A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
3 сентября 2026 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran.
The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period.
The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
58
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-877-ALNYLAM
- Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-877-256-9526
- Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com
Места учебы
-
-
-
Seville, Испания
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Соединенные Штаты, 32751
- Рекрутинг
- Clinical Study Site
-
Naples, Florida, Соединенные Штаты, 34105
- Рекрутинг
- Clinical Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
- Positive amyloid PET scan
- Cognitively stable in the opinion of the investigator
- Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening
Exclusion Criteria:
- Has severe intellectual disability (ID)
- Has a history of DS regression disorder
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
- Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
|
Mivelsiran will be administered intrathecally
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
|
Mivelsiran will be administered intrathecally
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
|
Плацебо будет вводиться интратекально.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Временное ограничение: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Временное ограничение: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Временное ограничение: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Временное ограничение: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
|
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Временное ограничение: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
|
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Временное ограничение: Up to 36 months
|
Up to 36 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 августа 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
18 мая 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 июля 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 июня 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 июня 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 июня 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейроповеденческие проявления
- Врожденные аномалии
- Аномалии, Множественные
- Интеллектуальная недееспособность
- Хромосомные нарушения
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Синдром Дауна
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-APP-003
- 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523390-42-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.
Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.
Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .