A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis
A Retrospective and Prospective Natural History Study of Patients With Fucosidosis
The purpose of this observational research study is to learn more about the natural history of fucosidosis, its symptoms, and how it develops over time.
This study intends to collect information from participants diagnosed with fucosidosis; however, this study does not include any medication or treatment other than the usual medical care provided to study participants.
The information collected in this study will be used to help understand the disease characteristics of fucosidosis; with this information potentially being able to help design future studies and treatments for this disease.
There is currently no approved treatment for patients with fucosidosis.
The study consists of 2 parts: a) Part A - retrospective data collection, and b) Part B - prospective data collection.
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
Time Perspective: Both retrospective (Part A) and prospective (Part B).
Enrollment: Part A is anticipated to enroll up to 57 participants for retrospective data collection. Part B is anticipated to enroll up to 31 participants for prospective data collection, the majority of whom are expected to be participants also enrolled in Part A.
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
- 電話番号：+81 797 328582
- メール：clinical_development@jp.jcrpharm.com
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Children's Hospital of Orange County
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- まだ募集していません
- University of Minnesota Health
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Belfast、イギリス、BT12 6BA
- まだ募集していません
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- まだ募集していません
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N 3JH
- まだ募集していません
- National Institute for Health and Care Research Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- まだ募集していません
- St. Mary's Hospital, Manchester University NHS Foundation Trust
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Salford、イギリス、M6 8HD
- 募集
- Barnes Clinical Research Facility, Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
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Bengaluru、インド、560029
- まだ募集していません
- Indira Gandhi Institute of Child Health, Department of Pediatric Neurology
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Rotterdam、オランダ、3015 AA
- まだ募集していません
- Erasmus University Medical Center
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Tunis、チュニジア、1007
- まだ募集していません
- La Rabta Hospital
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Tunis、チュニジア、1007
- まだ募集していません
- National Institute Mongi-Ben Hamida of Neurology of Tunis
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Adana、トルコ（Türkiye）、01339
- まだ募集していません
- Cukurova University, Faculty of Medicine
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34899
- まだ募集していません
- Marmara university pendik training and research hospital
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34098
- まだ募集していません
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty Hospital
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- まだ募集していません
- Ege University, Faculty of Medicine
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35330
- まだ募集していません
- Dokuz Eylul University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
Inclusion Criteria (Part A):
- Confirmed diagnosis of fucosidosis
Exclusion Criteria (Part A):
- Patient/parent/caregiver not willing to consent to participate
- Patient deceased with no availability of appropriate historical consent, and patient's family/caregivers are either unable to be contacted, or refuse consent to data sharing
Inclusion Criteria (Part B):
- Patient is alive
- Confirmed diagnosis of fucosidosis
Exclusion Criteria (Part B):
- Patient/parent/caregiver not willing to consent to participate
- Current participation in an interventional or therapeutic study
- Patients who, in the opinion of the site investigator, would be unable or unsuitable to participate in the demands of the study
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Evaluate the course of disease progression in individuals with fucosidosis who were/are untreated with any investigational products
時間枠：Baseline to up to 4 years
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These observations are intended to inform possible future treatment studies.
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Baseline to up to 4 years
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Karolina M Stepien, MD、Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JR-471-NHX
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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