A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
3 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran.
The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period.
The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
58
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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Seville, España
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Florida
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Reclutamiento
- Clinical Study Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Reclutamiento
- Clinical Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
- Positive amyloid PET scan
- Cognitively stable in the opinion of the investigator
- Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening
Exclusion Criteria:
- Has severe intellectual disability (ID)
- Has a history of DS regression disorder
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
- Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
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Mivelsiran will be administered intrathecally
Otros nombres:
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Experimental: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
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Mivelsiran will be administered intrathecally
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
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El placebo se administrará por vía intratecal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Periodo de tiempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Periodo de tiempo: Up to 24 months
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Up to 24 months
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Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Periodo de tiempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Periodo de tiempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
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Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Periodo de tiempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
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Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Periodo de tiempo: Up to 36 months
|
Up to 36 months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de agosto de 2026
Finalización primaria (Estimado)
18 de mayo de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
23 de julio de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de junio de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
9 de junio de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Discapacidad intelectual
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Síndrome de Down
Otros números de identificación del estudio
- ALN-APP-003
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523390-42-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.
Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.
Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .