Циклоспорин или Метотрексат при детской очаговой алопеции: исследование эффективности в условиях рутинной клинической практики (COMPARE)

Обоснование: Очаговая алопеция (AA) — это дерматологическое заболевание, характеризующееся нерубцовой потерей волос, что существенно влияет на качество жизни пациентов. Хотя у некоторых пациентов наблюдается спонтанное восстановление роста волос или хороший ответ на локальные методы лечения, пациенты с умеренной и тяжелой формой AA представляют подгруппу, требующую системной терапии для эффективного управления заболеванием. Если заболевание протекает тяжело и требуется системное лечение, назначается циклоспорин или метотрексат. В настоящее время клиническое ведение умеренной и тяжелой AA в основном основывается на экспертном мнении. Отсутствуют исследования системного лечения умеренной и тяжелой AA, включая лишь небольшое количество рандомизированных контролируемых исследований и обсервационных исследований. Отчетливо отсутствуют долгосрочные, проспективные и сравнительные данные по этим системным терапиям. Большинство традиционных системных методов лечения AA назначаются вне зарегистрированных показаний, что подчеркивает важность получения более полного понимания их эффективности и безопасности.

С появлением ингибиторов янус-киназ (JAK) произошел значительный прогресс в лечении очаговой алопеции у детей. По состоянию на 2024 год ритлецитиниб — селективный ингибитор JAK3 — был одобрен для возмещения расходов у подростков в возрасте 12 лет и старше с тяжелой формой заболевания (определяемой как SALT50 или выше). Для получения права на это лечение требуется предшествующая неэффективность системных терапий, таких как циклоспорин или метотрексат. Однако выбор между метотрексатом и циклоспорином в качестве терапии первой линии не подкреплен надежными сравнительными исследованиями и в значительной степени основывается на экспертном мнении, что приводит к существенным (меж)национальным различиям в клинической практике.

Поэтому исследователи проводят исследование с учетом предпочтений пациентов с долгосрочным наблюдением в рамках Регистра системной терапии очаговой алопеции у детей (STA2R-Pediatric). В этом исследовании будет оцениваться эффективность циклоспорина (CsA) и метотрексата (MTX) у детей и подростков с умеренной и тяжелой формой AA. Цель — предоставить ценные данные об эффективности, безопасности и долгосрочных результатах этих терапий. Собирая и анализируя такие данные, это исследование стремится внести вклад в доказательное клиническое ведение, в конечном итоге улучшая уход за детьми и подростками с AA.

Цель(и): Изучить эффективность CsA и MTX в лечении детей и подростков с очаговой алопецией в условиях рутинной клинической практики.

Тип исследования: Это проспективное клиническое исследование с учетом предпочтений пациентов продолжительностью до 36 недель в соответствии с руководствами по рутинной клинической практике, после чего пациенты будут наблюдаться в STA2R-Pediatric (PANAMA-ID 11347).

Исследуемая популяция: В это исследование будут включены дети и подростки (2-17 лет) с диагнозом AA, начинающие системную терапию первой линии.

Методы: Пациенты и их родители будут выбирать между лечением CsA и MTX, как в рутинной клинической практике, получая наблюдение в соответствии со стандартными клиническими протоколами. Рандомизация не будет проводиться. Первичной конечной точкой является измерение по Шкале тяжести алопеции (SALT) через 9 месяцев, что дает количественную оценку активности заболевания и ответа на выбранное лечение. Оценки SALT будут измеряться ослепленным оценщиком. Опросник (Детский) — Индекс качества жизни в дерматологии ((C)-DLQI) будет проводиться на каждом визите (0, 3, 6, 9 месяцев), что позволит оценить влияние на качество жизни пациентов.

Нагрузка и риски: Участники этого исследования будут получать лечение в соответствии со стандартными протоколами клинической практики. Единственным дополнением к их обычному уходу будет один опросник на каждом визите, заполнение которого занимает не более 5 минут. Исследователи считают этот риск незначительным.

Набор и информированное согласие: Подходящие пациенты будут выявляться в дерматологическом амбулаторном отделении. Во время планового визита в амбулаторную клинику дерматолог объяснит исследование пациенту, и у пациента спросят, готов ли он участвовать в исследовании. У пациентов будет возможность задать любые вопросы для уточнения своего понимания и опасений по поводу исследования. Пациенту и его родителям будут предоставлены Информационный лист для пациента, Форма информированного согласия и инструкции о том, как действовать, если они заинтересованы в участии или хотят узнать больше об исследовании. Во время этого визита врач, участвующий в исследовании, проинформирует пациентов и ответит на все вопросы; информированное согласие может быть получено в тот же визит. Форма информированного согласия будет заполнена и подписана пациентом, его родителями и врачом. Для пациентов младше 12 лет согласие будут подписывать только родители.