Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare l'efficacia di NIO752 nei partecipanti affetti da paralisi sopranucleare progressiva

28 luglio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di Fase III, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di NIO752 nei partecipanti con paralisi sopranucleare progressiva, seguito da un'estensione in aperto

Questo studio di Fase III è destinato a valutare l'efficacia e la sicurezza di NIO752 in partecipanti affetti da Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP). I partecipanti idonei verranno randomizzati per ricevere NIO752 o placebo, seguito da un'estensione in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per valutare l'efficacia di NIO752 in partecipanti con Paralisi Sopranucleare Progressiva, seguito da un'estensione in aperto (OLE).

I partecipanti con o senza terapia sintomatica verranno allocati casualmente al trattamento con NIO752 o placebo in un rapporto di randomizzazione 2:1.

Al termine del periodo di trattamento in doppio cieco principale, ai partecipanti verrà offerta la possibilità di continuare con il trattamento NIO752 nell'OLE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

300

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Cina, 215000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Francia, 94010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13885
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Beelitz, Germania, 14547
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Germania, 07646
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 81377
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Germania, 97080
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania, 40225
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Germania, 04103
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Spagna, 35010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spagna, 28223
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • Univ of California San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Lawren Vandevrede
        • Contatto:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Reclutamento
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Investigatore principale:
          • Meagen Salinas
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Jacksonville
        • Investigatore principale:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Deve essere ottenuto il consenso informato firmato prima della partecipazione allo studio.
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 41 e 81 anni inclusi.
  3. Diagnosi di sindrome di PSP Richardson probabile/possibile da lieve a moderata secondo i criteri MDS-PSP 2017 con insorgenza dei sintomi < 5 anni.
  4. Punteggio totale PSPRS inferiore a 40 al basale.
  5. Partner di studio affidabile come coniuge, fratello, amico stretto o caregiver in grado e disposto a fornire informazioni accurate (inclusi sintomi clinici e storia medica) sul partecipante e a partecipare alle visite di studio e alle valutazioni basate sull'informatore per la durata dello studio. Un partner di studio affidabile deve trascorrere abbastanza tempo (almeno 5 ore a settimana) con il partecipante allo studio.
  6. Il partecipante è in grado di deambulare, definita come la capacità di compiere almeno 10 passi in modo indipendente o con assistenza minima (stabilizzazione di un braccio per ridurre al minimo il rischio di caduta).
  7. Punteggio del Mini Mental State Examination (MMSE) ≥ 20 allo screening.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di altri disturbi neurologici o psichiatrici significativi inclusi (ma non limitati a) malattia di Parkinson (che successivamente non sia stata rivista in una diagnosi di PSP); malattia di Alzheimer (AD), demenza a corpi di Lewy; malattia da prioni; qualsiasi disturbo psicotico; disturbo depressivo maggiore grave; convulsioni; tumore cerebrale o altra lesione occupante spazio; storia di ictus clinicamente significativo (ad es., ictus con deficit neurologico permanente); storia di trauma cranico con perdita di coscienza per almeno 15 minuti negli ultimi 20 anni.
  2. Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica o altre malattie dei motoneuroni.
  3. Diagnosi di atassia cerebellare, coreoatetosi e disfunzione autonomica sintomatica precoce.
  4. Storia o risonanza magnetica cerebrale di screening indicativa di anomalia significativa, inclusi, ma non limitati a, precedente emorragia o infarto >1 cm3, >3 infarti lacunari, contusione cerebrale, aneurisma, malformazione vascolare >1 cm3, ematoma subdurale, idrocefalo e lesione occupante spazio (ad es., ascesso o tumore cerebrale).
  5. Controindicazioni a sottoporsi alla procedura di risonanza magnetica, inclusi impianti metallici (ferromagnetici) e/o un pacemaker cardiaco non compatibile con la risonanza magnetica.

  6. Condizioni mediche che, secondo il giudizio dello sperimentatore, impedirebbero al partecipante di sottoporsi a puntura lombare, incluse ma non limitate a:

    1. Allergia nota all'anestetico locale
    2. Storia di intervento chirurgico alla schiena (ad eccezione di microdiscectomia o laminectomia su un livello)
    3. Deformità spinali
    4. Infezione dermatologica attuale nel punto di puntura lombare e/o alterazioni cutanee significative nel punto di puntura pianificato
    5. Rischio di sanguinamento aumentato o incontrollato e/o rischio di sanguinamento che, se non gestito in modo ottimale, potrebbe esporre il partecipante a un rischio maggiore di sanguinamento procedurale. Questi potrebbero includere, ma non sono limitati a, fattori anatomici nel sito di puntura lombare o nelle vicinanze (ad es., anomalie vascolari, neoplasie) e disturbi sottostanti della coagulazione, della funzione piastrinica o del conteggio piastrinico (ad es. parametri di coagulazione anomali, emofilia, malattia di Von Willebrand, malattia epatica).
  7. Storia di intervento chirurgico con stimolatore cerebrale profondo diverso dalla chirurgia fittizia per la partecipazione a uno studio clinico di stimolazione cerebrale profonda.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NIO752
soluzione NIO752
Altro: NIO752
Soluzione di oligonucleotide antisenso.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo in soluzione
Droga: Placebo
Soluzione placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio mPSPRS-10
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
La Scala di Valutazione della Paralisi Sopranucleare Progressiva a 10 item (mPSPRS-10) è una versione modificata della PSPRS originale a 28 item, sviluppata per migliorare la rilevanza clinica e le prestazioni statistiche. I 10 item misurano tre domini motori chiave: deambulazione, funzione degli arti e funzione bulbare. La mPSPRS-10 varia tra 0 e 30, con punteggi più alti che indicano una maggiore disabilità.
Baseline, Settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punggio degli item PSPRS-28
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva a 28 item (PSPRS-28), la scala varia tra 0 e 100 con punteggi più alti che indicano una maggiore disabilità.
Baseline, Settimana 72
Variazioni rispetto al basale nelle attività della vita quotidiana sulla Scala Funzionale dei Gangli della Base Corticale (CBFS)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 72

La CBFS è una scala di valutazione riportata dal paziente/partner dello studio progettata per valutare l'impatto funzionale delle tauopatie a 4 ripetizioni (4RT), inclusa la PSP. Il livello di disabilità valutato dalla CBFS si correla con le compromissioni motorie, cognitive e psichiatriche.

La CBFS consiste in 14 domande sulle Esperienze di vita quotidiana (EDL) motorie e 17 domande sulle EDL non motorie, ciascuna valutata su una scala Likert a 5 punti che va da 0 (Normale/Nessun problema) a 4 (Problemi gravi).
Dalla baseline fino alla settimana 72
Variazione rispetto al basale sulla PSP-ShoQoL
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 72
La Progressive Supranuclear Palsy - Short version Quality of Life (PSP-ShoQoL) è un outcome riportato dal paziente che comprende 12 item, coprendo gli stati di salute fisica (7 item) e mentale (5 item). Gli item sono valutati da 0 (nessun problema) a 4 (problemi estremi), il punteggio totale varia da 0 a 48 con punteggi più alti che indicano un maggiore impatto della malattia sulla qualità della vita.
Dal basale fino alla settimana 72
Variazione rispetto al basale nel test di fluenza categoriale (o semantica) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 72
Il test di fluenza categoriale è una misura del recupero semantico e delle funzioni esecutive. Richiede al partecipante allo studio di nominare il maggior numero possibile di oggetti appartenenti a una determinata categoria entro un minuto. Il punteggio totale è dato dal numero di parole corrette generate entro il limite di tempo.
Dal basale fino alla settimana 72
Variazione rispetto al basale nel test di fluenza letterale (o fonemica) nel tempo
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 72
Il test di Fluenza Letterale è una misura delle funzioni linguistiche ed esecutive. Richiede al partecipante dello studio di nominare il maggior numero possibile di parole che iniziano con una certa lettera entro un minuto. Il punteggio totale è dato dal numero di parole corrette generate entro il limite di tempo.
Dalla baseline fino alla settimana 72
Variazione rispetto al basale nel Symbol Digit Modality Test (SDMT) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 72
L'SDMT è una misura dell'attenzione e della velocità di elaborazione. Richiede al partecipante allo studio di associare oralmente numeri specifici a simboli il più rapidamente e accuratamente possibile utilizzando una chiave di riferimento.
Dal basale fino alla settimana 72
Variazione rispetto al basale nel compito di sequenziamento lettere-numeri (LNS) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 72
Il LNS è un sub-test della Scala di Intelligenza per Adulti di Weschler - Quarta Edizione (WAIS-IV) ed è una misura della memoria di lavoro e della funzione esecutiva.
Al partecipante allo studio viene letta una sequenza di numeri e lettere e gli viene richiesto di ricordare i numeri in ordine crescente seguiti dalle lettere in ordine alfabetico.
Dal basale fino alla settimana 72
Rapporto rispetto al basale dell'NfL (CSF)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 72
La catena leggera dei neurofilamenti (NfL) è un marcatore specifico del danno neuroassonale. La NfL nel liquido cerebrospinale (CSF) sarà utilizzata per valutare l'effetto di NIO752 sulla neurodegenerazione.
Dal basale fino alla settimana 72
Rapporto rispetto al basale di CSF fosfo-Tau-181 e CSF Tau-Totale
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 72
Il rapporto rispetto al basale di Total-Tau e Phospho-Tau-181 sarà utilizzato come misura dell'ingaggio del target
Dalla baseline fino alla settimana 72
Variazioni rispetto al basale nei volumi delle strutture cerebrali misurate mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 72
I volumi misurati con la risonanza magnetica saranno raccolti per ventricoli, cervello intero, mesencefalo, ponte, peduncolo cerebellare superiore, terzo ventricolo e lobo frontale
Dal basale fino alla settimana 72
Incidenza degli Eventi Avversi (EA) e degli Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione del trattamento fino a 72 settimane
Incidenza e gravità degli AE e dei SAE per gruppo di trattamento, incluse le valutazioni di laboratorio clinico, i segni vitali, l'ECG, il C-SSRS qualificante e riportati come AE.
Dalla prima somministrazione del trattamento fino a 72 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

20 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

18 luglio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNIO752A12301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti clinici di supporto provenienti dagli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati della sperimentazione è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi