Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

3 september 2026 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

58

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Maitland, Florida, Förenta staterna, 32751
        • Rekrytering
        • Clinical Study Site
      • Naples, Florida, Förenta staterna, 34105
        • Rekrytering
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Seville, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Exclusion Criteria:

  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
Läkemedel: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Andra namn:
  • ALN-APP
Experimentell: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
Läkemedel: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Andra namn:
  • ALN-APP
Placebo-jämförare: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
Läkemedel: Placebo
Placebo kommer att administreras intratekalt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Tidsram: Up to 24 months
Up to 24 months

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Tidsram: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Tidsram: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Tidsram: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Tidsram: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Tidsram: Up to 36 months
Up to 36 months

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

18 maj 2030

Avslutad studie (Beräknad)

23 juli 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juni 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2026

Första postat (Faktisk)

9 juni 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-APP-003
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523390-42-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera