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A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

2026年9月3日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

58

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Maitland、Florida、アメリカ、32751
        • 募集
        • Clinical Study Site
      • Naples、Florida、アメリカ、34105
        • 募集
        • Clinical Study Site
  • スペイン
      • Seville、スペイン
        • 募集
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Exclusion Criteria:

  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
薬：Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
他の名前：
  • ALN-APP
実験的：Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
薬：Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
他の名前：
  • ALN-APP
プラセボコンパレーター：Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
薬：プラセボ
プラセボはくも膜下腔内に投与されます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
時間枠：Up to 24 months
Up to 24 months

二次結果の測定

結果測定
時間枠
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
時間枠：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
時間枠：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
時間枠：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
時間枠：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
時間枠：Up to 36 months
Up to 36 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年8月17日

一次修了 (推定)

2030年5月18日

研究の完了 (推定)

2031年7月23日

試験登録日

最初に提出

2026年6月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年6月4日

最初の投稿 (実際)

2026年6月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月3日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-APP-003
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523390-42-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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