A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
4 giugno 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran.
The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period.
The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
58
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-ALNYLAM
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-256-9526
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Luoghi di studio
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-
Florida
-
Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
- Clinical Study Site
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Naples, Florida, Stati Uniti, 34105
- Clinical Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
- Positive amyloid PET scan
- Cognitively stable in the opinion of the investigator
- Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening
Exclusion Criteria:
- Has severe intellectual disability (ID)
- Has a history of DS regression disorder
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
- Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
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Mivelsiran will be administered intrathecally
Altri nomi:
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Sperimentale: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
|
Mivelsiran will be administered intrathecally
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
|
Il placebo verrà somministrato per via intratecale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Lasso di tempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Lasso di tempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Lasso di tempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Lasso di tempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Lasso di tempo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Lasso di tempo: Up to 36 months
|
Up to 36 months
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 luglio 2026
Completamento primario (Stimato)
18 maggio 2030
Completamento dello studio (Stimato)
23 luglio 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 giugno 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 giugno 2026
Primo Inserito (Effettivo)
9 giugno 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-APP-003
- 2025-523390-42-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.
Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.
Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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