Pomalidomida para el tratamiento del sangrado en el estudio de evaluación longitudinal de telangiectasia hemorrágica hereditaria (PATH-HHT ATLAS)
22 de septiembre de 2025 actualizado por: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
Pomalidomida para el tratamiento del sangrado en la telangiectasia hemorrágica hereditaria después del estudio de evaluación longitudinal del ensayo (Atlas de ruta-HHT)
Este es un estudio longitudinal multicéntrico de EE. UU. Evaluación de pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria que participaron en el ensayo clínico de Pomalidomida del camino HHT para el tratamiento de HHT.
Este estudio es una evaluación longitudinal de la seguridad y la efectividad de la pomalidomida en HHT en los participantes de los ensayos clínicos después de completar el estudio doble ciego controlado con placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT) es una condición autosómica dominante caracterizada por una angiogénesis desordenada que afecta a 1 de cada 5,000 personas.
Resulta en numerosas complicaciones clínicas que incluyen epistaxis recurrente severa, sangrado gastrointestinal, anemia por deficiencia crónica de hierro (y posible dependencia de la transfusión), insuficiencia cardíaca de alta salida y muchos otros.
En reconocimiento de que los niveles elevados de factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) están elevados en HHT, ahora se están utilizando fármacos antiangiogénicos para tratar la HHT fuera de etiqueta para controlar el sangrado asociado a HHT.
Un agente principal utilizado para este propósito es la pomalidomida, un fármaco inmunomodulador oral con propiedades antiangiogénicas.
Se demostró que la pomalidomida es eficaz durante un período de tratamiento de 6 meses en el estudio multicéntrico de la ruta controlada aleatoria de EE. UU.
El presente estudio es el sucesor de Path-HHT, el Atlas de ruta HHT (después del estudio de evaluación longitudinal del ensayo).
Este estudio evaluará el impacto a largo plazo de la pomalidomida en la epistaxis (medido por el ESS validado, el puntaje de gravedad de la epistaxis), el sangrado gastrointestinal y la anemia de deficiencia de hierro (según lo evaluado por las mediciones de hemoglobina, las transfusiones de glóbulos rojos e infusiones de hierro intravenoso).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
62
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
- University of California-San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California-San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina, Chapel Hill
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Individuos con telangiectasia hemorrágica hereditaria y sangrado de moderado a severa que previamente se inscribieron en el ensayo de camino HHT
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico clínico de HHT según lo definido por los criterios de Curacao
- Edad> 18 años
- Recuento de plaquetas ≥ 100 x 109/l antes del inicio de la pomalidomida
- WBC ≥ 2.5 x 109/L antes del inicio de la pomalidomida
- INR ≤ 1.4 y ± 2 segundos Tiempo de tromboplastina parcial activado (APTT) por criterios de laboratorio locales (a excepción de los pacientes con una dosis estable de warfarina o anticoagulantes orales directos)
- Puntuación de gravedad de la epistaxis ≥ 3 medido durante el mes anterior
- Un requisito para la anemia, según lo determinado por los rangos normales de laboratorio local, y/o infusión parenteral de al menos 250 mg de hierro o transfusión de 1 unidad de sangre durante las 24 semanas anteriores a la visita de detección
- Todos los participantes del estudio deben acordar estar registrados en el programa Pomalyst Pomalyst REMS de la FDA, y estar dispuestos y capaces de cumplir con los requisitos del programa Pomalyst REMS
- Las mujeres del potencial de férula (FCBP) † deben adherirse al programa de pruebas de embarazo ordenadas por el programa Pomalyst REMS
Inscripción previa en el estudio Rath-HHT (NCT03910244)
- Una mujer de potencial de maternidad es una mujer sexualmente madura que: 1) no ha sufrido una histerectomía o ooforectomía bilateral; o 2) no ha sido naturalmente posmenopáusica durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, ha tenido menstruaciones en ningún momento en los 24 meses consecutivos anteriores).
Criterios de exclusión:
- Las mujeres actualmente amamantando o embarazadas
- Insuficiencia renal, creatinina sérica> 2.0 mg/dl
- Insuficiencia hepática, bilirrubina> 2.0 (o> 4.0 en el contexto de un diagnóstico clínico o genético previo del síndrome de Gilbert) o transaminasas> 3.0x normal
- Tratamiento previo con talidomida u otros medicamentos imidas inmunomoduladores (IMID) no pomalidomuro (IMID) en los últimos 6 meses
- Tratamiento previo con bevacizumab (sistémico o nasal) en las anteriores 6 semanas
- Tratamiento previo con Pazopanib en las anteriores 6 semanas
- El uso de octreotida o estrógenos dentro del mes anterior
- Historia de tromboembolismo no provocado previamente confirmado por ultrasonido venoso u otras modalidades de imágenes
- Neuropatía periférica conocida, confirmada por consulta neurológica
- Anemia hipoproliferativa subyacente conocida (es decir, mielodisplasia, anemia aplásica)
- Actualmente inscrito en otros ensayos de drogas
- Hipersensibilidad conocida a la talidomida o lenalidomida
- El desarrollo de eritema nodosum si se caracteriza por una erupción descamante mientras toma talidomida o drogas similares
- Mutación Smad-4 conocida, a menos que haya habido una colonoscopia con resultados normales (negativos), o en la que el paciente no ha tenido más de 5 pequeños (en opinión del gastroenterólogo) polyos colónicos completamente eliminados dentro de los 18 meses anteriores.
- Cualquier cosa que, en opinión del investigador, sea probable que interfiera con la finalización del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntaje de gravedad de la epistaxis
Periodo de tiempo: 12 meses
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Escala de hemorragia validada en HHT obtenida entre 0 y 10, las puntuaciones más altas indican peor sangrado
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Hemoglobina sérica (G/DL)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Puntaje de soporte hematológico
Periodo de tiempo: 12 meses
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Punto final hematológico compuesto, las puntuaciones más altas indican más requisitos de soporte hematológico
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12 meses
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Infusión de hierro intravenoso (MG Elemental Iron)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Transfusión de glóbulos rojos (unidades de glóbulos rojos empaquetados)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (seguridad)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Ellen Zhang, MD, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2024
Finalización primaria (Actual)
8 de abril de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de mayo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
12 de junio de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
23 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades hematológicas
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Trastornos hemostáticos
- Trastornos hemorrágicos
- Malformaciones Vasculares
- Telangiectasias
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- pomalidomida
Otros números de identificación del estudio
- InHIBIT-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .