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Pomalidomid zur Behandlung von Blutungen in erblicher hämorrhagischer Teleangiektasie -Längswertbewertungsstudie (PATH-HHT ATLAS)

22. September 2025 aktualisiert von: Hanny Al-Samkari, MD, Massachusetts General Hospital

Pomalidomid zur Behandlung von Blutungen bei erblicher hämorrhagischer Teleangiektasie nach der Studie zur Längsschnittbewertung der Studie (Path-HHT-Atlas)

Dies ist eine multizentrische US-amerikanische Längsschnittstudie zur Bewertung von Patienten mit erblicher hämorrhagischer Teleangiektasie, die an der klinischen Studie mit pomalidomid zur Behandlung von HHT teilgenommen haben. Diese Studie ist eine Längsschnittbewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pomalidomid in HHT in den Teilnehmern der klinischen Studie nach Abschluss der doppelblinden, placebokontrollierten Studie.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) ist eine autosomal dominante Erkrankung, die durch ungeordnete Angiogenese gekennzeichnet ist, die 1 von 5.000 Menschen betrifft. Dies entsteht zu zahlreichen klinischen Komplikationen, darunter eine schwerwiegende rezidivierende Epistaxis, gastrointestinale Blutungen, Anämie für chronische Eisenmangel (und mögliche Transfusionsabhängigkeit), ein Herzversagen mit hohem Ausgang und viele andere. In der Erkenntnis, dass erhöhte Spiegel des vaskulären Endothelwachstumsfaktors (VEGF) in HHT erhöht sind, werden nun anti-angiogene Medikamente zur Behandlung von HHT-Off-Label verwendet, um HHT-assoziierte Blutungen zu behandeln. Ein für diesen Zweck verwendetes primäres Mittel ist Pomalidomid, ein orales immunmodulatorisches Arzneimittel mit antiangiogenen Eigenschaften. Es wurde nachgewiesen, dass Pomalidomid über einen Zeitraum von 6 Monaten in der multizentrischen Randomisierten mit randomisierter kontrollierter Path-HHT-Studie über einen Zeitraum von 6 Monaten wirksam ist. Die vorliegende Studie ist der Nachfolger von Path-HHT, dem Path-HHT-Atlas (nach der Studie der Längsschnittbewertung). Diese Studie wird den langfristigen Einfluss von Pomalidomid auf die Epistaxis (gemessen anhand der validierten ES, Epistaxis-Schweregrad-Score), gastrointestinaler Blutungen und Eisenmangelanämie (gemessen anhand von Hämoglobinmessungen, Red-Cell-Transfusionen und intravenösen Eisenfusionen) bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California-San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California-San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit erblicher hämorrhagischer Teleangiektasie und mittelschwere bis schwere Blutungen, die sich zuvor in den Path-HHT-Versuch eingeschlossen hatten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine klinische Diagnose von HHT gemäß den Curacao -Kriterien definiert
  2. Alter> 18 Jahre
  3. Thrombozytzahl ≥ 100 x 109/l vor der Pomalidomid -Initiierung
  4. WBC ≥ 2,5 x 109/l vor der Pomalidomid -Initiation
  5. INR ≤ 1,4 und Normal ± 2 Sekunden aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) durch lokale Laborkriterien (mit Ausnahme von Patienten mit einer stabilen Dosis von Warfarin oder direkten oralen Antikoagulanzien)
  6. Der Schweregrad der Epistaxis -Schweregrad ≥ 3 gemessen im Vormonat
  7. Eine Anforderung für Anämie, wie durch lokale Normalbereiche und/oder eine parenterale Infusion von mindestens 250 mg Eisen oder Transfusion von 1 Bluteinheit über die 24 Wochen vor dem Screening -Besuch bestimmt
  8. Alle Studienteilnehmer müssen sich einig sein, in das FDA Mandated Pomalyyst REMS -Programm registriert zu sein und bereit und in der Lage zu sein, die Anforderungen des Pomalyist REMS -Programms zu erfüllen
  9. Frauen des Geburtspotentials (FCBP) † müssen sich an den vom Pomalysten REMS -Programm vorgeschriebenen Schwangerschaftstestplan halten

  10. Vorherige Einschreibung in der Path-HHT-Studie (NCT03910244)

    • Eine Frau mit gebärfähigen Potenzial ist eine sexuell reife Frau, die: 1) keine Hysterektomie oder eine bilaterale Oophorektomie unterzogen hat; oder 2) seit mindestens 24 aufeinanderfolgenden Monaten nicht nach der Menopause nicht mehr nach der Menopause (d. H. In den vorangegangenen 24 aufeinanderfolgenden Monaten).

Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die derzeit stillen oder schwanger sind
  2. Niereninsuffizienz, Serumkreatinin> 2,0 mg/dl
  3. Leberinsuffizienz, Bilirubin> 2,0 (oder> 4,0 im Rahmen einer vorherigen klinischen oder genetischen Diagnose des Gilbert -Syndroms) oder Transaminasen> 3,0x normal
  4. Vorherige Behandlung mit Thalidomid oder anderen nicht-pomalidomid immunmodulatorischen Imidmedikamenten (IMIDs) innerhalb der letzten 6 Monate
  5. Vorherige Behandlung mit Bevacizumab (systemisch oder nasal) innerhalb der letzten 6 Wochen
  6. Vorherige Behandlung mit Pazopanib innerhalb der letzten 6 Wochen
  7. Die Verwendung von Octreotid oder Östrogenen innerhalb des Vormonats
  8. Geschichte früherer unprovozierter Thromboembolie, bestätigt durch venöse Ultraschall oder andere Bildgebungsmodalitäten
  9. Bekannte periphere Neuropathie, bestätigt durch neurologische Beratung
  10. Bekannte zugrunde liegende hypoproliferative Anämie (d.h. Myelodysplasie, aplastische Anämie)
  11. Derzeit sind in anderen Drogenversuche eingeschrieben
  12. Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Thalidomid oder Lenalidomid
  13. Die Entwicklung des Erythema nodosum
  14. Bekannte Smad-4-Mutation, es sei denn
  15. Alles, was nach Meinung des Ermittlers wahrscheinlich den Abschluss der Studie beeinträchtigen wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EPISTAXIS -Schweregradbewertung
Zeitfenster: 12 Monate
Validierte Blutungsskala in HHT zwischen 0 und 10, höhere Werte deuten auf schlechtere Blutungen hin
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumhämoglobin (G/DL)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Hämatologische Unterstützungsbewertung
Zeitfenster: 12 Monate
Zusammengesetzter hämatologischer Endpunkt, höhere Werte zeigen mehr hämatologische Unterstützungsanforderungen an
12 Monate
Intravenöse Eiseninfusion (mg elementares Eisen)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Rote Zelltransfusion (Einheiten gepackter roter Blutkörperchen)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Sicherheit)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

Johns Hopkins University
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
University of California, San Diego
The Cleveland Clinic
University of Florida
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Utah

Ermittler

  • Studienleiter: Ellen Zhang, MD, Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • InHIBIT-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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