Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność preparatu NIO752 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza III, randomizowane, kontrolowane placebo, równoległe, podwójnie zaślepione badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu NIO752 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym z następczym otwartym rozszerzeniem

To badanie fazy III ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu NIO752 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP). Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania preparatu NIO752 lub placebo, a następnie przejdą do otwartej fazy przedłużonej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe mające na celu ocenę skuteczności preparatu NIO752 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym, po którym następuje otwarte rozszerzenie (OLE).

Uczestnicy z terapią objawową lub bez niej zostaną losowo przydzieleni do leczenia preparatem NIO752 lub placebo w stosunku randomizacji 2:1.

Po zakończeniu podstawowego okresu leczenia podwójnie ślepego uczestnikom zostanie zaproponowane kontynuowanie leczenia preparatem NIO752 w ramach OLE.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

300

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, Chiny, 215000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Caen, Francja, 14033
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Francja, 94010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13885
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Francja, 35033
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Hiszpania, 35010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Hiszpania, 28223
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Beelitz, Niemcy, 14547
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Niemcy, 07646
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81377
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Niemcy, 97080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 40225
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • Univ of California San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Lawren Vandevrede
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rekrutacyjny
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Główny śledczy:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Jacksonville
        • Główny śledczy:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
  • Włochy
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Przed przystąpieniem do badania należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
  2. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 41 do 81 lat włącznie.
  3. Rozpoznanie łagodno-umiarkowanego, prawdopodobnego/możliwego zespołu Richardsona PSP zgodnie z kryteriami MDS-PSP 2017 z początkiem objawów < 5 lat.
  4. Całkowity wynik PSPRS poniżej 40 w punkcie wyjściowym.
  5. Wiarygodny partner badania, taki jak małżonek, rodzeństwo, bliski przyjaciel lub opiekun, zdolny i chętny do dostarczenia dokładnych informacji (w tym objawów klinicznych i wywiadu medycznego) o uczestniku oraz do udziału w wizytach studyjnych i ocenach opartych na informatorach przez cały okres badania. Oczekuje się, że wiarygodny partner badania spędzi wystarczająco dużo czasu (co najmniej 5 godzin tygodniowo) z uczestnikiem badania.
  6. Uczestnik jest zdolny do samodzielnego poruszania się, co definiuje się jako zdolność do wykonania co najmniej 10 kroków samodzielnie lub z minimalną pomocą (stabilizacja jednego ramienia w celu zminimalizowania ryzyka upadku).
  7. Wynik Mini-Mental State Examination (MMSE) ≥ 20 podczas badań przesiewowych.

Kryteria wykluczenia:

  1. Rozpoznanie innych istotnych zaburzeń neurologicznych lub psychiatrycznych, w tym (ale nie ograniczając się do) choroby Parkinsona (która nie została później zmieniona na rozpoznanie PSP); choroby Alzheimera (AD), otępienia z ciałami Lewy'ego; choroby prionowej; jakichkolwiek zaburzeń psychotycznych; ciężkiej depresji jednobiegunowej; napadów padaczkowych; guza mózgu lub innej zmiany zajmującej przestrzeń; wywiadu dotyczącego klinicznie istotnego udaru (np. udaru z trwałym deficytem neurologicznym); wywiadu dotyczącego urazu głowy z utratą przytomności przez co najmniej 15 minut w ciągu ostatnich 20 lat.
  2. Rozpoznanie stwardnienia zanikowego bocznego lub innych chorób neuronu ruchowego.
  3. Rozpoznanie ataksji móżdżkowej, choreoatetozy i wczesnej objawowej dysfunkcji autonomicznej.
  4. Wywiad lub badanie przesiewowe MRI mózgu wskazujące na istotną nieprawidłowość, w tym, ale nie ograniczając się do, wcześniejszego krwotoku lub zawału >1 cm³, >3 zawałów lakunarnych, stłuczenia mózgu, tętniaka, malformacji naczyniowej >1 cm³, krwiaka podtwardówkowego, wodogłowia i zmiany zajmującej przestrzeń (np. ropnia lub guza mózgu).
  5. Przeciwwskazania do wykonania procedury MRI, w tym metalowe (ferromagnetyczne) implanty i/lub rozrusznik serca, który nie jest kompatybilny z MRI.

  6. Stany medyczne, które zdaniem badacza uniemożliwiłyby uczestnikowi poddanie się punkcji lędźwiowej, w tym, ale nie ograniczając się do:

    1. Znanej alergii na środek znieczulający miejscowo
    2. Wywiadu dotyczącego operacji kręgosłupa (z wyjątkiem mikrodiscektomii lub laminektomii na jednym poziomie)
    3. Deformacji kręgosłupa
    4. Bieżącej infekcji dermatologicznej w miejscu punkcji lędźwiowej i/lub istotnych zmian skórnych w planowanym miejscu nakłucia
    5. Ryzyka zwiększonego lub niekontrolowanego krwawienia i/lub ryzyka krwawienia, które, jeśli nie jest optymalnie kontrolowane, może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko krwawienia proceduralnego. Mogą one obejmować, ale nie są ograniczone do, czynniki anatomiczne w miejscu lub w pobliżu miejsca punkcji lędźwiowej (np. nieprawidłowości naczyniowe, nowotwory) oraz podstawowe zaburzenia krzepnięcia, funkcji płytek krwi lub liczby płytek krwi (np. nieprawidłowe parametry krzepnięcia, hemofilia, choroba von Willebranda, choroba wątroby).
  7. Wywiad dotyczący operacji stymulatora głębokiego mózgu, z wyjątkiem operacji pozorowanej w celu udziału w badaniu klinicznym stymulacji głębokiego mózgu.

