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Um Estudo para Avaliar a Eficácia do NIO752 em Participantes com Paralisia Supranuclear Progressiva

28 de julho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um Estudo de Fase III, Randomizado, Controlado por Placebo, de Grupos Paralelos e Duplo-cego para Avaliar a Eficácia e Segurança do NIO752 em Participantes com Paralisia Supranuclear Progressiva, seguido de uma Extensão Aberta

Este estudo de Fase III pretende avaliar a eficácia e segurança do NIO752 em participantes com Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP). Os participantes elegíveis serão randomizados para receber NIO752 ou placebo, seguido de uma extensão em aberto.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado, duplamente cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, para avaliar a eficácia do NIO752 em participantes com Paralisia Supranuclear Progressiva, seguido de uma extensão de etiqueta aberta (OLE).

Os participantes com ou sem terapia sintomática serão aleatoriamente alocados ao tratamento com NIO752 ou placebo numa proporção de randomização de 2:1.

Após a conclusão do período central de tratamento duplamente cego, será oferecido aos participantes a continuação do tratamento com NIO752 na OLE.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

300

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Beelitz, Alemanha, 14547
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Alemanha, 07646
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 81377
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Alemanha, 97080
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 40225
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Shanghai, China, 200040
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, China, 215000
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Espanha, 35010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Espanha, 28223
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • Univ of California San Francisco
        • Investigador principal:
          • Lawren Vandevrede
        • Contato:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Recrutamento
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Investigador principal:
          • Meagen Salinas
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Jacksonville
        • Investigador principal:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
  • França
      • Caen, França, 14033
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, França, 94010
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, França, 59037
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, França, 13885
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, França, 44093
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, França, 35033
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • MI
      • Milan, MI, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Japão
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
  2. Participantes do sexo masculino ou feminino, com idades entre 41-81 anos inclusive.
  3. Diagnóstico de síndrome de PSP Richardson provável/possível ligeira a moderada, de acordo com os critérios MDS-PSP 2017, com início dos sintomas < 5 anos.
  4. Pontuação total PSPRS inferior a 40 na Linha de Base.
  5. Parceiro de estudo confiável, como cônjuge, irmão, amigo próximo ou cuidador, capaz e disposto a fornecer informações precisas (incluindo sintomas clínicos e histórico médico) sobre o participante e a participar nas visitas do estudo e nas avaliações baseadas no informante durante a duração do estudo. Espera-se que um parceiro de estudo confiável passe tempo suficiente (pelo menos 5 horas por semana) com o participante do estudo.
  6. O participante é capaz de deambular, definido como a capacidade de dar pelo menos 10 passos de forma independente ou com assistência mínima (estabilização de um braço para minimizar o risco de queda).
  7. Pontuação do Mini Exame do Estado Mental (MEEM) ≥ 20 no Rastreio.

Critérios de Exclusão:

  1. Diagnóstico de outras perturbações neurológicas ou psiquiátricas significativas, incluindo (mas não se limitando a) Doença de Parkinson (que não tenha sido posteriormente revista para um diagnóstico de PSP); doença de Alzheimer (DA), demência com corpos de Lewy; doença priónica; quaisquer perturbações psicóticas; perturbação depressiva maior grave; convulsão; tumor cerebral ou outra lesão expansiva; histórico de acidente vascular cerebral clinicamente significativo (por exemplo, AVC com défice neurológico permanente); histórico de traumatismo craniano com perda de consciência durante pelo menos 15 minutos nos últimos 20 anos.
  2. Diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica ou outras doenças do neurónio motor.
  3. Diagnóstico de ataxia cerebelar, coreoatetose e disfunção autonómica sintomática precoce.
  4. Histórico ou ressonância magnética cerebral de rastreio indicativa de anomalia significativa, incluindo, mas não se limitando a, hemorragia ou enfarte prévio >1 cm3, >3 enfartes lacunares, contusão cerebral, aneurisma, malformação vascular >1 cm3, hematoma subdural, hidrocefalia e lesão expansiva (por exemplo, abcesso ou tumor cerebral).
  5. Contraindicações para realizar o procedimento de ressonância magnética, incluindo implantes metálicos (ferromagnéticos) e/ou um pacemaker cardíaco que não seja compatível com ressonância magnética.

  6. Condições médicas que, de acordo com o julgamento do Investigador, impeçam o participante de realizar uma punção lombar, incluindo mas não se limitando a:

    1. Alergia conhecida ao anestésico local
    2. Histórico de cirurgia nas costas (com exceção de microdiscectomia ou laminectomia num único nível)
    3. Deformidades espinhais
    4. Infeção dermatológica atual no local da punção lombar e/ou alterações cutâneas significativas no local planeado da punção
    5. Risco de hemorragia aumentada ou não controlada e/ou risco de hemorragia que, se não for gerido de forma ideal, poderia colocar o participante num risco aumentado de hemorragia procedimental. Estes podem incluir, mas não se limitam a, fatores anatómicos no local da PL ou próximos (por exemplo, anomalias vasculares, neoplasias) e perturbações subjacentes da coagulação, função plaquetária ou contagem plaquetária (por exemplo, parâmetros de coagulação anormais, hemofilia, doença de Von Willebrand, doença hepática).
  7. Histórico de cirurgia com estimulador cerebral profundo, exceto cirurgia simulada para participação num ensaio clínico de estimulação cerebral profunda.

Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NIO752
solução NIO752
Outro: NIO752
Solução de oligonucleótido antisense.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo em solução
Medicamento: Placebo
Solução placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base na pontuação mPSPRS-10
Prazo: Linha de base, Semana 72
A Escala de Avaliação da Paralisia Supranuclear Progressiva de 10 itens (mPSPRS-10) é uma versão modificada da PSPRS original de 28 itens, desenvolvida para melhorar a relevância clínica e o desempenho estatístico. Os 10 itens avaliam três domínios motores principais: marcha, função dos membros e bulbar. A mPSPRS-10 varia entre 0 e 30, com pontuações mais elevadas a indicar maior incapacidade.
Linha de base, Semana 72

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação ao valor basal na pontuação dos itens PSPRS-28
Prazo: Linha de base, Semana 72
Escala de Avaliação da Paralisia Supranuclear Progressiva de 28 itens (PSPRS-28), a escala varia entre 0 e 100, com pontuações mais altas indicando maior incapacidade.
Linha de base, Semana 72
Alterações em relação à linha de base nas atividades da vida diária na Escala Funcional dos Gânglios da Base Corticais (CBFS)
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72

O CBFS é uma escala de avaliação reportada pelo paciente/parceiro de estudo, concebida para avaliar o impacto funcional das tauopatias de 4 repetições (4RTs), incluindo PSP. O nível de incapacidade avaliado pelo CBFS correlaciona-se com deficiências motoras, cognitivas e psiquiátricas.

O CBFS consiste em 14 questões sobre Experiências Motoras na Vida Diária (EDL's) e 17 questões sobre EDL's não Motoras, cada uma classificada numa escala de Likert de 5 pontos que vai de 0 (Normal/Sem problemas) a 4 (Problemas graves).
Desde a linha de base até à semana 72
Alteração em relação ao baseline no PSP-ShoQoL
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
A Progressive Supranuclear Palsy - Short version Quality of Life (PSP-ShoQoL) é um resultado reportado pelo paciente que compreende 12 itens, abrangendo estados de saúde física (7 itens) e mental (5 itens). Os itens são pontuados de 0 (nenhum problema) a 4 (problemas extremos), a pontuação total varia de 0 a 48, com pontuações mais altas indicando um maior impacto da doença na qualidade de vida.
Desde a linha de base até à semana 72
Alteração em relação à linha de base no teste de Fluência de Categorias (ou Semântica) ao longo do tempo
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
O teste de Fluência de Categorias é uma medida de recuperação semântica e funções executivas. Exige que o participante do estudo nomeie o maior número possível de objetos pertencentes a uma determinada categoria dentro de um minuto. A pontuação total é dada pelo número de palavras corretas geradas dentro do limite de tempo.
Desde a linha de base até à semana 72
Alteração em relação à linha de base no teste de Fluência de Letras (ou Fonêmica) ao longo do tempo
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
O teste de Fluência Verbal por Letra é uma medida das funções linguísticas e executivas. Exige que o participante do estudo nomeie o maior número possível de palavras que comecem com uma determinada letra, num minuto. A pontuação total é dada pelo número de palavras corretas geradas dentro do limite de tempo.
Desde a linha de base até à semana 72
Alteração em relação ao valor basal no Teste de Símbolos e Dígitos (SDMT) ao longo do tempo
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
O SDMT é uma medida de atenção e velocidade de processamento. Exige que o participante do estudo emparelhe oralmente números específicos com símbolos o mais rápido e precisamente possível, utilizando uma chave de referência.
Desde a linha de base até à semana 72
Alteração em relação à linha de base na tarefa de Sequenciamento de Letras e Números (LNS) ao longo do tempo
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
O LNS é um sub-teste da Escala de Inteligência de Wechsler para Adultos - Quarta Edição (WAIS-IV) e é uma medida de memória de trabalho e função executiva. O participante do estudo ouve uma sequência de números e letras e deve recordar os números por ordem crescente seguidos das letras por ordem alfabética.
Desde a linha de base até à semana 72
Rácio em relação à linha de base da NfL (LCR)
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
Neurofilamento de cadeia leve (NfL) é um marcador específico de dano neuroaxonal. NfL no líquido cefalorraquidiano (LCR) será usado para avaliar o efeito do NIO752 na neurodegeneração.
Desde a linha de base até à semana 72
Rácio em relação à linha de base de fosfo-Tau-181 no LCR e Tau total no LCR
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
A proporção em relação à linha de base na Total-Tau e na Fosfo-Tau-181 será utilizada como medida do envolvimento do alvo
Desde a linha de base até à semana 72
Alterações em relação ao valor basal nos volumes de estruturas cerebrais medidos por ressonância magnética
Prazo: Desde a linha de base até à semana 72
Serão recolhidos volumes medidos por ressonância magnética para ventrículos, cérebro total, mesencéfalo, ponte, pedúnculo cerebelar superior, terceiro ventrículo e lobo frontal
Desde a linha de base até à semana 72
Incidência de Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG)
Prazo: Desde a primeira administração do tratamento até 72 semanas
Incidência e gravidade de AEs e SAEs por grupo de tratamento, incluindo avaliações laboratoriais clínicas, sinais vitais, ECG, C-SSRS qualificados e relatados como AEs.
Desde a primeira administração do tratamento até 72 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

20 de julho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de julho de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

27 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CNIO752A12301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está empenhada em partilhar, com investigadores externos qualificados, o acesso a dados a nível do paciente e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estes pedidos são revistos e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram no ensaio, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade destes dados de ensaio está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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