유전성 출혈성 텔레그나티스 종 방향 평가 연구에서 출혈의 치료를위한 Pomalidomide (PATH-HHT ATLAS)
2025년 9월 22일 업데이트: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
시험 후 유전성 출혈성 원성체에서 출혈의 치료를위한 Pomalidomide (Path-HHT ATLAS)
이것은 HHT의 치료를위한 Pomalidomide의 PATH-HHT 임상 시험에 참여한 유전성 출혈성 텔랑이 혈관 환자를 평가하는 다기관 미국 종단 연구입니다.
이 연구는 이중 맹검, 위약 대조 연구가 완료된 후 임상 시험 참가자에서 HHT에서 Pomalidomide의 안전성 및 효과에 대한 종단 평가입니다.
연구 개요
상세 설명
유전성 출혈성 원격증 (HHT)은 5,000 명 중 1 명에 영향을 미치는 무질서한 혈관 신생을 특징으로하는 상 염색체 우성 상태입니다.
그것은 심각한 재발 성 에스틱시스, 위장 출혈, 만성 철분 결핍 빈혈 (및 수혈 의존성), 고출력 심정병 등을 포함한 수많은 임상 합병증을 초래합니다.
HHT에서 증가 된 수준의 혈관 내피 성장 인자 (VEGF)가 상승한다는 것을 인식 할 때, 항-혈관 형성 약물이 HHT 오프 라벨을 치료하여 HHT 관련 출혈을 관리하는 데 사용되고있다.
이 목적으로 사용되는 1 차 제제는 항 혈관 생성 특성을 갖는 경구 면역 조절 약물 인 Pomalidomide이다.
Pomalidomide는 다기관 미국 무작위 대조 경로 HHT 연구에서 6 개월 치료 기간에 걸쳐 효과적인 것으로 입증되었다.
본 연구는 PATH-HHT ATLAS (시험 종 방향 평가 연구 후) PATH-HHT의 후임자이다.
이 연구는 Pomalidomide가 epistaxis에 대한 장기적인 영향을 평가할 것입니다 (검증 된 ESS, epistaxis 심각도 점수로 측정), 위장 출혈 및 철분 결핍 빈혈 (헤모글로빈 측정, 적혈구 수혈에 의해 평가 된 바와 같이).
연구 유형
관찰
등록 (실제)
62
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92093
- University of California-San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California-San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina, Chapel Hill
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
유전성 출혈성 텔랑 이티 아증 및 이전에 PATH-HHT 시험에 등록한 중등도의 출혈을 가진 개인
설명
포함 기준 :
- Curacao 기준에 의해 정의 된 HHT의 임상 진단
- 나이> 18 세
- 혈소판 수 ≥ 100 x 109/l pomalidomide 개시 전에
- 포메 리도 미드 개시 전 WBC ≥ 2.5 x 109/l
- 국소 실험실 기준에 의해 INR ≤ 1.4 및 정상 ± 2 초 부분 혈전 플라스틴 시간 (APTT) (안정적인 양의 와파린 또는 직접 구강 항응고제 환자 제외)
- 전기에 걸쳐 측정 된 epistaxis 심각도 점수 ≥ 3
- 국소 실험실 정상 범위에 의해 결정된 빈혈에 대한 요구 사항 및/또는 스크리닝 방문 전 24 주 동안 최소 250 mg의 철의 비경 구 주입 또는 1 단위의 혈액 수혈
- 모든 연구 참가자는 FDA 의무화 된 Pomalyst REMS 프로그램에 등록되기로 동의하고 Pomalyst REMS 프로그램의 요구 사항을 기꺼이 준수 할 수 있어야합니다.
- 가임기 잠재력 (FCBP) † Pomalyst REMS 프로그램에 의해 의무화 된 임신 검사 일정을 준수해야합니다.
PATH-HHT 연구에 대한 사전 등록 (NCT03910244)
- 가임 잠재력을 가진 여성은 다음과 같은 성숙한 여성입니다. 또는 2) 최소 24 개월 연속 폐경 후 (즉, 전기 24 개월 동안 언제든지 월경이 있었음).
제외 기준 :
- 여성은 현재 모유 수유 또는 임신 중입니다
- 신장 기능 부전, 혈청 크레아티닌> 2.0 mg/dl
- 간 부족, 빌리루빈> 2.0 (또는 길버트 증후군의 사전 임상 또는 유전자 진단의 설정에서> 4.0) 또는 트랜스 아미나 제> 3.0x 정상
- Thalidomide 또는 기타 비 포말리도마드 면역 조절 IMIDE 약물 (IMIDS)으로의 사전 처리
- 이전 6 주 내에 베바 시주 맙 (전신 또는 비강)으로의 사전 치료
- 이전 6 주 이내에 Pazopanib 로의 사전 치료
- 전 달 내에 Octreotide 또는 Estrogens 사용
- 정맥 초음파 또는 기타 영상 양식에 의해 확인 된 사전 도발되지 않은 혈전 색전증의 병력
- 신경 학적 상담에 의해 확인 된 알려진 말초 신경 병증
- 알려진 기본 저산소 증식 성 빈혈 (즉, 즉 골수성 형성, 비소 성 빈혈)
- 현재 다른 약물 시험에 등록되었습니다
- 탈리도마이드 또는 레 날리도 마이드에 대한 공지 된 과민증
- 탈리도마이드 또는 이와 유사한 약물을 복용하는 동안 흡연 발진이 특징 인 홍반 노도섬의 발달
- 알려진 SMAD-4 돌연변이, 정상적인 (음성) 결과를 가진 대장 내시경 검사가 없거나 환자가 이전 18 개월 내에 완전히 제거 된 (위장병 전문의의 의견에 따라) 5 개를 넘지 않는 경우
- 조사자의 의견에 따라 연구 완료를 방해 할 가능성이있는 모든 것은
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Epistaxis 심각도 점수
기간: 12 개월
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HHT의 검증 된 출혈 척도는 0-10 점 사이에서 높은 점수를 얻음으로써 출혈이 나쁘다는 것을 나타냅니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 헤모글로빈 (G/DL)
기간: 12 개월
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12 개월
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혈액 학적 지원 점수
기간: 12 개월
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복합 혈액 학적 종말점, 높은 점수는 더 많은 혈액 지원 요구 사항을 나타냅니다.
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12 개월
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정맥 철 주입 (MG 원소 철)
기간: 12 개월
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12 개월
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적혈구 수혈 (포장 된 적혈구 단위)
기간: 12 개월
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12 개월
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치료에 대한 부작용의 발생률 (안전성)
기간: 12 개월
|
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Ellen Zhang, MD, Stanford University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 8일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 6월 4일
처음 게시됨 (실제)
2025년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 22일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- InHIBIT-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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