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A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

3 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

58

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Seville, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Florida
      • Maitland, Florida, États-Unis, 32751
        • Recrutement
        • Clinical Study Site
      • Naples, Florida, États-Unis, 34105
        • Recrutement
        • Clinical Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Exclusion Criteria:

  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
Médicament: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Autres noms:
  • ALN-APP
Expérimental: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
Médicament: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Autres noms:
  • ALN-APP
Comparateur placebo: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par voie intrathécale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Délai: Up to 24 months
Up to 24 months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Délai: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Délai: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Délai: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Délai: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Délai: Up to 36 months
Up to 36 months

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 août 2026

Achèvement primaire (Estimé)

18 mai 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 juillet 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juin 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2026

Première publication (Réel)

9 juin 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-APP-003
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-523390-42-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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