Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus NIO752:n tehon arvioimiseksi etenevää supranukleaarista halvausta sairastavilla osallistujilla

tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Fasa III -satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu, rinnakkaisryhmäinen, kaksoissokkotutkimus NIO752:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi etenevää supranukleaarista halvausta sairastavilla osallistujilla, jota seuraa avoimen leiman laajennus

Tämä III-vaiheen tutkimus on tarkoitettu NIO752:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseen etenevää supranukleaarista halvausta (PSP) sairastavilla osallistujilla. Sopivat osallistujat arvotaan satunnaisesti saamaan joko NIO752:a tai lumelääkettä, jota seuraa avoimen etiketin jatko-osio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääke-kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan NIO752:n tehoa etenevässä supranukleaarisessa halvauksessa sairastavilla osallistujilla, jota seuraa avoimen leiman laajennus (OLE).

Osallistujat, joilla on oireista hoitoa tai ei, satunnaistetaan joko NIO752- tai lumelääkehoidolle 2:1-satunnaistamissuhteessa.

Kaksoissokkoutetun perushoitovaiheen päätyttyä osallistujille tarjotaan mahdollisuutta jatkaa NIO752-hoitoa OLE-vaiheessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Espanja, 35010
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Espanja, 28223
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea, 03722
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
      • Shanghai, Kiina, 200040
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Kiina, 215000
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Caen, Ranska, 14033
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Ranska, 59037
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Ranska, 13885
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska, 75013
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Beelitz, Saksa, 14547
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Saksa, 07646
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Rekrytointi
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 81377
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Saksa, 97080
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, 40225
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Saksa, 01307
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Arizona
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • Univ of California San Francisco
        • Päätutkija:
          • Lawren Vandevrede
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rekrytointi
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Päätutkija:
          • Meagen Salinas
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Jacksonville
        • Päätutkija:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Bower

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Tutkimukseen osallistumista edeltävä kirjallinen tietoon perustuva suostumus on saatava.
  2. Mies- tai naispuoliset osallistujat, ikä 41–81 vuotta mukaan lukien.
  3. Lievän–kohtalaisen, todennäköisen/mahdollisen PSP Richardson -oireyhtymän diagnoosi MDS-PSP 2017 -kriteerien mukaisesti, jossa oireiden alku < 5 vuotta.
  4. PSPRS:n kokonaispistemäärä alle 40 alkuarviossa.
  5. Luotettava tutkimuskumppani, kuten puoliso, sisarus, läheinen ystävä tai hoitaja, joka kykenevä ja halukas tarjoamaan tarkkoja tietoja (mukaan lukien kliiniset oireet ja sairaushistoria) osallistujasta sekä osallistumaan tutkimuskäynneille ja informanttipohjaisiin arviointeihin koko tutkimuksen ajan. Luotettavan tutkimuskumppanin odotetaan viettävän riittävästi aikaa (vähintään 5 tuntia viikossa) tutkimukseen osallistuvan kanssa.
  6. Osallistuja kykenevä kävelemään, määriteltynä kyvyksi ottaa vähintään 10 askelta itsenäisesti tai minimaalisella avustuksella (yhden käden stabilointi pudotusriskin minimoimiseksi).
  7. Mini Mental State Examination (MMSE) -pistemäärä ≥ 20 seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muu merkittävä neurologinen tai psykiatrinen häiriö, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) Parkinsonin tauti (jota ei myöhemmin ole muutettu PSP-diagnoosiksi); Alzheimerin tauti, Lewyn kappaleiden dementia; prionitauti; mikä tahansa psykoottinen häiriö; vaikea masennushäiriö; kohtaus; aivokasvain tai muu tilaa vievä muodostuma; anamneesissä kliinisesti merkittävä aivohalvaus (esim. aivohalvaus pysyvällä neurologisella vauriolla); anamneesissä päävamma, jossa tajunnanmenetys vähintään 15 minuuttia viimeisten 20 vuoden aikana.
  2. Amyotrofisen lateraaliskleroosin tai muun motorisen neuronisairauden diagnoosi.
  3. Ataksian, koreoatetoosin ja varhaisen oireilevan autonomisen dysfunktion diagnoosi.
  4. Anamneesissä tai seulontakuvantamisessa merkittävä poikkeavuus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aiempi verenvuoto tai infarkti >1 cm³, >3 lakunaarista infarktia, aivovamma, aneurysma, verisuonipoikkeavuus >1 cm³, subduraalihematooma, hydrokefalia ja tilaa vievä muodostuma (esim. absessi tai aivokasvain).
  5. MRI-tutkimuksen vasta-aiheet, mukaan lukien metalliset (ferromagneettiset) implantit ja/tai sydämentahdistin, joka ei ole yhteensopiva MRI:n kanssa.

  6. Sairaudet, jotka tutkijan arvion mukaan estävät osallistujaa suorittamasta lumbaalipunktiota, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    1. Tunnettu allergia paikallispuudutetta vastaan
    2. Selän leikkausanamneesi (lukuun ottamatta mikrodisektomiaa tai laminectomiaa yhdellä tasolla)
    3. Selkärangan muodonmuutokset
    4. Nykyinen dermatologinen infektio lumbaalipunktion kohdalla ja/tai merkittävät ihomuutokset suunnitellussa pistokohdassa
    5. Lisääntyneen tai hallitsemattoman verenvuodon riski ja/tai verenvuotoriski, joka jos ei hoideta optimaalisesti, voi altistaa osallistujan lisääntyneelle toimenpideperäiselle verenvuodolle. Nämä voivat sisältää, mutta eivät rajoitu, anatomisia tekijöitä LP-kohdan tai sen läheisyydessä (esim. verisuonipoikkeavuudet, kasvaimet) sekä taustalla olevia hyytymishäiriöitä, verihiutalefunktiota tai verihiutalemääriä (esim. epänormaalit hyytymisparametrit, hemofilia, Von Willebrandin tauti, maksasairaus).
  7. Syväaivostimulaattorileikkausanamneesi, lukuun okamatta lumekirurgiaa syväaivostimulaatiokliinisen tutkimuksen osallistumista varten.

Muut tutkimussuunnitelman määrittelemät osallistumis-/poissulkemiskriteerit voivat olla sovellettavissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NIO752
NIO752-liuos
Muut: NIO752
Antisense-oligonukleotidiliuos.
Placebo Comparator: Placebo
Placebo liuoksessa
Lääke: Plasebo
Placebo-liuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta mPSPRS-10-pisteessä
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 72
10-kohdainen progressiivisen supra-nukleaarisen halvauksen arviointiasteikko (mPSPRS-10) on muokattu versio alkuperäisestä 28 kohdan PSPRS-asteikosta, joka on kehitetty parantamaan kliinistä merkityksellisyyttä ja tilastollista suorituskykyä. 10 kohdetta mittaavat kolmea keskeistä motorista aluetta: kävelyä, raajojen toimintaa ja bulbaaria. MPSPRS-10 vaihtelee välillä 0-30, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta.
Alkutilanne, viikko 72

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos PSPRS-28-kyselyn pistemäärästä verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 72
28-kohdainen Progressive Supranuclear Palsy -arviointiasteikko (PSPRS-28), asteikko vaihtelee välillä 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammautumista.
Alkutilanne, viikko 72
Muutokset lähtötasosta päivittäisten toimintojen suorittamisessa Cortical Basal ganglia Functional Scale -asteikolla (CBFS)
Aikaikkuna: Perustasosta aina 72. viikkoon asti

CBFS on potilaan/tutkimuskumppanin raportoima arviointiasteikko, joka on suunniteltu arvioimaan 4 toistotauopatian (4RT) toiminnallista vaikutusta, mukaan lukien PSP:n. CBFS:n arvioima vammaisuuden taso korreloi motoristen, kognitiivisten ja psyykkisten häiriöiden kanssa.

CBFS koostuu 14 kysymyksestä päivittäisen elämän motorisista kokemuksista (EDL) ja 17 kysymyksestä ei-motorisista EDL:istä, joista jokainen arvioidaan Likertin 5-pisteasteikolla, joka vaihtelee 0:sta (normaali/ei ongelmia) 4:ään (vakavia ongelmia).
Perustasosta aina 72. viikkoon asti
Muutos lähtöarvosta PSP-ShoQoL:ssä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 72
Progressive Supranuclear Palsy - Short version Quality of Life (PSP-ShoQoL) on potilaan raportoima tulostekijä, joka koostuu 12 kysymyksestä kattamaan fyysisen (7 kysymystä) ja henkisen terveyden (5 kysymystä) tilat. Kysymykset pisteytetään 0:sta (ei ongelmaa) 4:ään (erittäin vaikeita ongelmia), kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 48:aan, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sairauden vaikutusta elämänlaatuun.
Perustasosta viikkoon 72
Muutos perustasosta Kategoria- (tai Semanttinen) Sujuvuustestissä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutasosta aina 72. viikkoon saakka
Kategoriasanaston testi on mitta semanttisesta tiedon noutamisesta ja toimeenpanotoiminnoista. Testi edellyttää, että tutkimukseen osallistuva nimeää mahdollisimman monta esinettä, joka kuuluu annettuun kategoriaan, minuutin sisällä. Lopputulos saadaan laskemalla aikarajan puitteissa tuotettujen oikeiden sanojen määrä.
Alkutasosta aina 72. viikkoon saakka
Muutos perustasosta Letter (tai Phonemic) Fluency -testissä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutasosta aina 72. viikkoon asti
Kirjainfluenssikoe on mitta kielestä ja toimeenpanotoiminnoista. Se edellyttää tutkimushenkilön nimeävän mahdollisimman monta sanua, jotka alkavat tietyllä kirjaimella, minuutin sisällä. Kokonaispisteet saadaan oikeiden sanojen määrästä, jotka on tuotettu aikarajan sisällä.
Alkutasosta aina 72. viikkoon asti
Muutos lähtöarvosta Symbol Digit Modality Test (SDMT) -testissä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkuarvosta aina 72. viikkoon saakka
SDMT on mitta tarkkaavaisuudelle ja tiedonkäsittelyn nopeudelle. Se edellyttää tutkimukseen osallistuvan henkilön suullista parittamista tietyt numerot symboleiksi mahdollisimman nopeasti ja tarkasti käyttäen viiteavainta.
Alkuarvosta aina 72. viikkoon saakka
Muutos lähtöarvosta Letter-Number Sequencing -tehtävässä (LNS) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkutasosta aina 72. viikkoon saakka
LNS on osa Weschler Adult Intelligence Scale - Fourth Edition (WAIS-IV) -testiä, ja se mittaa työmuistia ja toimeenpanotoimintoja. Tutkimukseen osallistujalle luetaan numeroiden ja kirjainten sarja, ja hänen tulee muistaa numerot nousevassa järjestyksessä, jota seuraavat kirjaimet aakkosjärjestyksessä.
Alkutasosta aina 72. viikkoon saakka
NfL:n (CSF) suhde perusarvoon
Aikaikkuna: Perustasosta aina viikkoon 72 asti
Neurofilamentti-kevytketju (NfL) on neuroaksonaalisen vaurion spesifinen merkkiaine. NfL:a selkäydinnesteessä käytetään arvioimaan NIO752:n vaikutusta neurodegeneraatioon.
Perustasosta aina viikkoon 72 asti
Suhteellinen muutos verrattuna alkuarvoon: CSF fosfo-Tau-181 ja CSF kokonais-Tau
Aikaikkuna: Perusarvosta aina 72. viikkoon asti
Suhteellisuus perustasoon kokonais-tau- ja fosfo-tau-181-proteiinien osalta käytetään kohdevaikutuksen mittareina
Perusarvosta aina 72. viikkoon asti
Muutokset lähtötasosta aivorakenteiden tilavuuksissa MRI-mittauksin
Aikaikkuna: Perustason mittaamisesta aina 72. viikkoon saakka
MRI-mittauksissa kerätään tilavuustiedot aivojen kammioista, koko aivoista, keskiaivoista, aivosillasta, ylemmästä aivorungosta, kolmannesta kammiosta ja otsalohkosta
Perustason mittaamisesta aina 72. viikkoon saakka
Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: Ensimmäisen hoidon annostuksesta alkaen jopa 72 viikon ajan
Esiintyvyys ja vakavuus haittavaikutuksista (AEs) ja vakavista haittavaikutuksista (SAEs) hoitoryhmittäin, mukaan lukien kliiniset laboratoriotutkimukset, elintoimintojen merkit, EKG, C-SSRS:n mukaiset ja haittavaikutuksina raportoidut tapaukset.
Ensimmäisen hoidon annostuksesta alkaen jopa 72 viikon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 20. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 18. heinäkuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNIO752A12301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa pääsyn potilastason tietoihin ja tukeviin kliinisiin asiakirjoihin kelvollisista tutkimuksista. Nämä pyynnöt tarkastetaan ja hyväksytään riippumattoman arviointipaneelin toimesta tieteellisen arvon perusteella. Kaikki tarjotut tiedot anonymisoidaan potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi, jotka ovat osallistuneet kokeeseen sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä kokeen tietojen saatavuus noudattaa kriteereitä ja prosessia, joka on kuvattu osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa