Ciclosporina o Metotrexato para Alopecia Areata Pediátrica: Estudio de Eficacia en Cuidado Clínico Rutinario (COMPARE)

Fundamento: La alopecia areata (AA) es un trastorno dermatológico caracterizado por una pérdida de cabello no cicatricial que afecta significativamente la calidad de vida de los pacientes. Aunque algunos pacientes experimentan una regeneración capilar espontánea o responden bien a tratamientos localizados, los pacientes con AA moderada a grave representan un subgrupo que requiere terapias sistémicas para un manejo eficaz. Si la enfermedad es grave y se desea un tratamiento sistémico, se inicia ciclosporina o metotrexato. Actualmente, el manejo clínico de la AA moderada a grave se basa principalmente en opiniones de expertos. Existe una falta de investigación sobre tratamientos sistémicos para la AA moderada a grave, que comprende solo un pequeño número de ensayos controlados aleatorizados y estudios observacionales. Hay una clara ausencia de datos prospectivos, comparativos y a largo plazo sobre estas terapias sistémicas. La mayoría de los tratamientos sistémicos convencionales para la AA se prescriben fuera de indicación, lo que subraya la importancia de obtener una comprensión más completa de su efectividad y seguridad.

Desde la introducción de los inhibidores de la quinasa Janus (JAK), ha habido un avance significativo en el tratamiento de la alopecia areata pediátrica. A partir de 2024, el ritlecitinib, un inhibidor selectivo de JAK3, ha sido aprobado para reembolso en adolescentes de 12 años o más con enfermedad grave (definida como SALT50 o mayor). La elegibilidad para este tratamiento requiere un fracaso previo de terapias sistémicas como ciclosporina o metotrexato. Sin embargo, la elección entre metotrexato y ciclosporina como tratamiento sistémico de primera línea no está respaldada por estudios comparativos sólidos y se basa en gran medida en la opinión de expertos, lo que resulta en una variación considerable (inter)nacional en la práctica clínica.

Por lo tanto, los investigadores realizan un ensayo de preferencia del paciente con un seguimiento a largo plazo proporcionado en el Registro Pediátrico de Alopecia Areata Sistémica (STA2R-Pediatric). Este estudio evaluará la efectividad de la ciclosporina (CsA) y el metotrexato (MTX) en niños y adolescentes con AA moderada a grave. Con el objetivo de proporcionar información valiosa sobre la efectividad, seguridad y resultados a largo plazo de estas terapias. Al recopilar y analizar dichos datos, este estudio se esfuerza por contribuir al manejo clínico basado en evidencia, mejorando finalmente la atención para niños y adolescentes con AA.

Objetivo(s): Investigar la efectividad de CsA y MTX en el tratamiento de niños y adolescentes con alopecia areata en la atención clínica de rutina.

Tipo de estudio: Este es un ensayo clínico prospectivo de preferencia del paciente con una duración de hasta 36 semanas de acuerdo con las pautas de atención clínica de rutina, después de lo cual los pacientes serán seguidos en el STA2R-Pediatric (PANAMA-ID 11347).

Población del estudio: Este estudio incluirá niños y adolescentes (2-17 años) diagnosticados con AA que comienzan tratamiento sistémico de primera línea.

Métodos: Los pacientes y sus padres elegirán entre el tratamiento con CsA y MTX como en la atención clínica de rutina, recibiendo seguimiento de acuerdo con las prácticas clínicas estándar. No serán aleatorizados. El criterio de valoración principal es la medición de la Herramienta de Severidad de la Alopecia (SALT) a los 9 meses, proporcionando una evaluación cuantitativa de la actividad de la enfermedad y la respuesta al tratamiento seleccionado. Las puntuaciones SALT serán medidas por un evaluador cegado. El cuestionario (Children) - Dermatology Life Quality Index ((C)-DLQI) se realizará en cada visita (0, 3, 6, 9 meses), permitiendo evaluar el impacto en la calidad de vida de los pacientes.

Carga y riesgos: Los participantes en este estudio recibirán tratamiento de acuerdo con los protocolos de práctica clínica estándar. La única adición a su atención de rutina será un cuestionario en cada visita, que no toma más de 5 minutos completar. Los investigadores consideran que esto es un riesgo insignificante.

Reclutamiento y consentimiento: Los pacientes elegibles serán identificados en la clínica ambulatoria de dermatología. Durante una visita de rutina a la clínica ambulatoria, el dermatólogo explicará el estudio al paciente y se le preguntará si estaría dispuesto a participar en el estudio. Los pacientes tendrán la oportunidad de hacer cualquier pregunta para aclarar su comprensión y preocupaciones sobre el estudio. El Formulario de Información al Paciente, el Formulario de Consentimiento Informado y las instrucciones sobre cómo proceder si están interesados en participar o obtener más información sobre el estudio se entregarán al paciente y a sus padres. Durante esta visita, el médico involucrado en el estudio informará a los pacientes y responderá todas las preguntas; el Consentimiento Informado puede obtenerse durante la misma visita. El Consentimiento Informado será completado y firmado por el paciente, sus padres y el médico. Para pacientes menores de 12 años, el consentimiento será firmado solo por los padres.