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A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

4. Juni 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

58

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Maitland, Florida, Vereinigte Staaten, 32751
        • Clinical Study Site
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34105
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Exclusion Criteria:

  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mivelsiran (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.
Arzneimittel: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Andere Namen:
  • ALN-APP
Experimental: Mivelsiran (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.
Arzneimittel: Mivelsiran
Mivelsiran will be administered intrathecally
Andere Namen:
  • ALN-APP
Placebo-Komparator: Placebo (Treatment Group C)
Participants will be administered multiple doses of placebo.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird intrathekal verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Double-Blind Period: Change from baseline in brain amyloid burden measured in centiloids (CLs)
Zeitfenster: Up to 24 months
Up to 24 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Double-Blind Period: Change from baseline in APP protein concentration in cerebrospinal fluid (CSF)
Zeitfenster: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of amyloid beta proteins in CSF
Zeitfenster: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline in the concentration of tau proteins in plasma
Zeitfenster: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-Blind Period: Change from baseline on a cognitive scale
Zeitfenster: Up to 24 months
Up to 24 months
Double-blind Period and Open-label Extension (OLE) Period: Frequency of adverse events (AEs)
Zeitfenster: Up to 36 months
Up to 36 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. Mai 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

23. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-APP-003
  • 2025-523390-42-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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