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Un estudio que evalúa la eficacia y la seguridad de deferasirox en pacientes con sobrecarga de hierro dependiente de transfusiones

8 de febrero de 2020 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un ensayo de un año, abierto, de un solo brazo y multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de ICL670 oral (20 mg/kg/día) en pacientes diagnosticados con sobrecarga de hierro dependiente de transfusiones

Este estudio utiliza un diseño de ensayo abierto, multicéntrico y de un solo brazo. El estudio evaluará la eficacia y seguridad de 52 semanas de tratamiento con deferasirox (ICL670) en pacientes con evidencia de sobrecarga de hierro inducida por transfusión.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1784

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Augsburg, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Braunschweig, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemania
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      • Dusseldorf, Alemania
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      • Frankfurt, Alemania
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      • Frankfurt/Main, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Frieburg, Alemania
        • Novartis Investigative Site
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        • Novartis Investigative Site
      • Greifswald, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemania
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
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        • Novartis Investigative Site
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        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Australia
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      • South Brisbane, Australia
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      • Westmead, Australia
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Graz, Austria
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Austria
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Austria
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  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Godinne, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • La Louviere, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Arhus, Dinamarca
        • Novartis Investigative Site
      • Copenhagen, Dinamarca
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        • Novartis Investigative Site
      • Hillerod, Dinamarca
        • Novartis Investigative Site
  • Egipto
      • Cairo, Egipto
        • Novartis Investigative Site
  • España
      • Baracaldo, España
        • Novartis Investigative Site
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        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, España
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, España
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Avignon, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Bobigny, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Creteil, Francia
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      • Lille Cedex, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francia
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      • Paris, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 14, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex, Francia
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      • Rennes, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex, Francia
        • Novartis Investigative Site
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        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grecia
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Grecia
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Afula, Israel
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel
        • Novartis Investigative Site
      • Petach-Tikva, Israel
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Cona, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Orbassano, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Reggio Calabria, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Sassari, Italia
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
      • Hazmiyeh, Líbano
        • Novartis Investigative Site
  • Malasia
      • Kota Bahru, Malasia
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pavo
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
      • GuangZhou, Porcelana
        • Novartis Investigative Site
      • Nanjing, Porcelana
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Porcelana
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
      • Leicester, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
  • Sudáfrica
      • Johannesburg, Sudáfrica
        • Novartis Investigative Site
      • Parktown, Sudáfrica
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Geneve, Suiza
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suiza
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Novartis Investigative Site
      • Chaingmai, Tailandia
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwán
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes que presentan anemias dependientes de transfusiones (independientemente de la afección subyacente) con sobrecarga transfusional de hierro como lo demuestra un nivel de ferritina sérica de ≥ 1000 ng/ml
  • Pacientes de cualquier sexo y edad ≥ 2 años
  • Las pacientes que han llegado a la menarquia y que son sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz o deben haberse sometido a una histerectomía total y/u ovariectomía o ligadura de trompas clínicamente documentada.

Criterios de inclusión adicionales para pacientes adultos:

  • Consentimiento informado por escrito por parte del paciente.

Criterios de inclusión adicionales para pacientes pediátricos:

  • La definición del término "pediátrico" estará de acuerdo con la legislación local. El investigador informará completamente a los padres o tutores legales sobre los requisitos del estudio. Los propios pacientes pediátricos serán informados de acuerdo a sus capacidades en un lenguaje y términos que sean capaces de comprender. Se obtendrá el consentimiento informado por escrito de sus padres o tutores legales en nombre del paciente de acuerdo con la legislación nacional. Si es posible, todos los pacientes también deben firmar personalmente su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • Hemosiderosis no transfusional
  • Pacientes con evidencia clínica que respalde la necesidad de quelación intensiva, según el criterio del investigador
  • Pacientes con niveles medios de alanina aminotransferasa (ALT) > 300 U/l
  • Pacientes con hipertensión sistémica no controlada
  • Pacientes con creatinina sérica por encima del límite superior de la normalidad (LSN)
  • Proteinuria significativa indicada por una relación proteína/creatinina urinaria > 0,5 (mg/mg) en las muestras de orina de la segunda micción tomadas en las visitas 1 y 2. Se tomará una tercera muestra de los pacientes en los que una relación sea > 0,5 (mg /mg) y uno es ≤ 0,5 (mg/mg) y también se excluyen los pacientes en los que el cociente proteína/creatinina en orina es > 0,5 (mg/mg) en dos de las tres determinaciones.
  • Historia del síndrome nefrótico
  • Pacientes con tercer bloqueo auriculoventricular (A-V), prolongación del intervalo Q-T clínicamente relevante, así como pacientes que requieren tratamiento con digoxina y compuestos similares o fármacos que pueden inducir la prolongación del intervalo Q-T
  • Pacientes con antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Enfermedades sistémicas (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impidan al paciente seguir el tratamiento del estudio
  • Pacientes con trastornos psiquiátricos o adictivos que les impidan dar su consentimiento informado o seguir el tratamiento del estudio
  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia
  • Pacientes tratados con fármacos sistémicos en investigación en las últimas 4 semanas o fármacos tópicos en investigación en los últimos 7 días

  • Cualquier otra condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco. El investigador debe guiarse por la evidencia de cualquiera de los siguientes:

    • antecedentes de síndrome inflamatorio intestinal, gastritis, úlceras, sangrado gastrointestinal o rectal;
    • antecedentes de cirugía mayor del tracto gastrointestinal, como gastrectomía, gastroenterostomía o resección intestinal;
    • antecedentes de lesión pancreática o pancreatitis; indicaciones de deterioro de la función pancreática/lesión indicada por lipasa o amilasa anormales;
    • antecedentes o presencia de deterioro de la función renal según lo indicado por valores de creatinina o nitrógeno ureico en sangre (BUN) iguales o superiores al ULN;
    • antecedentes de obstrucción urinaria o dificultad para vaciar.
  • Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos y pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperadores.
  • Historial de abuso de drogas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la dosificación o evidencia de dicho abuso según lo indicado por los análisis de laboratorio realizados durante el período inicial
  • Pacientes con prueba positiva al VIH
  • Esperanza de vida de < 1 año

Criterios de exclusión para pacientes pediátricos:

  • Peso corporal del paciente que impide el uso de la dosis más pequeña de comprimidos (es decir, 125 mg) para la dosificación adecuada

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: ICL670 (Deferasirox)
Droga: Deferasirox
Otros nombres:
  • ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar si las dosis iniciales fijas de ICL670, según el historial de transfusiones y la titulación de la dosis posterior, pueden proporcionar una quelación clínicamente aceptable medida por la ferritina sérica.
Periodo de tiempo: al inicio y a las 52 semanas
al inicio y a las 52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar el perfil de seguridad y tolerabilidad en pacientes tratados hasta por 52 semanas
Periodo de tiempo: Mensual
Mensual
Evaluar eficacia, tolerabilidad y seguridad en el subgrupo de pacientes con LIC basal < 7 mg Fe/g dw
Periodo de tiempo: Mensual
Mensual
Evaluar la relación entre la ferritina sérica y posibles marcadores sustitutos
Periodo de tiempo: Mensual
Mensual

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2005

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de mayo de 2009

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

15 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

11 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2020

Última verificación

1 de junio de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A2409
  • 2004-003953-16 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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