Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

4. juni 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • Clinical Study Site
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34105
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Exclusion Criteria:

  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
Medicin: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Andre navne:
  • ALN-APP
Eksperimentel: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
Medicin: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Andre navne:
  • ALN-APP
Placebo komparator: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret intratekalt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Tidsramme: Up to 24 months
Up to 24 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Tidsramme: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Tidsramme: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Tidsramme: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Tidsramme: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Tidsramme: Up to 36 months
Up to 36 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. maj 2030

Studieafslutning (Anslået)

23. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juni 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2026

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-APP-003
  • 2025-523390-42-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner