) kohonneet tasot ovat kohonneet HHT: ssä, anti-angiogeenisiä lääkkeitä käytetään nyt HHT: n ulkopuolella HHT: hen liittyvän verenvuodon hallitsemiseksi.
Tätä tarkoitusta varten käytetty ensisijainen aine on pomalidomidi, oraalinen immunomoduloiva lääke, jolla on antiangiogeeniset ominaisuudet.
Pomalidomidin osoitettiin olevan tehokas 6 kuukauden hoitojaksolla monikeskusten Yhdysvaltain satunnaistetussa kontrolloidussa polku-HHT-tutkimuksessa.
Tämä tutkimus on Path-HHT: n seuraaja, Path-HHT-atlas (tutkimuksen pitkittäistutkimuksen jälkeen).
Tässä tutkimuksessa arvioidaan pomalidomidin pitkän aikavälin vaikutusta epistaksille (mitattuna validoidulla ESS: llä, epistaksin vakavuuspisteellä), maha-suolikanavan verenvuodossa ja raudan puute-anemiassa (kuten hemoglobiinimittaukset, punasolujen verensiirrot ja suonensisäiset rautainfuusiot).
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California-San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California-San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina, Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Henkilöt, joilla on perinnöllinen verenvuoto-telangiektaasia ja kohtalaisesta vaikeaan verenvuotoon, jotka aiemmin ilmoittautuivat Path-HHT-kokeeseen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HHT: n kliininen diagnoosi Curacao -kriteerien määrittelemällä tavalla
- 18 -vuotias ikä
- Verihiutaleiden lukumäärä ≥ 100 x 109/l ennen pomalidomidin aloittamista
- WBC ≥ 2,5 x 109/l ennen pomalidomidin aloittamista
- INR ≤ 1,4 ja normaali ± 2 sekuntia aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (APTT) paikallisilla laboratoriokriteereillä (lukuun ottamatta potilaita, joilla on vakaa annos varfariinia tai suoria suun kautta otettavia antikoagulantteja)
- Epistaksin vakavuuspiste ≥ 3 mitattuna edellisen kuukauden aikana
- Anemian vaatimus, joka määritetään paikallisella laboratorion normaaleilla alueilla, ja/tai vähintään 250 mg raudan parenteraalinen infuusio tai yhden veren yksikön verensiirto 24 viikon aikana seulontavierailua edeltävänä 24 viikon aikana
- Kaikkien tutkimuksen osallistujien on suostuttava rekisteröitymään FDA: n valtuuttamaan Pomalyst REMS -ohjelmaan ja olla halukas ja kykenevä noudattamaan Pomalyst REMS -ohjelman vaatimuksia
- Kasvatuspotentiaalin (FCBP) naisten on noudatettava Pomalyst REMS -ohjelman valtuuttamaa raskauden testausaikataulua
Aikaisempi ilmoittautuminen Path-HHT-tutkimukseen (NCT03910244)
- Laskentapotentiaalin nainen on seksuaalisesti kypsä nainen, joka: 1) ei ole käynyt läpi hysterektomian tai kahdenvälistä oophorektomiaa; tai 2) ei ole luonnollisesti ollut postmenopausaalista vähintään 24 peräkkäisen kuukauden ajan (ts. Hänellä on ollut kuukautisia milloin tahansa edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana).
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset imettävät tai raskaana
- Munuaisten vajaatoiminta, seerumin kreatiniini> 2,0 mg/dl
- Maksan vajaatoiminta, bilirubiini> 2,0 (tai> 4.0 Gilbertin oireyhtymän aikaisemman kliinisen tai geneettisen diagnoosin asettamisessa) tai transaminaasit> 3,0x normaali
- Aikaisempi hoito talidomidilla tai muilla ei-pomalidomidi-immunomodulatorisilla imidilääkkeillä (IMID) edellisen kuuden kuukauden kuluessa
- Aikaisempi hoito bevasitsumabilla (systeeminen tai nenä) edellisen 6 viikon aikana
- Aikaisempi hoito pazopanibilla edellisen 6 viikon kuluessa
- Oktreotidin tai estrogeenien käyttö edellisen kuukauden aikana
- Aikaisemman provosoimattoman tromboembolian historia, jonka on vahvistanut laskimo ultraääni tai muut kuvantamismuodot
- Tunnetun perifeerisen neuropatian, joka on vahvistettu neurologisella konsultoinnilla
- Tunnettu taustalla oleva hypoproliferatiivinen anemia (ts. myelodysplasia, aplastinen anemia)
- Tällä hetkellä ilmoittautunut muihin huumetutkimuksiin
- Tunnettu yliherkkyys talidomidille tai lenalidomidille
- Erythema nodosumin kehitys, jos sille on ominaista desquamaation ihottuma talidomidia tai vastaavia lääkkeitä ottaen
- Tunnettu Smad-4-mutaatio, ellei ole ollut kolonoskopiaa, jolla on normaaleja (negatiivisia) tuloksia tai joissa potilaalla ei ole ollut enempää kuin viisi pientä (gastroenterologin mielestä) paksusuolen polyyppejä, jotka on poistettu kokonaan edellisen 18 kuukauden kuluessa
- Kaikki, mikä tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee tutkimuksen valmistumista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epistaksin vakavuuspiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Validoitu verenvuotoasteikko HHT: ssä, pisteet 0-10, korkeammat pisteet osoittavat pahempaa verenvuotoa
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin hemoglobiini (g/dl)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Hematologinen tukipiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Komposiitti hematologinen päätepiste, korkeammat pisteet osoittavat enemmän hematologisia tukivaatimuksia
|
12 kuukautta
|
|
Laskimonsisäinen rautainfuusio (MG Elemental Iron)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Punasolujen verensiirto (pakattujen punasolujen yksiköt)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyvyys (turvallisuus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ellen Zhang, MD, Stanford University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. kesäkuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 23. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hematologiset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Hemostaattiset häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verisuonten epämuodostumat
- Telangiektaasi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- pomidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- InHIBIT-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .