수혈 의존성 철분 과부하 환자에서 데페라시록스의 효능 및 안전성을 평가하는 연구
2020년 2월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
수혈에 의존하는 철 과부하로 진단된 환자에서 경구용 ICL670(20mg/kg/일)의 효능 및 안전성을 평가하는 1년, 공개 라벨, 단일군, 다기관 임상시험
이 연구는 단일 암, 다중 센터, 오픈 라벨 시험 디자인을 사용합니다.
이 연구는 수혈로 인한 철 과부하의 증거가 있는 환자에서 데페라시록스(ICL670)로 52주 치료의 효능과 안전성을 평가할 예정이다.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 혈청 페리틴 수치 ≥ 1000 ng/ml로 나타나는 수혈 철분 과부하와 함께 수혈 의존성 빈혈(기저 질환과 무관)을 나타내는 환자
- 성별 및 연령이 2세 이상인 환자
- 초경에 이르렀고 성적으로 왕성한 여성 환자는 효과적인 피임 방법을 사용하거나 임상적으로 기록된 전체 자궁 적출술 및/또는 난소 절제술 또는 난관 결찰술을 받아야 합니다.
성인 환자에 대한 추가 포함 기준:
- 환자의 서면 동의서
소아 환자에 대한 추가 포함 기준:
- "소아과"라는 용어의 정의는 현지 법률에 따릅니다. 부모 또는 법적 보호자는 조사자가 연구 요구 사항에 대해 충분히 알릴 것입니다. 소아 환자는 자신이 이해할 수 있는 언어와 용어로 자신의 능력에 따라 정보를 받게 됩니다. 서면 동의서는 국가 법률에 따라 환자를 대신하여 부모 또는 법적 보호자로부터 얻습니다. 가능한 경우 모든 환자는 서면 동의서에 개인적으로 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 비수혈성 혈철증
- 연구자의 판단에 따라 집중적 킬레이트화의 필요성을 뒷받침하는 임상적 증거가 있는 환자
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)의 평균 수치 > 300 U/l인 환자
- 조절되지 않는 전신성 고혈압 환자
- 정상 상한치(ULN) 이상의 혈청 크레아티닌을 가진 환자
- 방문 1과 방문 2 모두에서 채취한 두 번째 배뇨 소변 검체에서 소변 단백질/크레아티닌 비율 > 0.5(mg/mg)로 표시되는 유의미한 단백뇨. 세 번째 검체는 한 비율이 > 0.5(mg/mg)인 환자에게서 채취해야 합니다. /mg)이고 하나는 ≤ 0.5(mg/mg)이고 세 가지 측정 중 두 가지에서 소변 단백질/크레아티닌 비율이 > 0.5(mg/mg)인 환자도 제외됩니다.
- 신증후군의 병력
- 제3 방실(A-V) 차단, 임상적으로 관련된 Q-T 간격 연장이 있는 환자 및 Q-T 간격 연장을 유도할 수 있는 디곡신 및 유사 화합물 또는 약물 치료가 필요한 환자
- 철 킬레이트화와 관련된 임상적으로 관련된 안구 독성의 이전 병력이 있는 환자
- 환자가 연구 치료를 받는 것을 방해하는 전신 질환(심혈관, 신장, 간 등)
- 정보에 입각한 동의를 하거나 연구 치료를 받는 것을 방해하는 정신과적 또는 중독성 장애가 있는 환자
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 지난 4주 이내에 전신 연구용 약물 또는 지난 7일 이내에 국소 연구용 약물을 투여받은 환자
약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 기타 외과적 또는 의학적 상태. 조사자는 다음 중 하나의 증거에 따라 안내를 받아야 합니다.
- 염증성 장 증후군, 위염, 궤양, 위장 또는 직장 출혈의 병력;
- 위절제술, 위장절개술 또는 장 절제술과 같은 주요 위장관 수술의 병력;
- 췌장 손상 또는 췌장염의 병력; 비정상적인 리파아제 또는 아밀라아제로 표시되는 손상된 췌장 기능/손상의 징후;
- 크레아티닌 또는 혈액 요소 질소(BUN) 값이 ULN 이상으로 표시되는 손상된 신장 기능의 병력 또는 존재;
- 요로 폐쇄 또는 배뇨 곤란의 병력.
- 의료 요법에 대한 비순응 이력 및 잠재적으로 신뢰할 수 없거나 비협조적인 것으로 간주되는 환자
- 투여 전 12개월 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력 또는 도입 기간 동안 수행된 실험실 분석에서 나타난 남용의 증거
- HIV 양성 판정을 받은 환자
- 기대 수명 < 1년
소아 환자에 대한 제외 기준:
- 가장 작은 정제 강도(즉, 125 mg) 적절한 투여량
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ICL670(데페라시록스)
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수혈 이력 및 후속 용량 적정을 기반으로 ICL670의 고정 시작 용량이 혈청 페리틴으로 측정했을 때 임상적으로 허용 가능한 킬레이트화를 제공할 수 있는지 평가하기 위해
기간: 베이스라인과 52주차에
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베이스라인과 52주차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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최대 52주 동안 치료받은 환자의 안전성 및 내약성 프로파일을 평가하기 위해
기간: 월간 간행물
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월간 간행물
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기준선 LIC < 7 mg Fe/g dw인 환자 하위 그룹에서 효능, 내약성 및 안전성 평가
기간: 월간 간행물
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월간 간행물
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혈청 페리틴과 잠재적 대리 마커 사이의 관계 평가
기간: 월간 간행물
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월간 간행물
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Porter JB, El-Alfy M, Viprakasit V, Giraudier S, Chan LL, Lai Y, El-Ali A, Han J, Cappellini MD. Utility of labile plasma iron and transferrin saturation in addition to serum ferritin as iron overload markers in different underlying anemias before and after deferasirox treatment. Eur J Haematol. 2016 Jan;96(1):19-26. doi: 10.1111/ejh.12540. Epub 2015 Jun 23.
- Lee JW, Yoon SS, Shen ZX, Ganser A, Hsu HC, El-Ali A, Habr D, Martin N, Porter JB. Hematologic responses in patients with aplastic anemia treated with deferasirox: a post hoc analysis from the EPIC study. Haematologica. 2013 Jul;98(7):1045-8. doi: 10.3324/haematol.2012.077669. Epub 2013 Apr 12.
- Pennell DJ, Porter JB, Cappellini MD, Chan LL, El-Beshlawy A, Aydinok Y, Ibrahim H, Li CK, Viprakasit V, Elalfy MS, Kattamis A, Smith G, Habr D, Domokos G, Roubert B, Taher A. Continued improvement in myocardial T2* over two years of deferasirox therapy in beta-thalassemia major patients with cardiac iron overload. Haematologica. 2011 Jan;96(1):48-54. doi: 10.3324/haematol.2010.031468. Epub 2010 Nov 11.
- Lee JW, Yoon SS, Shen ZX, Ganser A, Hsu HC, Habr D, Domokos G, Roubert B, Porter JB; EPIC study investigators. Iron chelation therapy with deferasirox in patients with aplastic anemia: a subgroup analysis of 116 patients from the EPIC trial. Blood. 2010 Oct 7;116(14):2448-54. doi: 10.1182/blood-2010-01-261289. Epub 2010 Jun 21.
- Pennell DJ, Porter JB, Cappellini MD, El-Beshlawy A, Chan LL, Aydinok Y, Elalfy MS, Sutcharitchan P, Li CK, Ibrahim H, Viprakasit V, Kattamis A, Smith G, Habr D, Domokos G, Roubert B, Taher A. Efficacy of deferasirox in reducing and preventing cardiac iron overload in beta-thalassemia. Blood. 2010 Mar 25;115(12):2364-71. doi: 10.1182/blood-2009-04-217455. Epub 2009 Dec 8.
- Cappellini MD, Porter J, El-Beshlawy A, Li CK, Seymour JF, Elalfy M, Gattermann N, Giraudier S, Lee JW, Chan LL, Lin KH, Rose C, Taher A, Thein SL, Viprakasit V, Habr D, Domokos G, Roubert B, Kattamis A; EPIC Study Investigators. Tailoring iron chelation by iron intake and serum ferritin: the prospective EPIC study of deferasirox in 1744 patients with transfusion-dependent anemias. Haematologica. 2010 Apr;95(4):557-66. doi: 10.3324/haematol.2009.014696. Epub 2009 Nov 30.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 13일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2013년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .