Cyklosporyna lub metotreksat w leczeniu łysienia plackowatego u dzieci: Badanie skuteczności w rutynowej opiece klinicznej (COMPARE)

Uzasadnienie: Łysienie plackowate (AA) to dermatologiczne zaburzenie charakteryzujące się niebliznowaciejącą utratą włosów, które znacząco wpływa na jakość życia pacjentów. Chociaż niektórzy pacjenci doświadczają spontannego odrostu włosów lub dobrze reagują na miejscowe leczenie, pacjenci z umiarkowanym do ciężkiego AA stanowią podgrupę wymagającą terapii systemowych w celu skutecznego leczenia. Jeśli choroba jest ciężka i pożądane jest leczenie systemowe, rozpoczyna się cyklosporynę lub metotreksat. Obecnie kliniczne leczenie umiarkowanego do ciężkiego AA opiera się głównie na opiniach ekspertów. Brakuje badań nad leczeniem systemowym w umiarkowanym do ciężkim AA, obejmujących jedynie niewielką liczbę randomizowanych badań kontrolowanych i badań obserwacyjnych. Wyraźnie brakuje długoterminowych, prospektywnych i porównawczych danych dotyczących tych terapii systemowych. Większość konwencjonalnych leczeń systemowych AA jest przepisywana poza wskazaniami, podkreślając znaczenie zdobycia bardziej kompleksowego zrozumienia ich skuteczności i bezpieczeństwa.

Od wprowadzenia inhibitorów kinazy Janus (JAK) nastąpił znaczący postęp w leczeniu dziecięcego łysienia plackowatego. Od 2024 roku Ritlecytynib – selektywny inhibitor JAK3 – został zatwierdzony do refundacji u młodzieży w wieku 12 lat i starszej z ciężką chorobą (zdefiniowaną jako SALT50 lub większe). Kwalifikowalność do tego leczenia wymaga wcześniejszej nieskuteczności terapii systemowych, takich jak cyklosporyna lub metotreksat. Jednak wybór między metotreksatem a cyklosporyną jako leczenia systemowego pierwszego rzutu nie jest poparty solidnymi badaniami porównawczymi i w dużej mierze opiera się na opinii ekspertów, co skutkuje znaczną (między)krajową różnorodnością w praktyce klinicznej.

Dlatego badacze przeprowadzają badanie preferencji pacjenta z długoterminową obserwacją zapewnioną w Pediatrycznym Rejestrze Systemowego Łysienia Plackowatego (STA2R-Pediatric). To badanie oceni skuteczność Cyklosporyny (CsA) i Metotreksatu (MTX) u dzieci i młodzieży z umiarkowanym do ciężkiego AA. Celem jest dostarczenie cennych informacji na temat skuteczności, bezpieczeństwa i długoterminowych wyników tych terapii. Poprzez gromadzenie i analizę takich danych to badanie dąży do przyczynienia się do opartego na dowodach zarządzania klinicznego, ostatecznie poprawiając opiekę nad dziećmi i młodzieżą z AA.

Cel(e): Zbadanie skuteczności CsA i MTX w leczeniu dzieci i młodzieży z łysieniem plackowatym w rutynowej opiece klinicznej.

Typ badania: Jest to prospektywne badanie kliniczne preferencji pacjenta z czasem trwania do 36 tygodni zgodnie z wytycznymi rutynowej opieki klinicznej, po którym pacjenci będą obserwowani w STA2R-Pediatric (PANAMA-ID 11347).

Populacja badania: To badanie obejmie dzieci i młodzież (2-17 lat) z diagnozą AA, które rozpoczynają systemowe leczenie pierwszego rzutu.

Metody: Pacjenci i ich rodzice wybiorą między leczeniem CsA a MTX, jak w rutynowej opiece klinicznej, otrzymując obserwację zgodnie ze standardowymi praktykami klinicznymi. Nie będą randomizowani. Punktem końcowym pierwszorzędowym jest pomiar Skali Ciężkości Łysienia (SALT) po 9 miesiącach, dostarczający ilościowej oceny aktywności choroby i odpowiedzi na wybrane leczenie. Wyniki SALT będą mierzone przez zaślepionego asesora. Kwestionariusz (Dziecięcy) – Indeks Jakości Życia w Dermatologii ((C)-DLQI) będzie przeprowadzany podczas każdej wizyty (0, 3, 6, 9 miesięcy), umożliwiając ocenę wpływu na jakość życia pacjentów.

Obciążenie i ryzyka: Uczestnicy tego badania otrzymają leczenie zgodnie ze standardowymi protokołami praktyki klinicznej. Jedynym dodatkiem do ich rutynowej opieki będzie jeden kwestionariusz podczas każdej wizyty, którego wypełnienie zajmuje nie więcej niż 5 minut. Badacze uważają to za znikome ryzyko.

Rekrutacja i zgoda: Kwalifikujący się pacjenci będą identyfikowani w poradni dermatologicznej. Podczas rutynowej wizyty w poradni dermatolog wyjaśni badanie pacjentowi, a pacjent zostanie zapytany, czy chciałby wziąć w nim udział. Pacjenci będą mieli możliwość zadawania pytań w celu wyjaśnienia ich zrozumienia i obaw dotyczących badania. Formularz Informacji dla Pacjenta, Formularz Świadomej Zgody oraz instrukcje dotyczące postępowania, jeśli są zainteresowani udziałem lub uzyskaniem więcej informacji o badaniu, zostaną przekazane pacjentowi i jego rodzicom. Podczas tej wizyty lekarz zaangażowany w badanie poinformuje pacjentów i odpowie na wszystkie pytania, Świadoma Zgoda może zostać uzyskana podczas tej samej wizyty. Świadoma Zgoda zostanie wypełniona i podpisana przez pacjenta, jego rodziców i lekarza. Dla pacjentów poniżej 12 roku życia zgodę podpiszą tylko rodzice.