A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
3 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran.
The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period.
The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
58
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Estude backup de contato
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Locais de estudo
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Seville, Espanha
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Florida
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Recrutamento
- Clinical Study Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Recrutamento
- Clinical Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusion Criteria:
- Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
- Positive amyloid PET scan
- Cognitively stable in the opinion of the investigator
- Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening
Exclusion Criteria:
- Has severe intellectual disability (ID)
- Has a history of DS regression disorder
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
- Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
|
Mivelsiran will be administered intrathecally
Outros nomes:
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Experimental: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
|
Mivelsiran will be administered intrathecally
Outros nomes:
|
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Comparador de Placebo: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
|
Placebo será administrado por via intratecal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Prazo: Up to 24 months
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Up to 24 months
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Prazo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Prazo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Prazo: Up to 24 months
|
Up to 24 months
|
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Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Prazo: Up to 24 months
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Up to 24 months
|
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Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Prazo: Up to 36 months
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Up to 36 months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de agosto de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
18 de maio de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de julho de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de junho de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de junho de 2026
Primeira postagem (Real)
9 de junho de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-APP-003
- 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523390-42-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.
Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.
Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .