Pomalidomid w leczeniu krwawienia w dziedzicznym badaniu oceny oceny Telangiciegic Telangictazja (PATH-HHT ATLAS)
22 września 2025 zaktualizowane przez: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
Pomalidomid w leczeniu krwawienia w dziedzicznej krwotocznej telangiektazji po badaniu podłużnym badaniu oceny (PATH-HHT Atlas)
Jest to wieloośrodkowe amerykańskie badanie podłużne oceniające pacjentów z dziedziczną telangiektazją krwotoczną, którzy uczestniczyli w badaniu klinicznym PATH-HHT pomalidomidu w leczeniu HHT.
Badanie to jest podłużną oceną bezpieczeństwa i skuteczności pomalidomidu w HHT u uczestników badań klinicznych po zakończeniu podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dziedziczna krwotoczna telgiktazja (HHT) jest autosomalnym dominującym stanem charakteryzującym nieuporządkowaną angiogenezą, która dotyka 1 na 5000 osób.
Powoduje to liczne powikłania kliniczne, w tym ciężką nawracającą epizjak, krwawienie z przewodu pokarmowego, niedokrwistość przewlekłą niedoboru żelaza (i możliwą zależność od transfuzji), niewydolność serca o wysokiej wyjściu i wiele innych.
W rozpoznaniu, że podwyższone poziomy czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF) są podwyższone w HHT, leki antyangiogenne są obecnie stosowane w leczeniu krwawienia związanego z HHT w celu zarządzania krwawieniem związanym z HHT.
Podstawowym środkiem stosowanym w tym celu jest pomalidomid, doustny lek immunomodulujący o właściwościach antyangiogennych.
Wykazano, że pomalidomid jest skuteczny w 6-miesięcznym okresie leczenia w wieloośrodkowym randomizowanym badaniu Path-HHT z randomizowanym USA.
Niniejsze badanie jest następcą Path-HHT, atlasu PATH-HHT (po badaniu podłużnym badaniu oceny).
Badanie to oceni długoterminowy wpływ pomalidomidu na epiistaksję (mierzoną przez zatwierdzone ESS, ocenę nasilenia epizjaka), krwawienie z przewodu pokarmowego i niedokrwistość niedoboru żelaza (oceniana przez pomiary hemoglobiny, przemienienia czerwonych krwinek i infuzje dożylne).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
62
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
- University of California-San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California-San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina, Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z dziedziczną telangiektazją krwotoczną i umiarkowane do ciężkiego krwawienie, które wcześniej zapisały się na badanie PATH-HHT
Opis
Kryteria włączenia:
- Kliniczna diagnoza HHT zgodnie z definicją kryteriów Curacao
- Wiek> 18 lat
- Liczba płytek krwi ≥ 100 x 109/l przed rozpoczęciem pomalidomidu
- WBC ≥ 2,5 x 109/l przed rozpoczęciem pomalidomidu
- INR ≤ 1,4 i normalny ± 2 sekundowy czas aktywowany częściowo tromboplastyny (APTT) według lokalnych kryteriów laboratoryjnych (z wyjątkiem pacjentów z stabilnej dawki warfaryny lub bezpośrednich doustnych przeciwkoagulantów)
- Wynik nasilenia epistaxis ≥ 3 zmierzony w poprzednim miesiącu
- Wymóg niedokrwistości, określony przez lokalne laboratoryjne zakresy normalne, i/lub wlew pozajelitowy o co najmniej 250 mg żelaza lub transfuzji 1 jednostki krwi w ciągu 24 tygodni poprzedzających wizytę przesiewową
- Wszyscy uczestnicy badania muszą zgodzić się na zarejestrowanie się w programie REMS MADIST REMS FDA i być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań programu POMALYST REMS
- Kobiety potencjału dziecięcego (FCBP) † muszą przestrzegać harmonogramu testów ciąży wymaganych przez program Pomalyst REMS
Wcześniejsza rejestracja w badaniu PATH-HHT (NCT03910244)
- Kobieta o potencjale dziecięcej jest kobietą dojrzałą seksualnie, która: 1) nie przeszła histerektomii ani obustronnej wycięcia jajnika; lub 2) nie był oczywiście po menopauzie przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. Miał miesiączki w dowolnym momencie w poprzednich 24 kolejnych miesiącach).
Kryteria wykluczenia:
- Kobiety obecnie karmiące piersią lub w ciąży
- Niewydolność nerek, kreatynina w surowicy> 2,0 mg/dl
- Niewydolność wątroby, bilirubina> 2.0 (lub> 4,0 w warunkach wcześniejszej diagnozy klinicznej lub genetycznej zespołu Gilberta) lub transaminazy> 3,0x normalne
- Wcześniejsze leczenie talidomidem lub innymi lekami immunomodulującymi immalidomidem (IMID) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Wcześniejsze leczenie bewacyzumabem (układowym lub nosowym) w ciągu ostatnich 6 tygodni
- Wcześniejsze leczenie pazopanibem w ciągu ostatnich 6 tygodni
- Zastosowanie oktreotydu lub estrogenów w poprzednim miesiącu
- Historia uprzedniej niesprowokowanej zakrzepowo -zatorowej potwierdzonej przez ultradźwięki żylne lub inne modalności obrazowania
- Znana neuropatia obwodowa, potwierdzona przez konsultacje neurologiczne
- Znana leżąca u podstaw niedokrwistości hipoproliferacyjnej (tj. Myelodysplazja, anemia aplastyczna)
- Obecnie zapisane do innych badań narkotykowych
- Znana nadwrażliwość na talidomid lub lenalidomid
- Rozwój rumienia nodosum, jeśli charakteryzuje się desquamującą wysypką podczas przyjmowania talidomidu lub podobnych leków
- Znana mutacja SMAD-4, chyba że nastąpiła kolonoskopia z normalnymi (negatywnymi) wynikami lub w których pacjent miał nie więcej niż 5 małych (zdaniem gastroenterologa) polipów okrężnicy całkowicie usuniętych w ciągu 18 miesięcy
- Wszystko, co zdaniem badacza może zakłócać zakończenie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik nasilenia epistaxis
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Walidacja skali krwawienia w HHT ocenianej między 0-10, wyższe wyniki wskazują na gorsze krwawienie
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Hemoglobina w surowicy (G/DL)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Wynik wsparcia hematologicznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Złożony punkt końcowy hematologiczny, wyższe wyniki wskazują na więcej wymagań hematologicznych
|
12 miesięcy
|
|
Dożylna wlew żelaza (żelazo żywiołowe Mg)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Transfuzja czerwonych (jednostki zapakowanych czerwonych krwinek)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych z leczeniem (bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ellen Zhang, MD, Stanford University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 maja 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 czerwca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 czerwca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
23 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby hematologiczne
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Zaburzenia hemostatyczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Malformacje naczyniowe
- Teleangiektazja
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Teleangiektazje, dziedziczna choroba krwotoczna
- Środki przeciwnowotworowe
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- pomalidomid
Inne numery identyfikacyjne badania
- InHIBIT-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .