Cyclosporin eller Metotreksat for Pediatrisk Alopecia Areata: Rutinemessig Klinisk Omsorg Effektivitetsstudie (COMPARE)

Rasjonale: Alopecia areata (AA) er en dermatologisk lidelse karakterisert av ikke-arrende hårtap, som betydelig påvirker livskvaliteten til pasienter. Selv om noen pasienter opplever spontan hårvekst eller responderer godt på lokalbehandling, utgjør pasienter med moderat til alvorlig AA en undergruppe som krever systemiske terapier for effektiv behandling. Hvis sykdommen er alvorlig og systemisk behandling ønskes, initieres cyclosporin eller methotrexat. For tiden er den kliniske behandlingen av moderat til alvorlig AA primært basert på ekspertmeninger. Det er mangel på forskning på systemiske behandlinger for moderat til alvorlig AA, som kun består av et lite antall randomiserte kontrollerte studier og observasjonsstudier. Det er en klar fravær av langsiktige, prospektive og komparative data om disse systemiske terapiene. De fleste konvensjonelle systemiske behandlingene for AA foreskrives off-label, noe som understreker viktigheten av å få en mer omfattende forståelse av deres effektivitet og sikkerhet.

Siden introduksjonen av Janus kinase (JAK) hemmerne, har det vært en betydelig fremgang i behandlingen av pediatrisk alopecia areata. Per 2024 har Ritlecitinib - en selektiv JAK3-hemmer - blitt godkjent for refusjon hos ungdommer i alderen 12 år og eldre med alvorlig sykdom (definert som SALT50 eller høyere). Kvalifisering for denne behandlingen krever tidligere mislykkethet med systemiske terapier som cyclosporin eller methotrexat. Valget mellom methotrexat og cyclosporin som førstevalg for systemisk behandling er imidlertid ikke støttet av robuste komparative studier og er i stor grad basert på ekspertmeninger, noe som resulterer i betydelig (internasjonal) variasjon i klinisk praksis.

Derfor gjennomfører forskerne en pasientpreferanseprøve med en langsiktig oppfølging gitt i Pediatric Systemic Alopecia Areata Registry (STA2R-Pediatric). Denne studien vil evaluere effektiviteten av Cyclosporin (CsA) og Methotrexat (MTX) hos barn og ungdom med moderat til alvorlig AA. Målet er å gi verdifull innsikt i effektiviteten, sikkerheten og langsiktige utfall av disse terapiene. Ved å samle og analysere slike data, streber denne studien etter å bidra til evidensbasert klinisk behandling, og til slutt forbedre omsorgen for barn og ungdom med AA.

Mål: Å undersøke effektiviteten av CsA og MTX i behandlingen av barn og ungdom med alopecia areata i rutinemessig klinisk omsorg.

Studietype: Dette er en prospektiv, pasientpreferanseklinisk prøve med en varighet på opptil 36 uker i samsvar med rutinemessige kliniske omsorgsretningslinjer, hvoretter pasienter vil bli fulgt opp i STA2R-Pediatric (PANAMA-ID 11347).

Studiepopulasjon: Denne studien vil inkludere barn og ungdom (2-17 år gamle) diagnostisert med AA som starter førstevalg for systemisk behandling.

Metoder: Pasienter og deres foreldre vil velge mellom CsA og MTX-behandling som i rutinemessig klinisk omsorg, og vil motta oppfølging i samsvar med standard kliniske praksiser. De vil ikke bli randomisert. Det primære endepunktet er måling av Severity of Alopecia Tool (SALT) ved 9 måneder, som gir en kvantitativ vurdering av sykdommens aktivitet og respons på den valgte behandlingen. SALT-scorer vil bli målt av en blindet vurderer. Spørreskjemaet (Children) - Dermatology Life Quality Index ((C)-DLQI) vil bli utført ved hvert besøk (0, 3, 6, 9 måneder), noe som tillater evaluering av påvirkningen på pasientenes livskvalitet.

Belastning og risikoer: Deltakere i denne studien vil motta behandling i henhold til standard kliniske praksisprotokoller. Den eneste tilleggsbelastningen i deres rutinemessige omsorg vil være ett spørreskjema ved hvert besøk, som tar ikke mer enn 5 minutter å fullføre. Forskerne anser dette som en ubetydelig risiko.

Rekruttering og samtykke: Kvalifiserte pasienter vil bli identifisert på hudpoliklinikken. Under et rutinemessig besøk til poliklinikken vil hudlegen forklare studien til pasienten, og pasienten vil bli spurt om de er villige til å delta i studien. Pasienter vil ha muligheten til å stille spørsmål for å avklare sin forståelse og bekymringer om studien. Pasientinformasjonsskjemaet, informert samtykkeskjemaet og instruksjoner om hvordan de skal fortsette hvis de er interessert i å delta eller finne ut mer om studien, vil bli gitt til pasienten og deres foreldre. Under dette besøket vil legen involvert i studien informere pasientene og svare på alle spørsmålene, og informert samtykke kan innhentes under samme besøk. Det informerte samtykkeskjemaet vil bli fullført og signert av pasienten, deres foreldre og legen. For pasienter under 12 år, vil samtykket kun signeres av foreldrene.