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Un estudio para evaluar la eficacia de NIO752 en participantes con parálisis supranuclear progresiva

28 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de fase III, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de NIO752 en participantes con parálisis supranuclear progresiva, seguido de una extensión de etiqueta abierta

Este estudio de Fase III tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de NIO752 en participantes con Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP). Los participantes elegibles serán asignados aleatoriamente para recibir NIO752 o placebo, seguido de una extensión en etiqueta abierta.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para evaluar la eficacia de NIO752 en participantes con Parálisis Supranuclear Progresiva, seguido de una extensión de etiqueta abierta (OLE).

Los participantes con o sin terapia sintomática serán asignados aleatoriamente al tratamiento con NIO752 o placebo en una proporción de aleatorización de 2:1.

Al completar el período central de tratamiento doble ciego, se ofrecerá a los participantes continuar con el tratamiento de NIO752 en la OLE.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Beelitz, Alemania, 14547
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Alemania, 07646
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 81377
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Alemania, 97080
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53127
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemania, 40225
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Alemania, 01307
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, España, 08036
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, España, 35010
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28041
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, España, 28223
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • Univ of California San Francisco
        • Investigador principal:
          • Lawren Vandevrede
        • Contacto:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Reclutamiento
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Investigador principal:
          • Meagen Salinas
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Jacksonville
        • Investigador principal:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James Bower
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Francia, 94010
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13885
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japón, 187-8551
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
      • Shanghai, Porcelana, 200040
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Porcelana, 215000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de participar en el estudio.
  2. Participantes de sexo masculino o femenino, con edades comprendidas entre 41 y 81 años inclusive.
  3. Diagnóstico de síndrome de PSP Richardson probable/posible leve-moderado según los criterios MDS-PSP 2017 con inicio de síntomas < 5 años.
  4. Puntuación total PSPRS inferior a 40 en la línea de base.
  5. Compañero de estudio fiable, como cónyuge, hermano, amigo cercano o cuidador, capaz y dispuesto a proporcionar información precisa (incluidos síntomas clínicos e historial médico) sobre el participante y a participar en las visitas del estudio y en las evaluaciones basadas en informantes durante la duración del estudio. Se espera que un compañero de estudio fiable pase suficiente tiempo (al menos 5 horas por semana) con el participante del estudio.
  6. El participante es capaz de deambular, definido como la capacidad de dar al menos 10 pasos de forma independiente o con asistencia mínima (estabilización de un brazo para minimizar el riesgo de caídas).
  7. Puntuación del Mini Examen del Estado Mental (MMSE) ≥ 20 en la evaluación.

Criterios de exclusión:

  1. Diagnóstico de otros trastornos neurológicos o psiquiátricos significativos, incluidos (pero no limitados a) la enfermedad de Parkinson (que posteriormente no se haya revisado a un diagnóstico de PSP); enfermedad de Alzheimer (EA), demencia con cuerpos de Lewy; enfermedad por priones; cualquier trastorno psicótico; trastorno depresivo mayor grave; convulsiones; tumor cerebral u otra lesión ocupante de espacio; antecedentes de accidente cerebrovascular clínicamente significativo (por ejemplo, accidente cerebrovascular con déficit neurológico permanente); antecedentes de traumatismo craneoencefálico con pérdida del conocimiento durante al menos 15 minutos en los últimos 20 años.
  2. Diagnóstico de esclerosis lateral amiotrófica u otras enfermedades de la neurona motora.
  3. Diagnóstico de ataxia cerebelosa, coreoatetosis y disfunción autonómica sintomática temprana.
  4. Antecedentes o resonancia magnética cerebral de evaluación que indique una anomalía significativa, incluida, entre otras, hemorragia o infarto previo >1 cm³, >3 infartos lacunares, contusión cerebral, aneurisma, malformación vascular >1 cm³, hematoma subdural, hidrocefalia y lesión ocupante de espacio (por ejemplo, absceso o tumor cerebral).
  5. Contraindicaciones para someterse al procedimiento de resonancia magnética, incluidos implantes metálicos (ferromagnéticos) y/o un marcapasos cardíaco que no sea compatible con la resonancia magnética.

  6. Condiciones médicas que, según el criterio del investigador, impedirían al participante someterse a una punción lumbar, incluidas, entre otras:

    1. Alergia conocida al anestésico local
    2. Antecedentes de cirugía de espalda (con excepción de microdiscectomía o laminectomía en un nivel)
    3. Deformidades espinales
    4. Infección dermatológica actual en el punto de punción lumbar y/o alteraciones cutáneas significativas en el lugar de punción planificado
    5. Riesgo de sangrado aumentado o no controlado y/o riesgo de sangrado que, si no se maneja de manera óptima, podría colocar al participante en un mayor riesgo de sangrado procedimental. Estos podrían incluir, entre otros, factores anatómicos en o cerca del sitio de la punción lumbar (por ejemplo, anomalías vasculares, neoplasias) y trastornos subyacentes de la coagulación, la función plaquetaria o el recuento de plaquetas (por ejemplo, parámetros de coagulación anormales, hemofilia, enfermedad de Von Willebrand, enfermedad hepática).
  7. Antecedentes de cirugía con estimulador cerebral profundo, excepto cirugía simulada para participación en un ensayo clínico de estimulación cerebral profunda.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NIO752
solución NIO752
Otro: NIO752
Solución de oligonucleótido antisentido.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo en solución
Droga: Placebo
Solución placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal en la puntuación mPSPRS-10
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 72
La Escala de Calificación de la Parálisis Supranuclear Progresiva de 10 ítems (mPSPRS-10) es una versión modificada de la PSPRS original de 28 ítems desarrollada para mejorar la relevancia clínica y el rendimiento estadístico. Los 10 ítems evalúan tres dominios motores clave: marcha, función de las extremidades y bulbar. La mPSPRS-10 tiene un rango entre 0 y 30, donde puntuaciones más altas indican mayor discapacidad.
Línea base, Semana 72

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio respecto al valor basal en la puntuación de los ítems PSPRS-28
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 72
Escala de calificación de la parálisis supranuclear progresiva de 28 ítems (PSPRS-28), la escala oscila entre 0 y 100, donde puntuaciones más altas indican mayor discapacidad.
Línea de base, Semana 72
Cambios desde la línea base en las actividades de la vida diaria en la Escala Funcional de Ganglios Basales Corticales (CBFS)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 72

El CBFS es una escala de valoración informada por el paciente o pareja de estudio diseñada para evaluar el impacto funcional de las tauopatías de 4 repeticiones (4RT), incluyendo la PSP. El nivel de discapacidad evaluado por el CBFS se correlaciona con las deficiencias motoras, cognitivas y psiquiátricas.

El CBFS consta de 14 preguntas sobre Experiencias motoras en la vida diaria (EDL) y 17 preguntas sobre EDL no motoras, cada una valorada en una escala Likert de 5 puntos que va de 0 (Normal/Sin problemas) a 4 (Problemas graves).
Desde la línea de base hasta la semana 72
Cambio desde el valor basal en el PSP-ShoQoL
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 72
La Parálisis Supranuclear Progresiva - versión corta Calidad de Vida (PSP-ShoQoL) es un resultado reportado por el paciente que comprende 12 ítems, cubriendo estados de salud física (7 ítems) y mental (5 ítems). Los ítems se puntúan de 0 (ningún problema) a 4 (problemas extremos), la puntuación total oscila entre 0 y 48, con puntuaciones más altas que indican un mayor impacto de la enfermedad en la calidad de vida.
Desde la línea basal hasta la semana 72
Cambio desde el valor basal en la prueba de Fluidez por Categorías (o Semántica) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 72
La prueba de fluidez de categorías es una medida de recuperación semántica y funciones ejecutivas. Requiere que el participante del estudio nombre tantos objetos como sea posible pertenecientes a una categoría dada dentro de un minuto. La puntuación total se obtiene del número de palabras correctas generadas dentro del límite de tiempo.
Desde la línea basal hasta la semana 72
Cambio desde el valor basal en la prueba de fluidez de letras (o fonémica) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 72
La prueba de fluidez de letras es una medida de las funciones del lenguaje y ejecutivas. Requiere que el participante del estudio nombre tantas palabras como sea posible que comiencen con una letra determinada dentro de un minuto. La puntuación total se obtiene por el número de palabras correctas generadas dentro del límite de tiempo.
Desde la línea base hasta la semana 72
Cambio desde el valor basal en la prueba de símbolos y dígitos (SDMT) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
El SDMT es una medida de atención y velocidad de procesamiento. Requiere que el participante del estudio asocie oralmente números específicos con símbolos tan rápido y con la mayor precisión posible usando una clave de referencia.
Desde el inicio hasta la semana 72
Cambio desde la línea de base en la tarea de secuenciación de letras y números (LNS) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
La LNS es una subprueba de la Escala de Inteligencia de Wechsler para Adultos - Cuarta Edición (WAIS-IV) y es una medida de la memoria de trabajo y la función ejecutiva.
El participante del estudio escucha una secuencia de números y letras y debe recordar los números en orden ascendente seguidos de las letras en orden alfabético.
Desde el inicio hasta la semana 72
Ratio respecto a la línea base de NfL (LCR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
La cadena ligera de neurofilamento (NfL) es un marcador específico del daño neuroaxonal. La NfL en el LCR se utilizará para evaluar el efecto de NIO752 sobre la neurodegeneración.
Desde el inicio hasta la semana 72
Relación respecto a la línea de base de fosfo-Tau-181 en LCR y Tau total en LCR
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 72
El ratio respecto a la línea base en Total -Tau y Fosfo-Tau-181 se utilizará como medida del compromiso con el objetivo
Desde la línea de base hasta la semana 72
Cambios desde la línea de base en los volúmenes de estructuras cerebrales medidos mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
Se recogerán volúmenes medidos por resonancia magnética para ventrículos, cerebro completo, mesencéfalo, puente troncoencefálico, pedúnculo cerebeloso superior, tercer ventrículo y lóbulo frontal
Desde el inicio hasta la semana 72
Incidencia de Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del tratamiento hasta 72 semanas
Incidencia y gravedad de los EA y EAG por grupo de tratamiento, incluyendo evaluaciones de laboratorio clínico, signos vitales, ECG, C-SSRS calificados y reportados como EA.
Desde la primera administración del tratamiento hasta 72 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

20 de julio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

18 de julio de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

27 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CNIO752A12301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos cualificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de apoyo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente en función de su mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo, de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

Esta disponibilidad de datos del ensayo se rige por los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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