Pomalidomide per il trattamento del sanguinamento nello studio di valutazione longitudinale di telangiectasia emorragica ereditaria (PATH-HHT ATLAS)
22 settembre 2025 aggiornato da: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital
Pomalidomide per il trattamento del sanguinamento nella telangectasia emorragica ereditaria dopo studio di valutazione longitudinale (Atlante Path-HHT)
Si tratta di uno studio longitudinale statunitense multicentrico che valuta i pazienti con telangectasia emorragica ereditaria che hanno partecipato allo studio clinico di PATH-HHT sulla pomalidomide per il trattamento dell'HHT.
Questo studio è una valutazione longitudinale della sicurezza e dell'efficacia della pomalidomide nell'HHT nei partecipanti alla sperimentazione clinica dopo il completamento dello studio in doppio cieco controllato con placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La telangiaciectasia emorragica ereditaria (HHT) è una condizione autosomica dominante caratterizzata da angiogenesi disordinata che colpisce 1 su 5.000 persone.
Si traduce in numerose complicanze cliniche tra cui grave epistassi ricorrente, sanguinamento gastrointestinale, anemia cronica di carenza di ferro (e possibile dipendenza da trasfusione), insufficienza cardiaca ad alto rendimento e molti altri.
In riconoscimento che livelli elevati di fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) sono elevati nell'HHT, i farmaci anti-angiogenici vengono ora utilizzati per trattare l'HHT off-label per gestire il sanguinamento associato all'HHT.
Un agente primario usato per questo scopo è la pomalidomide, un farmaco immunomodulatorio orale con proprietà antiangiogeniche.
La pomalidomide è stata dimostrata efficace per un periodo di trattamento di 6 mesi nello studio multicentrico randomizzato controllato randomizzato.
Il presente studio è il successore di Path-HHT, l'Atlante Path-HHT (dopo studio studio di valutazione longitudinale).
Questo studio valuterà l'impatto a lungo termine della pomalidomide sull'epistassi (misurata dal ESS convalidato, dal punteggio di gravità dell'epistassi), dal sanguinamento gastrointestinale e dall'anemia da carenza di ferro (come valutato dalle misurazioni dell'emoglobina, dalle trasfusioni di cellule rosse e dalle infusioni di ferro intravenose).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
62
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92093
- University of California-San Diego
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California-San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina, Chapel Hill
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Individui con telangiectasia emorragica ereditaria e sanguinamento da moderato a grave che in precedenza si erano iscritti al processo percorso-HHT
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Una diagnosi clinica di HHT come definita dai criteri Curacao
- Età> 18 anni
- Conte di piastrine ≥ 100 x 109/L prima dell'inizio della pomalidomide
- WBC ≥ 2,5 x 109/L prima dell'inizio della pomalidomide
- INR ≤ 1,4 e normale ± 2 sec Tempo di tromboplastina parziale (APTT) mediante criteri di laboratorio locale (ad eccezione dei pazienti con una dose stabile di warfarin o anticoagulanti orali diretti)
- Punteggio di gravità dell'epistassi ≥ 3 misurato nel mese precedente
- Un requisito per l'anemia, come determinato dalle gamme normali di laboratorio locale e/o infusione parenterale di almeno 250 mg di ferro o trasfusione di 1 unità di sangue nelle 24 settimane precedenti la visita di screening
- Tutti i partecipanti allo studio devono concordare di essere registrati nel programma REMS Pomalyst obbligatorio della FDA, ed essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti del programma Pomalst REMS
- Le femmine del potenziale di gravidanza (FCBP) † devono aderire al programma di test di gravidanza obbligatoria dal programma REMS Pomalys
Iscrizione precedente allo studio Path-HHT (NCT03910244)
- Una femmina di potenziale di gravidanza è una donna sessualmente matura che: 1) non ha subito un'isterectomia o ooforectomia bilaterale; o 2) non è stato naturalmente in postmenopausa per almeno 24 mesi consecutivi (ovvero, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei 24 mesi consecutivi precedenti).
Criteri di esclusione:
- Donne che attualmente allattano o incinte
- Insufficienza renale, creatinina sierica> 2,0 mg/dl
- Insufficienza epatica, bilirubina> 2,0 (o> 4,0 in ambito di una diagnosi clinica o genetica precedente della sindrome di Gilbert) o transaminasi> 3.0x normale
- Trattamento precedente con talidomide o altri farmaci imide immunomodulanti non-pomalidomide (IMID) entro 6 mesi precedenti
- Trattamento precedente con bevacizumab (sistemico o nasale) entro 6 settimane precedenti
- Trattamento precedente con pazopanib entro 6 settimane precedenti
- L'uso di octreotide o estrogeni nel mese precedente
- Storia di precedenti tromboembolismo non provocato confermato da ultrasuoni venosi o altre modalità di imaging
- Neuropatia periferica conosciuta, confermata dalla consultazione neurologica
- Noto anemia ipoproliferativa sottostante (cioè mielodisplasia, anemia aplastica)
- Attualmente iscritti ad altri studi sulla droga
- L'ipersensibilità nota alla talidomide o al lenalidomide
- Lo sviluppo di eritema nodosum se caratterizzato da un'eruzione cutanea desquamatrice durante l'assunzione di talidomide o farmaci simili
- Mutazione SMAD-4 nota, a meno che non ci sia stata una colonscopia con risultati normali (negativi), o in cui il paziente non ha avuto più di 5 polipi piccoli (nell'opinione del gastroenterologo) completamente rimossi entro i 18 mesi precedenti
- Tutto ciò che, secondo l'investigatore, è probabile che interferisca con il completamento dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio di gravità dell'epistaxis
Lasso di tempo: 12 mesi
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Scala di sanguinamento validata in HHT con punteggio tra 0-10, i punteggi più alti indicano un sanguinamento peggiore
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Emoglobina sierica (G/DL)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Punteggio di supporto ematologico
Lasso di tempo: 12 mesi
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Endpoint ematologico composito, punteggi più alti indicano più requisiti di supporto ematologico
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12 mesi
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Infusione di ferro per via endovenosa (ferro elementare Mg)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Trasfusione di cellule rosse (unità di globuli rossi confezionati)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ellen Zhang, MD, Stanford University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 maggio 2024
Completamento primario (Effettivo)
8 aprile 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 maggio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 giugno 2025
Primo Inserito (Effettivo)
12 giugno 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
23 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 settembre 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie ematologiche
- Anomalie congenite
- Anomalie cardiovascolari
- Disturbi emostatici
- Disturbi emorragici
- Malformazioni vascolari
- Teleangectasie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Telangiectasia, emorragica ereditaria
- Agenti antineoplastici
- Fattori immunologici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Inibitori dell'angiogenesi
- Agenti modulanti l'angiogenesi
- Sostanze di crescita
- Inibitori della crescita
- pomalidomide
Altri numeri di identificazione dello studio
- InHIBIT-002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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