小児円形脱毛症に対するシクロスポリンまたはメトトレキサート：日常臨床ケア有効性研究 (COMPARE)

背景：円形脱毛症（AA）は、瘢痕を残さない脱毛を特徴とする皮膚疾患であり、患者の生活の質に大きな影響を与えます。 一部の患者は自然に毛髪が再生するか、局所治療に良好に反応しますが、中等度から重度のAA患者は、効果的な管理のために全身療法を必要とするサブグループを構成します。 疾患が重度で全身治療が望まれる場合、シクロスポリンまたはメトトレキサートが開始されます。 現在、中等度から重度のAAの臨床管理は、主に専門家の意見に基づいています。 中等度から重度のAAに対する全身治療に関する研究は不足しており、無作為化比較試験や観察研究はわずかしかありません。 これらの全身療法に関する長期的、前向き、比較データが明らかに欠如しています。 AAの従来の全身治療のほとんどは適応外処方であり、その有効性と安全性をより包括的に理解することが重要です。

Janusキナーゼ（JAK）阻害剤の導入以来、小児円形脱毛症の治療は大きく進歩しました。 2024年現在、選択的JAK3阻害剤であるリトレシチニブは、重度の疾患（SALT50以上と定義）を持つ12歳以上の思春期患者に対して、償還が承認されています。 この治療の適格性には、シクロスポリンやメトトレキサートなどの全身療法の事前失敗が必要です。 しかし、第一選択の全身治療としてメトトレキサートとシクロスポリンの選択は、確固たる比較研究によって支持されておらず、主に専門家の意見に基づいているため、臨床実践には（国際的にも）かなりのばらつきがあります。

したがって、研究者は、小児全身性円形脱毛症レジストリ（STA2R-Pediatric）で提供される長期フォローアップを伴う患者嗜好試験を実施します。 この研究では、中等度から重度のAAを持つ小児および思春期患者におけるシクロスポリン（CsA）とメトトレキサート（MTX）の有効性を評価します。 これらの療法の有効性、安全性、長期的な結果に関する貴重な知見を提供することを目指します。 このようなデータを収集・分析することで、この研究はエビデンスに基づく臨床管理に貢献し、最終的にAAを持つ小児および思春期患者のケアを改善することを目指します。

目的：日常臨床ケアにおける円形脱毛症の小児および思春期患者の治療におけるCsAとMTXの有効性を調査すること。

研究の種類：これは、日常臨床ケアガイドラインに従って最長36週間継続する前向き患者嗜好臨床試験であり、その後患者はSTA2R-Pediatric（PANAMA-ID 11347）でフォローアップされます。

研究対象：この研究には、第一選択の全身治療を開始する、AAと診断された小児および思春期患者（2〜17歳）が含まれます。

方法：患者とその親は、日常臨床ケアと同様にCsA治療とMTX治療のいずれかを選択し、標準的な臨床実践に従ってフォローアップを受けます。 無作為化は行われません。 主要評価項目は、9か月時の脱毛重症度ツール（SALT）の測定であり、疾患の活動性と選択された治療への反応を定量的に評価します。 SALTスコアは、盲検化された評価者によって測定されます。 （小児）皮膚科生活の質指標（（C）-DLQI）質問票は、各訪問時（0、3、6、9か月）に実施され、患者の生活の質への影響を評価します。

負担とリスク：この研究の参加者は、標準的な臨床実践プロトコルに従って治療を受けます。 日常ケアに追加されるのは、各訪問時に1つの質問票を記入することのみであり、所要時間は5分以内です。 研究者はこれを無視できるリスクと考えています。

募集と同意：適格な患者は、皮膚科外来で特定されます。 外来への定期訪問中に、皮膚科医が患者に研究を説明し、患者は研究への参加意思があるかどうかを尋ねられます。 患者は、研究についての理解や懸念を明確にするために質問をする機会があります。 患者情報フォーム、インフォームドコンセントフォーム、および研究への参加や詳細情報の取得に興味がある場合の手順についての指示が、患者とその親に渡されます。 この訪問中に、研究に関与する医師が患者に情報を提供し、すべての質問に答えます。インフォームドコンセントは同じ訪問中に取得できます。 インフォームドコンセントは、患者、その親、および医師によって記入・署名されます。 12歳未満の患者については、同意は親のみが署名します。