Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pomalidomid pro léčbu krvácení v dědičné hemoragické studii telangiektasia podélné hodnocení (PATH-HHT ATLAS)

22. září 2025 aktualizováno: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital

Pomalidomid pro léčbu krvácení v dědičné hemoragické telangiektasii po studii podélného hodnocení (Path-Hht Atlas)

Toto je multicentrická americká longitudinální studie hodnotící pacienty s dědičnou hemoragickou telangiektasií, kteří se účastnili klinické studie Path-HHHT s pomalidomidem pro léčbu HHT. Tato studie je podélným posouzením bezpečnosti a účinnosti pomalidomidu u HHT u účastníků klinických hodnocení po dokončení dvojitě slepé studie s kontrolou placebem.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dědičná hemoragická telangiektasie (HHT) je autozomálně dominantní stav charakterizovaný narušenou angiogenezí, která postihuje 1 z 5 000 lidí. Výsledkem je řada klinických komplikací, včetně závažné recidivující epistaxe, gastrointestinálního krvácení, chronické anémie z nedostatku železa (a možné transfuzní závislost), vysoce výstupní srdeční selhání a mnoho dalších. Jako uznání, že zvýšené hladiny vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGF) jsou zvýšeny u HHT, antiangiogenní léčiva se nyní používají k léčbě HHT mimo značku k řízení krvácení spojeného s HHT. Primárním činidlem používaným pro tento účel je pomalidomid, perorální imunomodulační lék s antiangiogenními vlastnostmi. Bylo prokázáno, že pomalidomid je účinný během 6měsíčního léčebného období v multicentrické randomizované kontrolované studii Path-HHT v USA. Tato studie je nástupcem Path-Hht, Atlas Path-Hht (po studii po zkoušce podélné hodnocení). Tato studie vyhodnotí dlouhodobý dopad pomalidomidu na epistaxi (měřeno ověřeným ESS, skóre závažnosti epistaxy), gastrointestinálním krvácením a anémií nedostatku železa (jak je hodnoceno měřením hemoglobinu, transfuzí červených krvinek a intravenózními infuzemi železa).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

62

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California-San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California-San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jednotlivci s dědičnou hemoragickou telangiektasií a mírným až těžkým krvácením, kteří se dříve zapsali do studie Path-Hht

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza HHT, jak je definována podle kritérií Curacao
  2. Věk> 18 let
  3. Počet krevních destiček ≥ 100 x 109/l Před zahájením pomalidomidu
  4. WBC ≥ 2,5 x 109/l Před zahájením pomalidomidu
  5. INR ≤ 1,4 a normální ± 2 s aktivovaným částečným tromboplastinovým časem (APTT) podle místních laboratorních kritérií (s výjimkou pacientů se stabilní dávkou warfarinu nebo přímých orálních antikoagulanciích)
  6. Skóre závažnosti epistaxe ≥ 3 měřeno v předchozím měsíci
  7. Požadavek na anémii, jak je stanoveno místními laboratorními normálními rozsahy, a/nebo parenterální infúze nejméně 250 mg železa nebo transfúze 1 jednotky krve během 24 týdnů před promítáním návštěvy
  8. Všichni účastníci studie se musí dohodnout, že budou zaregistrováni do programu FDA pověřeného Pomalyst REMS a být ochotni a schopni dodržovat požadavky programu Pomalyst REMS
  9. Samice potenciálu porodu (FCBP) † musí dodržovat plán testování těhotenství pověřený programem Pomalyst REMS

  10. Předchozí zápis do studie Path-HHT (NCT03910244)

    • Žena porodného potenciálu je sexuálně zralá žena, která: 1) podstoupila hysterektomii nebo bilaterální oophorektomii; nebo 2) nebyl přirozeně postmenopauzální po dobu nejméně 24 po sobě jdoucích měsíců (tj. V předchozích 24 po sobě jdoucích měsících měl kdykoli menstruaci).

Kritéria pro vyloučení:

  1. Ženy v současné době kojí nebo těhotné
  2. Renální nedostatečnost, sérový kreatinin> 2,0 mg/dl
  3. Jaterní nedostatečnost, bilirubin> 2,0 (nebo> 4,0 v nastavení předchozí klinické nebo genetické diagnózy Gilbertova syndromu) nebo transaminázy> 3,0x normální
  4. Předchozí léčba thalidomidem nebo jinými nepomalidomidovými imunomodulačními imidemi léčivami (IMIDS) během předchozích 6 měsíců
  5. Předchozí léčba bevacizumabem (systémovým nebo nosním) během předchozích 6 týdnů
  6. Předchozí léčba pazopanibem během předchozích 6 týdnů
  7. Použití oktreotidu nebo estrogenů v předchozím měsíci
  8. Historie předchozího nevyprovokovaného tromboembolismu potvrzeného žilním ultrazvukem nebo jinými zobrazovacími modalitami
  9. Známá periferní neuropatie, potvrzená neurologickou konzultací
  10. Známá základní hypoproliferativní anémie (tj. myelodysplasia, aplastická anémie)
  11. V současné době zapsáno do jiných lékových studií
  12. Známá přecitlivělost na thalidomid nebo lenalidomid
  13. Vývoj erythema nodosum, pokud je charakterizován desquamační vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných drog
  14. Známá mutace Smad-4, pokud nedošlo k kolonoskopii s normálními (negativními) výsledky, nebo ve kterém pacient neměl více než 5 malých (podle názoru gastroenterologa), polypy tlustého střeva zcela odstraněny během předchozích 18 měsíců
  15. Cokoli, co podle názoru vyšetřovatele pravděpodobně zasahuje do dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre závažnosti epistaxe
Časové okno: 12 měsíců
Ověřené stupnice krvácení v HHT skóroval mezi 0-10, vyšší skóre naznačují horší krvácení
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sérový hemoglobin (G/DL)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Hematologické skóre podpory
Časové okno: 12 měsíců
Kompozitní hematologický koncový bod, vyšší skóre označují více požadavků na hematologickou podporu
12 měsíců
Intravenózní infuze železa (Mg Elemental Iron)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Transfúze červených článků (jednotky zabalených červených krvinek)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků (bezpečnosti)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

Johns Hopkins University
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
University of California, San Diego
The Cleveland Clinic
University of Florida
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Utah

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ellen Zhang, MD, Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2024

Primární dokončení (Aktuální)

8. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • InHIBIT-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pomalidomid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit