진행성 핵상마비 환자를 대상으로 NIO752의 효능을 평가하는 연구
2026년 7월 28일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
NIO752의 진행성 상안구마비 환자에서의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상, 무작위, 위약 대조, 병렬군, 이중맹검 연구 및 그 후의 개방형 연장 연구
이 3상 임상시험은 진행성 핵상마비(PSP) 환자에서 NIO752의 효능과 안전성을 평가하기 위한 것입니다.
적격 참가자는 NIO752 또는 위약을 무작위로 투여받은 후 개방형 연장 연구에 참여하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 진행성 핵상마비 환자에서 NIO752의 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬군 연구이며, 이후 개방형 확장 연구(OLE)가 진행됩니다.
증상 치료를 받고 있거나 받지 않은 참가자는 2:1의 무작위 배정 비율로 NIO752 또는 위약 치료군에 배정됩니다.
핵심 이중맹검 치료 기간 완료 후, 참가자는 OLE에서 NIO752 치료를 계속할 수 있는 기회가 제공됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
300
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- 모병
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 GD
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 03722
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Beelitz, 독일, 14547
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Stadtroda, 독일, 07646
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, 독일, 72076
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- 모병
- Klinik für Neurologie (Schwerpunkt Neurodegeneration)
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연락하다:
- Olga Vintonyak
- 이메일: olga.vintonyak@uni-ulm.de
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수석 연구원:
- Olga aVintonyak
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Bavaria
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Munich, Bavaria, 독일, 81377
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Bavaria, 독일, 97080
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, 독일, 40225
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, 독일, 01307
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Saxony, 독일, 04103
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- 모병
- Mayo Clinic Arizona
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연락하다:
- Heather Esnaola
- 전화번호: 480-301-8300
- 이메일: esnaola.heather@mayo.edu
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수석 연구원:
- Erika D Driver-Dunckley
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- Univ of California San Francisco
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수석 연구원:
- Lawren Vandevrede
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연락하다:
- Brianna Garcia
- 이메일: brianna.garcia2@ucsf.edu
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- 모병
- CenExcel Rocky Mtn Clin Research
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수석 연구원:
- Meagen Salinas
-
연락하다:
- Jessica Crall
- 전화번호: 303-762-6674
- 이메일: j.crall@cenexel.com
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
- Mayo Jacksonville
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수석 연구원:
- Zbigniew K Wszolek
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연락하다:
- Audrey Strongosky
- 전화번호: 904-953-2254
- 이메일: strongosky.audrey@mayo.edu
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
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연락하다:
- Jeff Laivell
- 이메일: laivell.jeffrey@mayo.edu
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수석 연구원:
- James Bower
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Barcelona, 스페인, 08041
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08036
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Las Palmas GC, 스페인, 35010
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28041
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28034
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, 스페인, 28009
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Seville, 스페인, 41013
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Madrid
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Pozuelo de Alarcón, Madrid, 스페인, 28223
- 모병
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, 이탈리아, 20133
- 모병
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00168
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Shanghai, 중국, 200040
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Suzhou, 중국, 215000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Caen, 프랑스, 14033
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Créteil, 프랑스, 94010
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Marseille, 프랑스, 13885
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Nantes, 프랑스, 44093
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Rennes, 프랑스, 35033
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, 프랑스, 31059
- 모병
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- 모병
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 참여 전에 서명된 동의서가 획득되어야 합니다.
- 남성 또는 여성 참가자, 연령 41-81세(포함).
- MDS-PSP 2017 기준에 따른 경증-중등도, 가능성 있는/가능성 있는 PSP 리처드슨 증후군 진단으로 증상 발현 < 5년.
- 기준선에서 PSPRS 총 점수가 40 미만.
- 배우자, 형제자매, 친한 친구 또는 간병인과 같은 신뢰할 수 있는 연구 파트너가 참가자에 대한 정확한 정보(임상 증상 및 병력 포함)를 제공하고 연구 기간 동안 연구 방문 및 정보 제공자 기반 평가에 참여할 수 있고 의사가 있어야 합니다. 신뢰할 수 있는 연구 파트너는 연구 참가자와 충분한 시간(주당 최소 5시간)을 보낼 것으로 예상됩니다.
- 참가자는 독립적으로 또는 최소한의 도움(낙상 위험을 최소화하기 위한 한 팔의 안정화)으로 최소 10걸음을 걸을 수 있는 능력으로 정의되는 보행이 가능해야 합니다.
- 선별 시 미니 정신 상태 검사(MMSE) 점수 ≥ 20.
제외 기준:
- 파킨슨병(이후 PSP 진단으로 수정되지 않은); 알츠하이머병(AD), 루이소체 치매; 프리온병; 모든 정신병적 장애; 심한 주요 우울 장애; 발작; 뇌종양 또는 다른 공간 점유 병변; 임상적으로 유의한 뇌졸중 병력(예: 영구적인 신경학적 결손이 있는 뇌졸중); 지난 20년 내에 최소 15분간 의식 소실을 동반한 두부 외상 병력을 포함한(이에 국한되지 않음) 다른 중요한 신경학적 또는 정신과적 장애 진단.
- 근위축성 측삭 경화증 또는 다른 운동 신경원 질환 진단.
- 소뇌성 실조증, 무도병성 운동 이상증, 조기 증상성 자율 신경 기능 이상 진단.
- 유의한 이상을 나타내는 병력 또는 선별 뇌 MRI 스캔으로, 이전 출혈 또는 경색 >1 cm3, >3개의 열공성 경색, 뇌 타박상, 동맥류, 혈관 기형 >1 cm3, 경막하 혈종, 수두증 및 공간 점유 병변(예: 농양 또는 뇌종양)을 포함하되 이에 국한되지 않음.
- 금속(강자성) 임플란트 및/또는 MRI와 호환되지 않는 심장 박동기를 포함한 MRI 절차를 수행하기 위한 금기증.
연구자의 판단에 따라 참가자가 요추 천자를 받는 것을 방해할 수 있는 의학적 상태로, 이에 국한되지 않음:
- 국소 마취제에 대한 알려진 알레르기
- 등 수술 병력(한 수준 이상의 미세 디스크 절제술 또는 추궁 절제술 제외)
- 척추 변형
- 요추 천자 부위의 현재 피부 감염 및/또는 계획된 천자 부위의 유의한 피부 변화
- 증가되거나 통제되지 않은 출혈 위험 및/또는 최적으로 관리되지 않을 경우 참가자가 시술 출혈 위험 증가에 처할 수 있는 출혈 위험. 이는 LP 부위 또는 그 근처의 해부학적 요인(예: 혈관 이상, 신생물) 및 응고, 혈소판 기능 또는 혈소판 수에 대한 기저 장애(예: 비정상적인 응고 매개변수, 혈우병, 폰 빌레브란트병, 간 질환)를 포함하되 이에 국한되지 않을 수 있습니다.
- 뇌 심부 자극 임상 시험 참여를 위한 가짜 수술을 제외한 뇌 심부 자극기 수술 병력.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NIO752
NIO752 용액
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안티센스 올리고뉴클레오타이드 용액.
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위약 비교기: Placebo
용액 내 위약
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위약 솔루션
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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mPSPRS-10 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 72주
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10항목 진행성 핵상마비 평가 척도(mPSPRS-10)는 임상적 의미와 통계적 성능을 개선하기 위해 개발된 원래 28항목 PSPRS의 수정된 버전입니다.
10개 항목은 보행, 사지 기능, 구인두 기능이라는 세 가지 주요 운동 영역을 측정합니다.
mPSPRS-10의 점수 범위는 0에서 30까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 더 큽니다.
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기준선, 72주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선 대비 PSPRS-28 항목 점수의 변화
기간: 베이스라인, 72주차
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28항목 점진적 핵상마비 평가 척도 (PSPRS-28), 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 큰 장애를 나타냅니다.
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베이스라인, 72주차
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Cortical Basal ganglia Functional Scale (CBFS)에서의 일상 생활 활동에 대한 기준선 대비 변화
기간: 기저 시점부터 72주차까지
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CBFS는 PSP를 포함한 4회 반복 타우병증(4RTs)의 기능적 영향을 평가하기 위해 고안된 환자/연구 파트너 보고 평가 척도입니다. CBFS로 평가된 장애 수준은 운동, 인지 및 정신과적 손상과 상관관계가 있습니다. CBFS는 일상생활의 운동 경험(EDL)에 관한 14개 질문과 비운동 EDL에 관한 17개 질문으로 구성되어 있으며, 각 질문은 0(정상/문제 없음)부터 4(심각한 문제)까지의 리커트 5점 척도로 평가됩니다. |
기저 시점부터 72주차까지
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기준선 대비 PSP-ShoQoL 변화
기간: 기저선부터 72주차까지
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진행성 핵상마비 단축형 삶의 질 척도(PSP-ShoQoL)는 신체 건강(7개 항목)과 정신 건강(5개 항목) 상태를 포함하는 12개 항목으로 구성된 환자 보고 결과입니다.
항목은 0점(문제 없음)에서 4점(극심한 문제)까지 점수화되며, 총점 범위는 0점에서 48점으로 점수가 높을수록 질병이 삶의 질에 미치는 영향이 더 큼을 나타냅니다.
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기저선부터 72주차까지
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카테고리(또는 의미) 유창성 검사의 기저선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 기저선부터 72주까지
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카테고리 유창성 검사는 의미적 인출과 실행 기능을 측정하는 방법입니다.
이 검사는 연구 참가자가 주어진 범주에 속하는 가능한 많은 대상을 1분 내에 명명하도록 요구합니다.
총 점수는 시간 제한 내에 생성된 정확한 단어의 수로 부여됩니다.
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기저선부터 72주까지
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시간 경과에 따른 문자(또는 음소) 유창성 검사의 기준선 대비 변화
기간: 기저선부터 72주까지
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Letter Fluency 검사는 언어 능력과 실행 기능을 측정하는 검사입니다.
연구 참가자는 1분 동안 특정 글자로 시작하는 단어를 최대한 많이 말해야 합니다.
총 점수는 제한 시간 내에 생성된 정확한 단어의 수로 부여됩니다.
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기저선부터 72주까지
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Symbol Digit Modality Test (SDMT)의 기준선 대비 변화를 시간 경과에 따라 평가
기간: 기준선부터 72주까지
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SDMT는 주의력과 처리 속도를 측정하는 도구입니다.
참가자는 참조 키를 사용하여 가능한 한 빠르고 정확하게 특정 숫자와 기호를 구두로 짝지어야 합니다.
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기준선부터 72주까지
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시간 경과에 따른 Letter-Number Sequencing 과제(LNS)의 기준선 대비 변화
기간: 기저선부터 72주차까지
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LNS는 Weschler Adult Intelligence Scale - Fourth Edition(WAIS-IV)의 하위 검사로, 작업 기억과 실행 기능을 측정하는 도구입니다.
연구 참가자는 숫자와 문자로 이루어진 순서를 듣고, 숫자를 오름차순으로, 이어서 문자를 알파벳 순서로 회상해야 합니다.
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기저선부터 72주차까지
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기저치 대비 NfL (CSF) 비율
기간: 기저선부터 72주까지
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뉴로필라멘트 경쇄(NfL)는 신경축삭 손상의 특정 표지자입니다.
뇌척수액 내 NfL은 NIO752의 신경퇴행에 대한 효과를 평가하는 데 사용됩니다.
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기저선부터 72주까지
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기준선 대비 뇌척수액 인산화 Tau-181 및 뇌척수액 총 Tau 비율
기간: 기저선부터 72주차까지
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Total -Tau 및 Phospho-Tau-181의 기준치 대비 비율이 표적 관여 측정 지표로 사용됩니다
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기저선부터 72주차까지
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MRI로 측정한 뇌 구조 체적의 기저선 대비 변화
기간: 기초선부터 72주차까지
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MRI 측정 용적은 뇌실, 전체 뇌, 중뇌, 뇌교, 상소뇌각, 제3뇌실 및 전두엽에 대해 수집됩니다
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기초선부터 72주차까지
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 첫 치료 투여 시점부터 72주까지
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치료군별 AE 및 SAE의 발생률과 중증도, 임상 검사 평가, 활력 징후, 심전도, C-SSRS 자격 요건 및 AE로 보고된 사례를 포함합니다.
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첫 치료 투여 시점부터 72주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 6월 3일
기본 완료 (추정된)
2029년 7월 20일
연구 완료 (추정된)
2031년 7월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CNIO752A12301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 적격 연구에 참여한 환자의 개인정보 보호를 위해 해당 법률 및 규정에 따라 익명화된 데이터를 제공합니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 기준으로 독립 검토 패널에 의해 검토 및 승인됩니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 기준으로 독립 검토 패널에 의해 검토 및 승인됩니다.
이 임상시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준과 절차에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .