Ciclosporina ou Metotrexato para Alopecia Areata Pediátrica: Estudo de Eficácia em Cuidados Clínicos de Rotina (COMPARE)

Fundamentação: A alopecia areata (AA) é uma doença dermatológica caracterizada por perda de cabelo não cicatricial, afetando significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Embora alguns pacientes apresentem regeneração espontânea do cabelo ou respondam bem a tratamentos localizados, os pacientes com AA moderada a grave representam um subgrupo que requer terapias sistémicas para uma gestão eficaz. Se a doença for grave e for desejado tratamento sistémico, é iniciado ciclosporina ou metotrexato. Atualmente, a gestão clínica da AA moderada a grave baseia-se principalmente em opiniões de especialistas. Existe uma falta de investigação sobre tratamentos sistémicos para AA moderada a grave, compreendendo apenas um pequeno número de ensaios controlados aleatorizados e estudos observacionais. Existe uma clara ausência de dados a longo prazo, prospectivos e comparativos sobre estas terapias sistémicas. A maioria dos tratamentos sistémicos convencionais para AA são prescritos fora das indicações aprovadas, sublinhando a importância de obter uma compreensão mais abrangente da sua eficácia e segurança.

Desde a introdução dos inibidores da Janus kinase (JAK), tem havido um avanço significativo no tratamento da alopecia areata pediátrica. Em 2024, o Ritlecitinib - um inibidor seletivo da JAK3 - foi aprovado para reembolso em adolescentes com 12 anos ou mais com doença grave (definida como SALT50 ou superior). A elegibilidade para este tratamento requer falha prévia de terapias sistémicas como ciclosporina ou metotrexato. No entanto, a escolha entre metotrexato e ciclosporina como tratamento sistémico de primeira linha não é suportada por estudos comparativos robustos e baseia-se largamente na opinião de especialistas, resultando numa variação considerável (inter)nacional na prática clínica.

Portanto, os investigadores conduzem um ensaio de preferência do doente com um seguimento a longo prazo fornecido no Registo Pediátrico de Alopecia Areata Sistémica (STA2R-Pediatric). Este estudo avaliará a eficácia da Ciclosporina (CsA) e do Metotrexato (MTX) em crianças e adolescentes com AA moderada a grave. Com o objetivo de fornecer informações valiosas sobre a eficácia, segurança e resultados a longo prazo destas terapias. Ao recolher e analisar estes dados, este estudo procura contribuir para uma gestão clínica baseada em evidências, melhorando em última análise os cuidados para crianças e adolescentes com AA.

Objetivo(s): Investigar a eficácia da CsA e do MTX no tratamento de crianças e adolescentes com alopecia areata em cuidados clínicos de rotina.

Tipo de estudo: Este é um ensaio clínico prospectivo de preferência do doente com duração até 36 semanas de acordo com as diretrizes de cuidados clínicos de rotina, após o qual os doentes serão acompanhados no STA2R-Pediatric (PANAMA-ID 11347).

População do estudo: Este estudo incluirá crianças e adolescentes (2-17 anos) diagnosticados com AA que iniciam tratamento sistémico de primeira linha.

Métodos: Os doentes e os seus pais escolherão entre o tratamento com CsA e MTX, como nos cuidados clínicos de rotina, recebendo seguimento de acordo com as práticas clínicas padrão. Não serão aleatorizados. O endpoint primário é a medição da Severity of Alopecia Tool (SALT) aos 9 meses, fornecendo uma avaliação quantitativa da atividade da doença e resposta ao tratamento selecionado. As pontuações SALT serão medidas por um avaliador cego. O questionário (Children) - Dermatology Life Quality Index ((C)-DLQI) será realizado em cada visita (0, 3, 6, 9 meses), permitindo avaliar o impacto na qualidade de vida dos doentes.

Carga e riscos: Os participantes neste estudo receberão tratamento de acordo com protocolos de prática clínica padrão. A única adição aos seus cuidados de rotina será um questionário em cada visita, que demora não mais do que 5 minutos a preencher. Os investigadores consideram isto um risco negligenciável.

Recrutamento e consentimento: Os doentes elegíveis serão identificados na consulta externa de dermatologia. Durante uma visita de rotina à consulta externa, o dermatologista explicará o estudo ao doente e será perguntado se estaria disposto a participar no estudo. Os doentes terão a oportunidade de colocar quaisquer perguntas para esclarecer a sua compreensão e preocupações sobre o estudo. O Formulário de Informação ao Doente, o Formulário de Consentimento Informado e as instruções sobre como proceder se estiverem interessados em participar ou saber mais sobre o estudo serão fornecidos ao doente e aos seus pais. Durante esta visita, o médico envolvido no estudo informará os doentes e responderá a todas as perguntas, podendo o Consentimento Informado ser obtido durante a mesma visita. O Consentimento Informado será preenchido e assinado pelo doente, pelos seus pais e pelo médico. Para doentes com menos de 12 anos de idade, o consentimento será assinado apenas pelos pais.