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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von NIO752 bei Teilnehmern mit progressiver supranukleärer Blickparese

28. Juli 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Phase-III-, randomisierte, placebokontrollierte, parallele Gruppen-, doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NIO752 bei Teilnehmern mit progressiver supranukleärer Blickparese, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase

Diese Phase-III-Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von NIO752 bei Teilnehmern mit progressiver supranukleärer Blickparese (PSP) bewerten. Eligible Teilnehmer werden randomisiert, um entweder NIO752 oder Placebo zu erhalten, gefolgt von einer Open-Label-Extension.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von NIO752 bei Teilnehmern mit progressiver supranukleärer Blickparese, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase (OLE).

Die Teilnehmer mit oder ohne symptomatische Therapie werden im Verhältnis 2:1 randomisiert entweder der NIO752- oder der Placebobehandlung zugeteilt.

Nach Abschluss des doppelblinden Hauptbehandlungszeitraums wird den Teilnehmern angeboten, die NIO752-Behandlung in der OLE fortzusetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

300

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Shanghai, China, 200040
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Suzhou, China, 215000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Beelitz, Deutschland, 14547
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Stadtroda, Deutschland, 07646
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Rekrutierung
        • Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Olga aVintonyak
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 81377
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Deutschland, 97080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 53127
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 40225
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Deutschland, 01307
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Deutschland, 04103
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankreich, 13885
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas GC, Spanien, 35010
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Madrid
      • Pozuelo de Alarcón, Madrid, Spanien, 28223
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03722
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Erika D Driver-Dunckley
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • Univ of California San Francisco
        • Hauptermittler:
          • Lawren Vandevrede
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rekrutierung
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Hauptermittler:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Jacksonville
        • Hauptermittler:
          • Zbigniew K Wszolek
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor der Teilnahme an der Studie muss eine schriftliche Einwilligungserklärung eingeholt werden.
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 41-81 Jahren einschließlich.
  3. Diagnose eines leicht-moderaten, wahrscheinlichen/möglichen PSP-Richardson-Syndroms gemäß den MDS-PSP 2017-Kriterien mit Symptombeginn < 5 Jahren.
  4. PSPRS-Gesamtpunktzahl unter 40 zum Baseline-Zeitpunkt.
  5. Zuverlässiger Studienpartner wie Ehepartner, Geschwister, enger Freund oder Betreuer, der in der Lage und bereit ist, genaue Informationen (einschließlich klinischer Symptome und Krankengeschichte) über den Teilnehmer zu liefern und an Studienbesuchen und beurteilungsbasierten Bewertungen für die Dauer der Studie teilzunehmen. Von einem zuverlässigen Studienpartner wird erwartet, dass er ausreichend Zeit (mindestens 5 Stunden pro Woche) mit dem Studienteilnehmer verbringt.
  6. Der Teilnehmer ist gehfähig, definiert als die Fähigkeit, mindestens 10 Schritte selbstständig oder mit minimaler Unterstützung zu gehen (Stabilisierung eines Arms zur Minimierung des Sturzrisikos).
  7. Mini-Mental-Status-Test (MMSE) Punktzahl ≥ 20 beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose anderer signifikanter neurologischer oder psychiatrischer Störungen einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Parkinson-Krankheit (die nicht nachträglich auf eine PSP-Diagnose revidiert wurde); Alzheimer-Krankheit (AD), Demenz mit Lewy-Körperchen; Prionenkrankheit; jegliche psychotische Störungen; schwere Major Depression; Krampfanfall; Hirntumor oder andere raumfordernde Läsion; Vorgeschichte von klinisch signifikantem Schlaganfall (z.B. Schlaganfall mit dauerhaftem neurologischem Defizit); Vorgeschichte von Kopfverletzung mit Bewusstlosigkeit für mindestens 15 Minuten innerhalb der letzten 20 Jahre.
  2. Diagnose von amyotropher Lateralsklerose oder anderen Motoneuronenerkrankungen.
  3. Diagnose von zerebellärer Ataxie, Choreoathetose und früher symptomatischer autonomer Dysfunktion.
  4. Vorgeschichte oder Screening-Hirn-MRT-Scan, der auf signifikante Anomalien hinweist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, frühere Blutung oder Infarkt >1 cm³, >3 lakunäre Infarkte, Hirnkontusion, Aneurysma, Gefäßmissbildung >1 cm³, subdurales Hämatom, Hydrozephalus und raumfordernde Läsion (z.B. Abszess oder Hirntumor).
  5. Kontraindikationen für die Durchführung des MRT-Verfahrens, einschließlich metallischer (ferromagnetischer) Implantate und/oder eines Herzschrittmachers, der nicht MRT-kompatibel ist.

  6. Medizinische Zustände, die nach Einschätzung des Prüfers den Teilnehmer daran hindern würden, eine Lumbalpunktion durchzuführen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Bekannte Allergie gegen Lokalanästhetikum
    2. Vorgeschichte von Rückenoperationen (mit Ausnahme von Mikrodiskektomie oder Laminektomie über einem Segment)
    3. Wirbelsäulendeformitäten
    4. Aktuelle dermatologische Infektion an der Lumbalpunktionsstelle und/oder signifikante Hautveränderungen am geplanten Punktionsort
    5. Risiko von erhöhter oder unkontrollierter Blutung und/oder Blutungsrisiko, das, wenn nicht optimal behandelt, den Teilnehmer einem erhöhten Risiko für Verfahrensblutungen aussetzen könnte. Dies kann, ist aber nicht beschränkt auf, anatomische Faktoren an oder nahe der LP-Stelle (z.B. Gefäßanomalien, Neoplasmen) und zugrundeliegende Störungen der Gerinnung, Thrombozytenfunktion oder Thrombozytenzahl (z.B. abnorme Gerinnungsparameter, Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, Lebererkrankung) einschließen.
  7. Vorgeschichte von Tiefenhirnstimulator-Operationen außer Scheinoperationen zur Teilnahme an einer Tiefenhirnstimulations-Studie.

Weitere protokoll-definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können Anwendung finden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NIO752
NIO752-Lösung
Sonstiges: NIO752
Lösung von Antisense-Oligonukleotid.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo in Lösung
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert im mPSPRS-10-Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
Die 10-Punkte Progressive Supranukleäre Blickparese-Bewertungsskala (mPSPRS-10) ist eine modifizierte Version der ursprünglichen 28-Punkte PSPRS, die entwickelt wurde, um die klinische Aussagekraft und statistische Leistung zu verbessern. Die 10 Items messen drei wichtige motorische Domänen: Gang, Gliedmaßenfunktion und bulbär. Die mPSPRS-10 reicht von 0 bis 30, wobei höhere Werte eine größere Behinderung anzeigen.
Baseline, Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert im PSPRS-28-Items-Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
28-Punkte Progressive Supranukleäre Blickparese Bewertungsskala (PSPRS-28), Skala reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine stärkere Behinderung anzeigen.
Baseline, Woche 72
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Aktivitäten des täglichen Lebens auf der Cortical Basal ganglia Functional Scale (CBFS)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 72

Die CBFS ist eine von Patienten/Studienpartnern berichtete Bewertungsskala, die entwickelt wurde, um die funktionellen Auswirkungen von 4-Repeat-Tauopathien (4RTs), einschließlich PSP, zu bewerten. Das durch die CBFS bewertete Behinderungsniveau korreliert mit motorischen, kognitiven und psychiatrischen Beeinträchtigungen.

Die CBFS besteht aus 14 Fragen zu motorischen Erfahrungen im täglichen Leben (EDL's) und 17 Fragen zu nicht-motorischen EDL's, die jeweils auf einer Likert-5-Punkte-Skala bewertet werden, die von 0 (normal/keine Probleme) bis 4 (schwere Probleme) reicht.
Von Baseline bis Woche 72
Änderung gegenüber dem Ausgangswert auf der PSP-ShoQoL
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zur Woche 72
Die Progressive Supranukleäre Blickparese - Kurzversion Lebensqualität (PSP-ShoQoL) ist ein patientenberichtetes Ergebnis, das 12 Items umfasst, die körperliche (7 Items) und psychische Gesundheitszustände (5 Items) abdecken. Items werden von 0 (kein Problem) bis 4 (extreme Probleme) bewertet, der Gesamtscore reicht von 0 bis 48, wobei höhere Werte eine größere Auswirkung der Krankheit auf die Lebensqualität anzeigen.
Von der Basislinie bis zur Woche 72
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Kategorie- (oder semantischen) Wortflüssigkeitstest über die Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Woche 72
Der Category Fluency Test ist ein Maß für die semantische Abrufleistung und exekutive Funktionen. Er erfordert von der Studienteilnehmerin/dem Studienteilnehmer, innerhalb einer Minute so viele Objekte wie möglich zu nennen, die zu einer gegebenen Kategorie gehören. Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Anzahl der innerhalb der Zeitvorgabe korrekt genannten Wörter.
Von der Baseline bis zur Woche 72
Veränderung vom Ausgangswert im Buchstaben- (oder phonemischen) Wortflüssigkeitstest über die Zeit
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 72
Der Buchstabenflüssigkeitstest ist ein Maß für Sprache und exekutive Funktionen. Er erfordert von der Studienperson, innerhalb einer Minute so viele Wörter wie möglich zu nennen, die mit einem bestimmten Buchstaben beginnen. Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Anzahl der innerhalb der Zeitvorgabe korrekt generierten Wörter.
Von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 72
Veränderung vom Ausgangswert im Symbol-Digit-Modality-Test (SDMT) über die Zeit
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zur Woche 72
Der SDMT ist ein Maß für Aufmerksamkeit und Verarbeitungsgeschwindigkeit. Er erfordert von der Studienteilnehmerin oder dem Studienteilnehmer, mündlich bestimmte Zahlen so schnell und so genau wie möglich mit Symbolen zu paaren, wobei ein Referenzschlüssel verwendet wird.
Von der Basislinie bis zur Woche 72
Veränderung vom Ausgangswert in der Buchstaben-Zahlen-Folgen-Aufgabe (LNS) über die Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Woche 72
Der LNS ist ein Untertest der Wechsler Adult Intelligence Scale - Fourth Edition (WAIS-IV) und ein Maß für Arbeitsgedächtnis und exekutive Funktionen. Dem Studienteilnehmer wird eine Sequenz von Zahlen und Buchstaben vorgelesen, und er muss die Zahlen in aufsteigender Reihenfolge gefolgt von den Buchstaben in alphabetischer Reihenfolge wiedergeben.
Von der Baseline bis zur Woche 72
Verhältnis zum Ausgangswert von NfL (CSF)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 72
Neurofilament light chain (NfL) ist ein spezifischer Marker für neuroaxonale Schäden. NfL im Liquor cerebrospinalis (CSF) wird verwendet, um die Wirkung von NIO752 auf Neurodegeneration zu bewerten.
Von Baseline bis Woche 72
Verhältnis zum Basiswert von CSF Phospho-Tau-181 und CSF Gesamt-Tau
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 72
Das Verhältnis zum Ausgangswert bei Gesamt-Tau und Phospho-Tau-181 wird als Maß für das Target Engagement verwendet
Von Baseline bis Woche 72
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert der Volumina von Gehirnstrukturen, gemessen mittels MRT
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 72
Die mittels MRT gemessenen Volumina werden für Ventrikel, Gesamthirn, Mittelhirn, Pons, oberen Kleinhirnstiel, dritten Ventrikel und Frontallappen erfasst
Von Baseline bis Woche 72
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE)
Zeitfenster: Von der ersten Behandlungsverabreichung bis zu 72 Wochen
Inzidenz und Schweregrad von AEs und SAEs nach Behandlungsgruppe, einschließlich klinischer Laborauswertungen, Vitalzeichen, EKG, C-SSRS-qualifizierende und als AEs gemeldete.
Von der ersten Behandlungsverabreichung bis zu 72 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. Juli 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CNIO752A12301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, qualifizierten externen Forschern Zugang zu Patientendaten auf individueller Ebene und unterstützende klinische Dokumente aus förderfähigen Studien zur Verfügung zu stellen. Diese Anfragen werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage des wissenschaftlichen Werts überprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den Kriterien und dem auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Verfahren.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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