Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti přípravku NIO752 u účastníků s progresivní supranukleární paralýzou

28. července 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze III, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová, dvojitě zaslepená studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku NIO752 u účastníků s progresivní supranukleární paralýzou s následným otevřeným prodloužením léčby

Tato studie fáze III je zaměřena na vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku NIO752 u účastníků s progresivní supranukleární obrnou (PSP). Způsobilí účastníci budou náhodně rozděleni do skupin, které budou dostávat buď NIO752, nebo placebo, následované otevřenou extenzí.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami, která hodnotí účinnost přípravku NIO752 u účastníků s progresivní supranukleární obrnou, po níž následuje otevřené rozšíření studie (OLE).

Účastníci se symptomatickou terapií nebo bez ní budou náhodně rozděleni buď k léčbě přípravkem NIO752, nebo placebem v poměru randomizace 2:1.

Po dokončení hlavního dvojitě zaslepeného léčebného období bude účastníkům nabídnuto pokračovat v léčbě přípravkem NIO752 v rámci OLE.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

300

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Caen, Francie, 14033
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Francie, 94010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13885
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francie, 35033
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Beelitz, Německo, 14547
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Německo, 07646
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Nábor
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 81377
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Německo, 97080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 40225
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Nábor
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • Univ of California San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lawren Vandevrede
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Nábor
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Jacksonville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Čína, 215000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Španělsko, 35010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Španělsko, 28223
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí ve studii musí být podepsán informovaný souhlas.
  2. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 41–81 let včetně.
  3. Diagnóza mírně až středně těžké, pravděpodobné/možné PSP Richardsonova syndromu podle kritérií MDS-PSP 2017 s nástupem příznaků < 5 let.
  4. Celkové skóre PSPRS menší než 40 při vstupním vyšetření.
  5. Spolehlivý studijní partner, jako je manžel/manželka, sourozenec, blízký přítel nebo pečovatel, schopný a ochotný poskytnout přesné informace (včetně klinických příznaků a anamnézy) o účastníkovi a účastnit se studijních návštěv a hodnocení založených na informantech po dobu trvání studie. Od spolehlivého studijního partnera se očekává, že bude trávit dostatek času (alespoň 5 hodin týdně) se studijním účastníkem.
  6. Účastník je schopen samostatné chůze, definováno jako schopnost ujít alespoň 10 kroků samostatně nebo s minimální pomocí (stabilizace jedné paže pro minimalizaci rizika pádu).
  7. Skóre Mini Mental State Examination (MMSE) ≥ 20 při screeningu.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Diagnóza jiných významných neurologických nebo psychiatrických poruch včetně (ale ne omezeno na) Parkinsonovy choroby (která následně nebyla přehodnocena na diagnózu PSP); Alzheimerovy choroby (AD), demence s Lewyho tělísky; prionové choroby; jakýchkoli psychotických poruch; těžké depresivní poruchy; epileptických záchvatů; mozkového nádoru nebo jiného ložiskového procesu; anamnézy klinicky významné cévní mozkové příhody (např. cévní mozkové příhody s trvalým neurologickým deficitem); anamnézy poranění hlavy s bezvědomím po dobu alespoň 15 minut v posledních 20 letech.
  2. Diagnóza amyotrofické laterální sklerózy nebo jiných onemocnění motorických neuronů.
  3. Diagnóza cerebelární ataxie, choreoatetózy a časné symptomatické autonomní dysfunkce.
  4. Anamnéza nebo screeningové vyšetření mozku pomocí MRI indikující významnou abnormalitu, včetně, ale ne omezeno na, předchozího krvácení nebo infarktu >1 cm³, >3 lakunárních infarktů, pohmoždění mozku, aneuryzmatu, cévní malformace >1 cm³, subdurálního hematomu, hydrocefalu a ložiskového procesu (např. abscesu nebo mozkového nádoru).
  5. Kontraindikace k provedení MRI vyšetření, včetně kovových (feromagnetických) implantátů a/nebo kardiostimulátoru, který není kompatibilní s MRI.

  6. Zdravotní stavy, které by podle posouzení zkoušejícího lékaře zabránily účastníkovi podstoupit lumbální punkci, včetně, ale ne omezeno na:

    1. Známá alergie na lokální anestetikum
    2. Anamnéza operace zad (s výjimkou mikrodiscektomie nebo laminektomie na jednom úrovni)
    3. Deformace páteře
    4. Aktuální dermatologická infekce v místě lumbální punkce a/nebo významné kožní změny v plánovaném místě vpichu
    5. Riziko zvýšeného nebo nekontrolovaného krvácení a/nebo riziko krvácení, které pokud není optimálně zvládnuto, by mohlo účastníka vystavit zvýšenému riziku krvácení při výkonu. To může zahrnovat, ale není omezeno na, anatomické faktory v místě nebo blízko místa LP (např. cévní abnormality, nádory) a základní poruchy srážlivosti, funkce destiček nebo počtu destiček (např. abnormální parametry srážlivosti, hemofilie, Von Willebrandova choroba, onemocnění jater).
  7. Anamnéza operace s hlubokou mozkovou stimulací kromě fiktivní operace pro účast v klinické studii hluboké mozkové stimulace.

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NIO752
NIO752 roztok
Jiný: NIO752
Roztok antisense oligonukleotidu.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo v roztoku
Lék: Placebo
Roztok placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre mPSPRS-10
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 72
10položková modifikovaná stupnice progresivní supranukleární obrny (mPSPRS-10) je upravenou verzí původní 28položkové PSPRS, která byla vyvinuta za účelem zlepšení klinické smysluplnosti a statistické výkonnosti. 10 položek měří tři klíčové motorické oblasti: chůzi, funkci končetin a bulbární funkci. Rozsah mPSPRS-10 je mezi 0 a 30, přičemž vyšší skóre indikuje větší postižení.
Výchozí hodnota, týden 72

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě u skóre PSPRS-28 položek
Časové okno: Výchozí stav, 72. týden
28-bodová škála progresivní supranukleární obrny (PSPRS-28), škála se pohybuje mezi 0 a 100, přičemž vyšší skóre znamená větší míru postižení.
Výchozí stav, 72. týden
Změny od výchozího stavu v aktivitách denního života podle Cortical Basal ganglia Functional Scale (CBFS)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne

CBFS je hodnotící škála hlášená pacientem/partnerem ve studii, která je navržena k hodnocení funkčního dopadu 4R tauopatií (4RT), včetně PSP. Úroveň postižení hodnocená pomocí CBFS koreluje s motorickými, kognitivními a psychiatrickými poruchami.

CBFS se skládá z 14 otázek týkajících se motorických zkušeností v každodenním životě (EDL) a 17 otázek týkajících se nemotorických EDL, přičemž každá je hodnocena na Likertově 5bodové škále od 0 (normální/žádné problémy) do 4 (závažné problémy).
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Změna od výchozí hodnoty na škále PSP-ShoQoL
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Progresivní supranukleární paralýza - zkrácená verze kvality života (PSP-ShoQoL) je pacientem hlášený výsledek, který obsahuje 12 položek pokrývajících fyzický (7 položek) a duševní zdravotní (5 položek) stav. Položky jsou hodnoceny od 0 (žádný problém) do 4 (extrémní problémy), celkové skóre se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre naznačuje větší dopad onemocnění na kvalitu života.
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Změna od výchozí hodnoty v testu kategoriové (nebo sémantické) plynulosti v čase
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Test kategorické plynulosti je měřítkem sémantického vybavování a exekutivních funkcí. Vyžaduje, aby účastník studie během jedné minuty pojmenoval co nejvíce objektů patřících do dané kategorie. Celkové skóre je dáno počtem správných slov vygenerovaných v časovém limitu.
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Změna oproti výchozí hodnotě v testu písmenné (nebo fonémové) plynulosti v čase
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Test písmenové plynulosti je měřítkem jazykových a exekutivních funkcí. Vyžaduje, aby účastník studie během jedné minuty pojmenoval co nejvíce slov začínajících určitým písmenem. Celkové skóre je dáno počtem správných slov vygenerovaných v časovém limitu.
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Změna od výchozí hodnoty v testu symbol-číslicové modality (SDMT) v průběhu času
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
SDMT je test pozornosti a rychlosti zpracování informací. Vyžaduje, aby účastník studie ústně přiřazoval konkrétní čísla symbolům co nejrychleji a nejpřesněji pomocí referenčního klíče.
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Změna od výchozí hodnoty v úloze řazení písmen a čísel (LNS) v čase
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do 72. týdne
LNS je subtest Wechslerova testu inteligence pro dospělé – čtvrtá edice (WAIS-IV) a je měřítkem pracovní paměti a exekutivních funkcí. Účastníkovi studie je přečtena posloupnost čísel a písmen a je požádán, aby vybavil čísla ve vzestupném pořadí následovaná písmeny v abecedním pořadí.
Od výchozí hodnoty až do 72. týdne
Poměr k výchozí hodnotě NfL (CSF)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Neurofilament light chain (NfL) je specifický marker neuroaxonálního poškození. NfL v mozkomíšním moku bude použito k posouzení účinku NIO752 na neurodegeneraci.
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Poměr vůči výchozí hodnotě fosfo-Tau-181 v mozkomíšním moku a celkového Tau v mozkomíšním moku
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Poměr k výchozí hodnotě u celkového Tau a fosforylovaného Tau-181 bude použit jako měřítko zapojení cíle
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Změny od výchozích hodnot objemu mozkových struktur měřené magnetickou rezonancí
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Budou sbírány objemy měřené magnetickou rezonancí pro komory, celý mozek, střední mozek, most, horní mozečkovou stopku, třetí komoru a čelní lalok
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
Výskyt nežádoucích příhod (AEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs)
Časové okno: Od první aplikace léčby až do 72 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) podle léčebné skupiny, včetně hodnocení klinických laboratorních vyšetření, vitálních funkcí, EKG, kvalifikujících C-SSRS a hlášených jako AE.
Od první aplikace léčby až do 72 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. července 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CNIO752A12301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis je odhodlána sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky přístup k datům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z příslušných studií. Tyto žádosti jsou přezkoumávány a schvalovány nezávislým hodnotícím panelem na základě vědecké hodnoty. Všechna poskytovaná data jsou anonymizována, aby byla respektována soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie, v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato dostupnost dat ze studie je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit