Cyclosporine ou Méthotrexate pour l'Alopécie Aréata Pédiatrique : Étude d'Efficacité en Soins Cliniques Routiniers (COMPARE)

Justification : L'alopécie areata (AA) est une affection dermatologique caractérisée par une perte de cheveux non cicatricielle, affectant considérablement la qualité de vie des patients. Bien que certains patients connaissent une repousse spontanée des cheveux ou répondent bien aux traitements localisés, les patients atteints d'AA modérée à sévère représentent un sous-groupe nécessitant des thérapies systémiques pour une prise en charge efficace. Si la maladie est sévère et qu'un traitement systémique est souhaité, la cyclosporine ou le méthotrexate est initié. Actuellement, la prise en charge clinique de l'AA modérée à sévère repose principalement sur des avis d'experts. Il existe un manque de recherche sur les traitements systémiques pour l'AA modérée à sévère, comprenant seulement un petit nombre d'essais contrôlés randomisés et d'études observationnelles. Il y a une nette absence de données prospectives, comparatives et à long terme sur ces thérapies systémiques. La plupart des traitements systémiques conventionnels pour l'AA sont prescrits hors AMM, soulignant l'importance d'acquérir une compréhension plus complète de leur efficacité et de leur sécurité.

Depuis l'introduction des inhibiteurs de Janus kinase (JAK), il y a eu une avancée significative dans le traitement de l'alopécie areata pédiatrique. En 2024, le ritlecitinib - un inhibiteur sélectif de JAK3 - a été approuvé pour remboursement chez les adolescents de 12 ans et plus atteints d'une maladie sévère (définie comme SALT50 ou plus). L'éligibilité à ce traitement nécessite un échec préalable des thérapies systémiques telles que la cyclosporine ou le méthotrexate. Cependant, le choix entre le méthotrexate et la cyclosporine comme traitement systémique de première intention n'est pas étayé par des études comparatives robustes et repose largement sur l'avis d'experts, ce qui entraîne des variations (inter)nationales considérables dans la pratique clinique.

Par conséquent, les investigateurs mènent un essai de préférence des patients avec un suivi à long terme fourni dans le registre pédiatrique d'alopécie areata systémique (STA2R-Pédiatrique). Cette étude évaluera l'efficacité de la cyclosporine (CsA) et du méthotrexate (MTX) chez les enfants et adolescents atteints d'AA modérée à sévère. Visant à fournir des informations précieuses sur l'efficacité, la sécurité et les résultats à long terme de ces thérapies. En collectant et analysant de telles données, cette étude s'efforce de contribuer à une prise en charge clinique fondée sur des preuves, améliorant finalement les soins pour les enfants et adolescents atteints d'AA.

Objectif(s) : Étudier l'efficacité de la CsA et du MTX dans le traitement des enfants et adolescents atteints d'alopécie areata dans le cadre des soins cliniques de routine.

Type d'étude : Il s'agit d'un essai clinique prospectif de préférence des patients d'une durée allant jusqu'à 36 semaines conformément aux directives des soins cliniques de routine, après quoi les patients seront suivis dans le STA2R-Pédiatrique (PANAMA-ID 11347).

Population de l'étude : Cette étude inclura des enfants et adolescents (2-17 ans) diagnostiqués avec une AA qui débutent un traitement systémique de première intention.

Méthodes : Les patients et leurs parents choisiront entre un traitement par CsA ou MTX comme dans les soins cliniques de routine, recevant un suivi conforme aux pratiques cliniques standard. Ils ne seront pas randomisés. Le critère d'évaluation principal est la mesure de l'outil de sévérité de l'alopécie (SALT) à 9 mois, fournissant une évaluation quantitative de l'activité de la maladie et de la réponse au traitement sélectionné. Les scores SALT seront mesurés par un évaluateur en aveugle. Le questionnaire (Enfants) - Indice de qualité de vie en dermatologie ((C)-DLQI) sera réalisé à chaque visite (0, 3, 6, 9 mois), permettant d'évaluer l'impact sur la qualité de vie des patients.

Charge et risques : Les participants à cette étude recevront un traitement selon les protocoles de pratique clinique standard. Le seul ajout à leurs soins de routine sera un questionnaire à chaque visite, qui ne prend pas plus de 5 minutes à remplir. Les investigateurs considèrent cela comme un risque négligeable.

Recrutement et consentement : Les patients éligibles seront identifiés à la consultation externe de dermatologie. Lors d'une visite de routine à la consultation externe, le dermatologue expliquera l'étude au patient et on demandera au patient s'il serait disposé à participer à l'étude. Les patients auront l'opportunité de poser toute question pour clarifier leur compréhension et leurs préoccupations concernant l'étude. Le formulaire d'information du patient, le formulaire de consentement éclairé et les instructions sur la manière de procéder s'ils sont intéressés à participer ou à en savoir plus sur l'étude seront remis au patient et à ses parents. Lors de cette visite, le médecin impliqué dans l'étude informera les patients et répondra à toutes les questions, le consentement éclairé pouvant être obtenu lors de la même visite. Le consentement éclairé sera complété et signé par le patient, ses parents et le médecin. Pour les patients de moins de 12 ans, le consentement sera signé uniquement par les parents.