A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis
A Retrospective and Prospective Natural History Study of Patients With Fucosidosis
The purpose of this observational research study is to learn more about the natural history of fucosidosis, its symptoms, and how it develops over time.
This study intends to collect information from participants diagnosed with fucosidosis; however, this study does not include any medication or treatment other than the usual medical care provided to study participants.
The information collected in this study will be used to help understand the disease characteristics of fucosidosis; with this information potentially being able to help design future studies and treatments for this disease.
There is currently no approved treatment for patients with fucosidosis.
The study consists of 2 parts: a) Part A - retrospective data collection, and b) Part B - prospective data collection.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
Time Perspective: Both retrospective (Part A) and prospective (Part B).
Enrollment: Part A is anticipated to enroll up to 57 participants for retrospective data collection. Part B is anticipated to enroll up to 31 participants for prospective data collection, the majority of whom are expected to be participants also enrolled in Part A.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
- 전화번호: +81 797 328582
- 이메일: clinical_development@jp.jcrpharm.com
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
- 아직 모집하지 않음
- Erasmus University Medical Center
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Children's Hospital of Orange County
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 아직 모집하지 않음
- University of Minnesota Health
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Belfast, 영국, BT12 6BA
- 아직 모집하지 않음
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- 아직 모집하지 않음
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- 아직 모집하지 않음
- National Institute for Health and Care Research Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- 아직 모집하지 않음
- St. Mary's Hospital, Manchester University NHS Foundation Trust
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Salford, 영국, M6 8HD
- 모병
- Barnes Clinical Research Facility, Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
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Bengaluru, 인도, 560029
- 아직 모집하지 않음
- Indira Gandhi Institute of Child Health, Department of Pediatric Neurology
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Adana, 터키 (Türkiye), 01339
- 아직 모집하지 않음
- Cukurova University, Faculty of Medicine
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34899
- 아직 모집하지 않음
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34098
- 아직 모집하지 않음
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty Hospital
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- 아직 모집하지 않음
- Ege University, Faculty of Medicine
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35330
- 아직 모집하지 않음
- Dokuz Eylul University Hospital
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Tunis, 튀니지, 1007
- 아직 모집하지 않음
- La Rabta Hospital
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Tunis, 튀니지, 1007
- 아직 모집하지 않음
- National Institute Mongi-Ben Hamida of Neurology of Tunis
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
Inclusion Criteria (Part A):
- Confirmed diagnosis of fucosidosis
Exclusion Criteria (Part A):
- Patient/parent/caregiver not willing to consent to participate
- Patient deceased with no availability of appropriate historical consent, and patient's family/caregivers are either unable to be contacted, or refuse consent to data sharing
Inclusion Criteria (Part B):
- Patient is alive
- Confirmed diagnosis of fucosidosis
Exclusion Criteria (Part B):
- Patient/parent/caregiver not willing to consent to participate
- Current participation in an interventional or therapeutic study
- Patients who, in the opinion of the site investigator, would be unable or unsuitable to participate in the demands of the study
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Evaluate the course of disease progression in individuals with fucosidosis who were/are untreated with any investigational products
기간: Baseline to up to 4 years
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These observations are intended to inform possible future treatment studies.
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Baseline to up to 4 years
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Karolina M Stepien, MD, Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JR-471-NHX
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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