進行性核上性麻痺患者におけるNIO752の有効性を評価する研究
2026年7月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
進行性核上性麻痺患者を対象としたNIO752の有効性および安全性を評価するための第III相、無作為化、プラセボ対照、並行群、二重盲検試験及びその後のオープンラベル延長試験
この第III相試験は、進行性核上性麻痺（PSP）患者におけるNIO752の有効性と安全性を評価することを目的としています。
適格な参加者は、NIO752またはプラセボのいずれかを無作為に割り付けられ、その後オープンラベル延長試験に移行します。
調査の概要
詳細な説明
これは、進行性核上性麻痺を有する参加者を対象としたNIO752の有効性を評価するための、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験であり、その後オープンラベル延長（OLE）が続きます。
症状治療の有無にかかわらず、参加者は2:1の無作為化比率でNIO752またはプラセボ治療のいずれかに無作為に割り当てられます。
コアの二重盲検治療期間を完了後、参加者はOLEでNIO752治療を継続するオプションが提供されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
300
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：1-888-669-6682
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- 募集
- Mayo Clinic Arizona
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コンタクト：
- Heather Esnaola
- 電話番号：480-301-8300
- メール：esnaola.heather@mayo.edu
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主任研究者：
- Erika D Driver-Dunckley
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- 募集
- Univ of California San Francisco
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主任研究者：
- Lawren Vandevrede
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コンタクト：
- Brianna Garcia
- メール：brianna.garcia2@ucsf.edu
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- 募集
- CenExcel Rocky Mtn Clin Research
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主任研究者：
- Meagen Salinas
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コンタクト：
- Jessica Crall
- 電話番号：303-762-6674
- メール：j.crall@cenexel.com
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Mayo Jacksonville
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主任研究者：
- Zbigniew K Wszolek
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コンタクト：
- Audrey Strongosky
- 電話番号：904-953-2254
- メール：strongosky.audrey@mayo.edu
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
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コンタクト：
- Jeff Laivell
- メール：laivell.jeffrey@mayo.edu
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主任研究者：
- James Bower
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MI
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Milan、MI、イタリア、20133
- 募集
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma、RM、イタリア、00168
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- 募集
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
- 募集
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08041
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08036
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Las Palmas GC、スペイン、35010
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28041
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28034
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28009
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Seville、スペイン、41013
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Madrid
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Pozuelo de Alarcón、Madrid、スペイン、28223
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Beelitz、ドイツ、14547
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Berlin、ドイツ、13353
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Stadtroda、ドイツ、07646
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Tübingen、ドイツ、72076
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Ulm、ドイツ、89081
- 募集
- Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
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コンタクト：
- Olga Vintonyak
- メール：olga.vintonyak@uni-ulm.de
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主任研究者：
- Olga aVintonyak
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、81377
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Würzburg、Bavaria、ドイツ、97080
- 募集
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、ドイツ、40225
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden、Saxony、ドイツ、01307
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Caen、フランス、14033
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Créteil、フランス、94010
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Lille、フランス、59037
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Marseille、フランス、13885
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Nantes、フランス、44093
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Paris、フランス、75013
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Rennes、フランス、35033
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Toulouse、フランス、31059
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Shanghai、中国、200040
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Suzhou、中国、215000
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Seoul、韓国、03722
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
- 研究参加前に、署名入りのインフォームド・コンセントを取得すること。
- 男女問わず、年齢が41歳から81歳まで（両端を含む）の参加者。
- MDS-PSP 2017基準に基づく、症状発現から5年未満の軽度～中等度の、可能性の高い/あり得るPSPリチャードソン症候群の診断。
- ベースライン時点でのPSPRS総合スコアが40未満であること。
- 参加者について正確な情報（臨床症状や病歴を含む）を提供し、研究期間中の研究訪問および情報提供者ベースの評価に参加する意思と能力のある、信頼できる研究パートナー（配偶者、兄弟姉妹、親しい友人、または介護者など）。 信頼できる研究パートナーは、研究参加者と十分な時間（週に少なくとも5時間）を過ごすことが期待される。
- 参加者が歩行可能であること。これは、最低10歩を自力で、または最小限の介助（転倒リスクを最小限にするための片腕の安定化）で歩ける能力と定義する。
- スクリーニング時のミニメンタルステート検査（MMSE）スコアが20以上であること。
除外基準：
- その他の重要な神経学的または精神疾患の診断（以下を含むがこれらに限定されない）：パーキンソン病（その後PSPの診断に修正されていないもの）、アルツハイマー病（AD）、レビー小体型認知症、プリオン病、あらゆる精神病性障害、重度の大うつ病性障害、てんかん、脳腫瘍またはその他の占拠性病変、臨床的に有意な脳卒中の既往（例：永続的な神経学的障害を伴う脳卒中）、過去20年以内に少なくとも15分間の意識喪失を伴う頭部外傷の既往。
- 筋萎縮性側索硬化症またはその他の運動ニューロン疾患の診断。
- 小脳性運動失調、舞踏病アテトーゼ、および早期の症状性自律神経機能不全の診断。
- 重要な異常を示す既往歴またはスクリーニング時の脳MRIスキャン。これには以下が含まれるが、これらに限定されない：1 cm3を超える既往の出血または梗塞、3つを超えるラクナ梗塞、脳挫傷、動脈瘤、1 cm3を超える血管奇形、硬膜下血腫、水頭症、および占拠性病変（例：膿瘍または脳腫瘍）。
- MRI検査を受けることに対する禁忌。これには、金属（強磁性体）インプラントおよび/またはMRI非対応の心臓ペースメーカーが含まれる。
主治医の判断により、参加者が腰椎穿刺を受けることを妨げる医学的状態。これには以下が含まれるが、これらに限定されない：
- 局所麻酔薬に対する既知のアレルギー
- 背部手術の既往（1レベルを超える顕微鏡的椎間板切除術または椎弓切除術を除く）
- 脊椎変形
- 腰椎穿刺部位における現在の皮膚感染および/または計画穿刺部位における著しい皮膚変化
- 増加または制御不能な出血のリスクおよび/または最適に管理されない場合、参加者が手技関連出血のリスク増加にさらされる可能性のある出血リスク。 これらには以下が含まれるが、これらに限定されない：LP部位またはその近傍の解剖学的要因（例：血管異常、腫瘍）および凝固、血小板機能または血小板数に関する基礎疾患（例： 異常な凝固パラメータ、血友病、フォン・ヴィレブランド病、肝疾患）。
- 深部脳刺激（DBS）臨床試験への参加のための偽手術を除く、深部脳刺激装置手術の既往。
その他のプロトコルで定義された対象/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NIO752
NIO752溶液
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アンチセンスオリゴヌクレオチドの溶液。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
溶液内プラセボ
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プラセボ液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのmPSPRS-10スコアの変化
時間枠：ベースライン、72週目
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10項目進行性核上性麻痺評価尺度（mPSPRS-10）は、臨床的意義と統計的性能を向上させるために開発された、元の28項目のPSPRSを改変したバージョンです。
10項目は、歩行、四肢機能、球麻痺の3つの主要な運動領域を測定します。
mPSPRS-10のスコア範囲は0から30で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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ベースライン、72週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PSPRS-28項目スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、72週目
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28項目進行性核上性麻痺評価尺度（PSPRS-28）、スコア範囲は0から100で、スコアが高いほど障害の程度が大きいことを示します。
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ベースライン、72週目
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皮質基底核機能スケール（CBFS）における日常生活動作のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから72週目まで
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CBFSは、PSPを含む4リピートタウオパチー（4RTs）の機能的影響を評価するために設計された、患者/研究パートナーによる評価尺度です。 CBFSによって評価される障害レベルは、運動、認知、および精神障害と相関しています。 CBFSは、日常生活における運動経験（EDL）に関する14の質問と、非運動EDLに関する17の質問で構成され、それぞれ0（正常/問題なし）から4（重度の問題）までの5段階リッカート尺度で評価されます。 |
ベースラインから72週目まで
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PSP-ShoQoLにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから72週まで
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進行性核上性麻痺 - 短縮版生活の質（PSP-ShoQoL）は、身体的（7項目）および精神的健康（5項目）の状態をカバーする12項目からなる患者報告アウトカムです。
各項目は0（問題なし）から4（極度の問題）で採点され、合計スコアは0から48の範囲で、スコアが高いほど疾患が生活の質に与える影響が大きいことを示します。
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ベースラインから72週まで
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ベースラインからのカテゴリー（または意味）流暢性テストの経時変化
時間枠：ベースラインから72週まで
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カテゴリ流暢性テストは、意味的検索と実行機能の測定です。
被験者は1分間で指定されたカテゴリに属するできるだけ多くの物体名を挙げる必要があります。
合計スコアは、制限時間内に生成された正しい単語の数によって与えられます。
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ベースラインから72週まで
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ベースラインからの文字（または音韻）流暢性テストの経時変化
時間枠：ベースラインから最大72週まで
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文字流暢性テストは、言語能力と実行機能を測定するものです。
このテストでは、被験者が1分間で特定の文字から始まるできるだけ多くの単語を挙げることが求められます。 合計スコアは、制限時間内に生成された正しい単語の数によって与えられます。 |
ベースラインから最大72週まで
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ベースラインからのSymbol Digit Modality Test（SDMT）の経時変化
時間枠：ベースラインから72週目まで
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SDMTは、注意力と処理速度を測定する指標です。
この検査では、被験者が参照キーを使用して、特定の数字をできるだけ速く正確に記号と口頭で対応付けます。
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ベースラインから72週目まで
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ベースラインからの文字-数字順序課題（LNS）の経時変化
時間枠：ベースラインから72週まで
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LNSは、ウェクスラー成人知能検査第4版（WAIS-IV）の下位検査の一つであり、ワーキングメモリと実行機能を測定する指標です。
研究参加者は、数字と文字のシーケンスを聞き、数字を昇順で、続いて文字をアルファベット順で思い出すことが求められます。
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ベースラインから72週まで
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ベースラインに対するNfL（CSF）の比率
時間枠：ベースラインから72週まで
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神経フィラメント軽鎖（NfL）は、神経軸索損傷の特異的マーカーです。
NIO752の神経変性への効果を評価するために、脳脊髄液中のNfLが使用されます。
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ベースラインから72週まで
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CSFリン酸化Tau-181とCSF総Tauのベースラインに対する比率
時間枠：ベースラインから72週目まで
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ベースラインに対する総タウおよびリン酸化タウ-181の比率は、標的エンゲージメントの指標として使用されます
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ベースラインから72週目まで
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MRIで測定した脳構造の体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから72週目まで
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MRI測定体積は、脳室、全脳、中脳、橋、上小脳脚、第三脳室、前頭葉について収集されます
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ベースラインから72週目まで
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有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率
時間枠：最初の治療投与から72週間まで
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治療群別の有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率と重症度、臨床検査評価、バイタルサイン、心電図（ECG）、C-SSRSの適格性および有害事象として報告されたものを含む。
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最初の治療投与から72週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年6月3日
一次修了 (推定)
2029年7月20日
研究の完了 (推定)
2031年7月18日
試験登録日
最初に提出
2026年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月23日
最初の投稿 (実際)
2026年3月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月28日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CNIO752A12301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な研究から得られた患者レベルのデータおよび関連する臨床文書へのアクセスを、適格な外部研究者と共有することに取り組んでいます。 これらのリクエストは、科学的価値に基づいて独立した審査パネルによって審査・承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの利用可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com で説明されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。