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A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

2026年9月3日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

58

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Maitland、Florida、美国、32751
        • 招聘中
        • Clinical Study Site
      • Naples、Florida、美国、34105
        • 招聘中
        • Clinical Study Site
  • 西班牙
      • Seville、西班牙
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Exclusion Criteria:

  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
药品：Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
其他名称：
  • ALN-APP
实验性的：Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
药品：Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
其他名称：
  • ALN-APP
安慰剂比较：Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
药品：安慰剂
安慰剂将通过鞘内给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
大体时间：Up to 24 months
Up to 24 months

次要结果测量

结果测量
大体时间
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
大体时间：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
大体时间：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
大体时间：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
大体时间：Up to 24 months
Up to 24 months
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
大体时间：Up to 36 months
Up to 36 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alnylam Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年8月17日

初级完成 (估计的)

2030年5月18日

研究完成 (估计的)

2031年7月23日

研究注册日期

首次提交

2026年6月4日

首先提交符合 QC 标准的

2026年6月4日

首次发布 (实际的)

2026年6月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月3日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALN-APP-003
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523390-42-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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