Mogą obowiązywać inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NIO752
Roztwór NIO752
Inny: NIO752
Roztwór anty-sensownego oligonukleotydu.
Komparator placebo: Placebo
Placebo w roztworze
Lek: Placebo
Roztwór placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali mPSPRS-10
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 72
10-punktowa zmodyfikowana Skala Oceny Postępującego Porażenia Nadjądrowego (mPSPRS-10) to zmodyfikowana wersja oryginalnej 28-punktowej PSPRS, opracowana w celu poprawy znaczenia klinicznego i wydajności statystycznej.
10 punktów mierzy trzy kluczowe obszary motoryczne: chód, funkcje kończyn i funkcje opuszkowe.
Skala mPSPRS-10 obejmuje zakres od 0 do 30 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą niepełnosprawność.
Linia wyjściowa, tydzień 72

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie pozycji PSPRS-28
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 72. tydzień
28-punktowa Skala Oceny Postępującego Porażenia Nadjądrowego (PSPRS-28), skala obejmuje zakres od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy stopień niepełnosprawności.
Punkt wyjściowy, 72. tydzień
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w czynnościach życia codziennego w skali funkcjonalnej kory podstawnej i zwojów podstawy (CBFS)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72 tygodnia

CBFS to skala oceny zgłaszana przez pacjenta/partnera badania, zaprojektowana do oceny wpływu funkcjonalnego 4 powtarzalnych tauopatii (4RTs), w tym PSP. Stopień niepełnosprawności oceniany przez CBFS koreluje z zaburzeniami motorycznymi, poznawczymi i psychiatrycznymi.

CBFS składa się z 14 pytań dotyczących doświadczeń motorycznych w życiu codziennym (EDL) i 17 pytań dotyczących niemotorycznych EDL, każdy oceniany w 5-punktowej skali Likerta od 0 (Normalnie/Brak problemów) do 4 (Poważne problemy).
Od punktu wyjściowego do 72 tygodnia
Zmiana względem wartości początkowej w PSP-ShoQoL
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72 tygodnia
Postępujące porażenie nadjądrowe - wersja krótka jakości życia (PSP-ShoQoL) to zgłaszany przez pacjenta wynik, który obejmuje 12 pozycji, obejmujących stany zdrowia fizycznego (7 pozycji) i psychicznego (5 pozycji). Pozycje są oceniane od 0 (brak problemu) do 4 (ekstremalne problemy), całkowity wynik waha się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy wpływ choroby na jakość życia.
Od wartości wyjściowej do 72 tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w teście płynności kategorialnej (lub semantycznej) w czasie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Test Płynności Kategorialnej jest miarą semantycznego odzyskiwania informacji i funkcji wykonawczych. Wymaga od uczestnika badania wymienienia jak największej liczby obiektów należących do danej kategorii w ciągu jednej minuty. Łączny wynik określa liczba poprawnych słów wygenerowanych w określonym limicie czasu.
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej w teście płynności literowej (lub fonemicznej) w czasie
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Test płynności literowej jest miarą funkcji językowych i wykonawczych. Wymaga od uczestnika badania wymienienia jak największej liczby słów zaczynających się na określoną literę w ciągu jednej minuty. Wynik całkowity jest określany przez liczbę poprawnych słów wygenerowanych w wyznaczonym czasie.
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w teście Symbol Digit Modality Test (SDMT) w czasie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
SDMT to miara uwagi i szybkości przetwarzania informacji. Wymaga od uczestnika badania ustnego parowania określonych liczb z symbolami tak szybko i dokładnie, jak to możliwe, przy użyciu klucza odniesienia.
Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w zadaniu sekwencjonowania liter i cyfr (LNS) w czasie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
LNS jest podtestem Skali Inteligencji Wechslera dla Dorosłych - Wydanie Czwarte (WAIS-IV) i stanowi miarę pamięci roboczej oraz funkcji wykonawczych. Uczestnikowi badania odczytuje się sekwencję liczb i liter, a jego zadaniem jest przypomnienie sobie liczb w kolejności rosnącej, a następnie liter w kolejności alfabetycznej.
Od wartości wyjściowej do 72. tygodnia
Stosunek do wartości wyjściowej NfL (płyn mózgowo-rdzeniowy)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Łańcuch lekki neurofilamentu (NfL) jest specyficznym markerem uszkodzeń neuroaksonalnych.
NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym będzie używany do oceny wpływu NIO752 na neurodegenerację.
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Stosunek do wartości wyjściowej fosforylowanej Tau-181 w płynie mózgowo-rdzeniowym i całkowitej Tau w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Stosunek do wartości wyjściowej dla Total-Tau i Phospho-Tau-181 będzie wykorzystywany jako miara zaangażowania celu
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Zmiany względem wartości wyjściowych w objętościach struktur mózgowych mierzone za pomocą MRI
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Będą zbierane objętości mierzone za pomocą MRI dla: komór mózgu, całego mózgu, śródmózgowia, mostu, górnej szypuły móżdżku, trzeciej komory i płata czołowego
Od punktu wyjściowego do 72. tygodnia
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leczenia do 72 tygodni
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) według grup leczenia, w tym oceny badań laboratoryjnych, parametrów życiowych, EKG, kwalifikujące się według C-SSRS i zgłoszone jako AE.
Od pierwszej dawki leczenia do 72 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

20 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 lipca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CNIO752A12301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostępu do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są recenzowane i zatwierdzane przez niezależny panel recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane, aby chronić prywatność pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.

Dostępność danych z tego badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj