Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten af NIO752 hos deltagere med progressiv supranukleær parese

28. juli 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase III, randomiseret, placebokontrolleret, parallel gruppe, dobbeltblind undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af NIO752 hos deltagere med progressiv supranukleær parese efterfulgt af en åben etiket forlængelse

Denne fase III-studie er beregnet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af NIO752 hos deltagere med progressiv supranukleær parese (PSP). Berettigede deltagere vil blive tilfældigt tildelt enten NIO752 eller placebo efterfulgt af en åben-etiket forlængelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, parallel gruppe-studie til at evaluere effektiviteten af NIO752 hos deltagere med progressiv supranukleær parese efterfulgt af en open-label forlængelse (OLE).

Deltagerne med eller uden symptomatisk terapi vil blive tilfældigt tildelt enten NIO752 eller placebo-behandling i et 2:1 randomiseringsforhold.

Efter afslutning af den dobbeltblinde behandlingsperiode vil deltagerne blive tilbudt at fortsætte med NIO752-behandling i OLE.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

300

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • Univ of California San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Lawren Vandevrede
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rekruttering
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Ledende efterforsker:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Jacksonville
        • Ledende efterforsker:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13885
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Kina, 215000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Spanien, 35010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spanien, 28223
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Beelitz, Tyskland, 14547
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Tyskland, 07646
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 40225
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke skal indhentes før deltagelse i studiet.
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere, alder mellem 41-81 år inklusive.
  3. Diagnose af mild-moderat, sandsynlig/mulig PSP Richardson syndrom i henhold til MDS-PSP 2017 kriterier med symptombegyndelse < 5 år.
  4. PSPRS total score mindre end 40 ved baseline.
  5. Pålidelig studiemakker såsom ægtefælle, søskende, nær ven eller omsorgsperson, der er i stand til og villig til at give præcis information (inklusive kliniske symptomer og sygehistorie) om deltageren og til at deltage i studiebesøg og informantbaserede vurderinger i hele studieperioden. En pålidelig studiemakker forventes at tilbringe nok tid (mindst 5 timer om ugen) med studiedeltageren.
  6. Deltageren er i stand til at gå, defineret som evnen til at tage mindst 10 skridt selvstændigt eller med minimal assistance (stabilisering af en arm for at minimere faldsrisiko).
  7. Mini Mental State Examination (MMSE) score ≥ 20 ved screening.

Eksklusionskriterier:

  1. Diagnose af andre signifikante neurologiske eller psykiatriske lidelser inklusive (men ikke begrænset til) Parkinsons sygdom (som ikke efterfølgende er blevet revideret til en diagnose af PSP); Alzheimers sygdom (AD), demens med Lewy-legemer; prionsygdom; enhver psykotisk lidelse; svær major depressiv lidelse; krampeanfald; hjernesvulst eller anden rumoptagende læsion; historie for klinisk signifikant apopleksi (f.eks. apopleksi med permanent neurologisk deficit); historie for hovedskade med bevidsthedstab i mindst 15 minutter inden for de sidste 20 år.
  2. Diagnose af amyotrofisk lateral sklerose eller andre motorneuron sygdomme.
  3. Diagnose af cerebellær ataksi, choreoathetose og tidlig symptomatisk autonom dysfunktion.
  4. Historie for eller screenings hjerne MRI-scan, der indikerer signifikant abnormitet, inklusive, men ikke begrænset til, tidligere blødning eller infarkt >1 cm3, >3 lakunære infarkter, cerebral kontusion, aneurisme, vaskulær malformation >1 cm3, subduraal hæmatom, hydrocephalus og rumoptagende læsion (f.eks. absces eller hjernesvulst).
  5. Kontraindikationer for at gennemgå MRI-procedure, inklusive metal (ferromagnetiske) implantater og/eller en hjertestimulator, der ikke er kompatibel med MRI.

  6. Medicinske tilstande, der efter forskerens skøn vil forhindre deltageren i at gennemgå lumbalpunktur, herunder, men ikke begrænset til:

    1. Kendt allergi over for lokalbedøvelse
    2. Historie for rygradskirurgi (med undtagelse af mikrodisektomi eller laminektomi over 1 niveau)
    3. Rygradsdeformiteter
    4. Aktuel dermatologisk infektion på lumbalpunktionsstedet og/eller signifikante hudændringer på det planlagte punkteringssted
    5. Risiko for øget eller ukontrolleret blødning og/eller risiko for blødning, der hvis den ikke håndteres optimalt, kunne placere en deltager i en øget risiko for proceduremæssig blødning. Disse kan inkludere, men er ikke begrænset til, anatomiske faktorer på eller nær LP-stedet (f.eks. vaskulære abnormaliteter, neoplasmer) og underliggende koagulationsforstyrrelser, plateletfunktion eller plateletantal (f.eks. abnorme koagulationsparametre, hæmofili, Von Willebrands sygdom, leversygdom).
  7. Historie for dyb hjerne stimulator kirurgi andet end sham-kirurgi for deltagelse i et dyb hjerne stimulations klinisk forsøg.

Andre protokol-definerede inklusions/eksklusionskriterier kan gælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NIO752
NIO752-løsning
Andet: NIO752
Løsning af antisense-oligonukleotid.
Placebo komparator: Placebo
Placebo i opløsning
Medicin: Placebo
Placebo opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i mPSPRS-10-scoren
Tidsramme: Baseline, uge 72
Den 10-punkts Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (mPSPRS-10) er en modificeret version af den originale 28-punkts PSPRS, udviklet for at forbedre klinisk meningsfuldhed og statistisk ydeevne. De 10 punkter måler tre centrale motoriske domæner: gang, ekstremitetsfunktion og bulbar funktion. mPSPRS-10 spænder fra 0 til 30, hvor højere score indikerer større funktionsnedsættelse.
Baseline, uge 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i PSPRS-28-punktskoringen
Tidsramme: Baseline, uge 72
28-punkts Progressive Supranuclear Pareses Vurderingsskala (PSPRS-28), skalaen spænder fra 0 til 100 med højere score, der indikerer større handicap.
Baseline, uge 72
Ændringer fra baseline i daglige aktiviteter på Cortical Basal ganglia Functional Scale (CBFS)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 72

CBFS er en patient-/studiepartner-rapporteret vurderingsskala designet til at evaluere den funktionelle påvirkning af 4-repeat tauopatier (4RT'er), inklusive PSP. Handicapniveauet vurderet af CBFS korrelerer med motoriske, kognitive og psykiatriske nedsættelser.

CBFS består af 14 spørgsmål om motoriske oplevelser i dagligdagen (EDL'er) og 17 spørgsmål om ikke-motoriske EDL'er, hver vurderet på en Likert 5-punkts skala, der går fra 0 (Normal/Ingen problemer) til 4 (Alvorlige problemer).
Fra baseline op til uge 72
Ændring fra baseline på PSP-ShoQoL
Tidsramme: Fra baseline til uge 72
Den Progressive Supranuclear Palsy - Kort version Livskvalitet (PSP-ShoQoL) er et patientrapporteret resultat, der omfatter 12 punkter, der dækker fysiske (7 punkter) og mentale helbredstilstande (5 punkter). Punkterne scores fra 0 (intet problem) til 4 (ekstreme problemer), den samlede score spænder fra 0 til 48, hvor højere score indikerer større påvirkning af sygdommen på livskvaliteten.
Fra baseline til uge 72
Ændring fra udgangspunkt i kategorisk (eller semantisk) flyttest over tid
Tidsramme: Fra baseline op til uge 72
Kategoriflythedstesten er et mål for semantisk gendannelse og eksekutive funktioner. Den kræver, at studiedeltageren nævner så mange genstande som muligt, der tilhører en given kategori, inden for et minut. Den samlede score gives af antallet af korrekte ord genereret inden for tidsgrænsen.
Fra baseline op til uge 72
Ændring fra baseline i bogstav- (eller fonemisk) flydendehedstest over tid
Tidsramme: Fra baseline op til uge 72
Bogstavflydendehedstesten er et mål for sprog og eksekutive funktioner. Den kræver, at studiedeltageren nævner så mange ord som muligt, der starter med et bestemt bogstav, inden for et minut. Den samlede score gives af antallet af korrekte ord, der genereres inden for tidsgrænsen.
Fra baseline op til uge 72
Ændring fra baseline i Symbol Digit Modality Test (SDMT) over tid
Tidsramme: Fra baseline op til uge 72
SDMT er et mål for opmærksomhed og behandlingshastighed. Det kræver, at studiedeltageren mundtligt parrer specifikke tal med symboler så hurtigt og nøjagtigt som muligt ved hjælp af en reference-nøgle.
Fra baseline op til uge 72
Ændring fra baseline i Letter-Number Sequencing-øvelsen (LNS) over tid
Tidsramme: Fra baseline op til uge 72
LNS er en deltest af Weschler Adult Intelligence Scale - Fourth Edition (WAIS-IV) og er et mål for arbejdshukommelse og eksekutiv funktion. Studiedeltageren får læst en række tal og bogstaver op og skal herefter gengive tallene i stigende rækkefølge efterfulgt af bogstaverne i alfabetisk rækkefølge.
Fra baseline op til uge 72
Forhold til baseline for NfL (CSF)
Tidsramme: Fra baseline til uge 72
Neurofilament lyskæde (NfL) er en specifik markør for neuroaksonal skade. NfL i CSF vil blive brugt til at vurdere effekten af NIO752 på neurodegeneration.
Fra baseline til uge 72
Forhold til baseline for CSF fosfo-Tau-181 og CSF total-Tau
Tidsramme: Fra baseline til uge 72
Forholdet til baseline i Total-Tau og Phospho-Tau-181 vil blive brugt som mål for målgruppeengagement
Fra baseline til uge 72
Ændringer fra baseline i volumener af hjernestrukturer målt ved MR-scanning
Tidsramme: Fra baseline op til uge 72
MRI-målte volumener vil blive indsamlet for ventrikler, hele hjernen, midthjernen, broen (pons), den øvre cerebellære pedunkel, tredje ventrikel og frontallappen
Fra baseline op til uge 72
Forekomst af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra første behandlingsadministration op til 72 uger
Forekomst og sværhedsgrad af AEs og SAEs efter behandlingsgruppe, herunder kliniske laboratorieundersøgelser, vitale tegn, EKG, C-SSRS-kvalificerende og rapporteret som AEs.
Fra første behandlingsadministration op til 72 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

18. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

27. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNIO752A12301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpligter sig til at dele patientniveau-data og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede studier med kvalificerede eksterne forskere. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig kvalitet. Alle leverede data er anonymiseret for at respektere deltagernes privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af disse forsøgsdata er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner