낭포성 섬유증 소아의 성장 호르몬 치료 연구

우리는 전국의 5개 CF 센터(센터당 8개)에서 40명의 CF 아동을 모집하여 가설을 테스트할 것입니다. 환자는 처음 12개월 동안 또는 두 번째 12개월 동안 GH(0.3 mg/kg/wk) 치료를 받도록 무작위로 배정됩니다. 모든 과목은 전체 24개월 동안 3개월마다 추적됩니다. 연구 전년도의 성장 데이터 및 PFT 데이터는 각 피험자의 의료 기록에서 얻을 수 있습니다. 우리의 구체적인 목표는 다음과 같습니다.

1. 신장, 신장 속도, 체중 및 제지방량에 대한 GH의 효과를 결정하기 위해. 우리는 연구 기간 동안 3개월마다 표준화된 스타디오미터와 저울을 사용하여 키와 몸무게를 각각 측정할 것입니다. 이러한 측정값에서 키와 몸무게의 속도와 키와 몸무게의 Z 점수를 계산합니다. 제지방량(LBM)은 6개월마다 DEXA로 측정됩니다. 기준 신장 및 체중은 신장 및/또는 체중이 가장 낮은 백분위수인 아동이 신장 및 체중 속도 및 제지방량에서 더 큰 향상을 달성하는지 여부를 결정하기 위해 공변량으로 분석됩니다. 이 특정 목표는 GH가 약물을 시작하기 전의 성장에 관계없이 CF 어린이의 신장, 신장 속도, 체중, 체중 속도 및 제지방량을 유의하게 향상시킨다는 가설을 테스트합니다.
2. 폐 기능에 대한 GH의 효과를 확인하기 위해. FEV1, FVC, PImax 및 PEmax(호흡근 강도 추정용)를 포함한 폐 기능 테스트는 기준선에서 그리고 모든 피험자에서 6개월마다 측정됩니다. 우리는 연구 기간 동안 입원환자 입원 및 외래환자 항생제 치료를 문서화할 것입니다. 기준선 폐 기능은 좋은 폐 기능을 가진 어린이가 나쁜 폐 기능을 가진 어린이보다 더 큰 혜택을 달성하는지 여부를 결정하기 위해 공변량으로 분석됩니다. 이 특정 목표는 GH 사용이 약물 사용 전 폐 기능 수준에 관계없이 CF 어린이의 폐 기능을 개선한다는 가설을 테스트합니다.
3. CF 환자에서 GH 사용이 삶의 질에 긍정적인 영향을 미치는지 확인합니다. 기준선과 6개월마다 부모와 환자 모두에게 삶의 질을 평가하기 위해 15분 분량의 설문지를 실시합니다. "낭포성 섬유증 설문지"라는 제목의 이러한 설문지는 최근에 개발되어 품질이 테스트되었습니다. 그들은 CF 환자에게 특화되어 있으며 National CF Foundation의 승인을 받았습니다. 이 특정 목표는 GH 사용이 CF 환자의 삶의 질을 향상시킨다는 가설을 테스트할 것입니다.
4. GH 사용으로 얻은 임상적 개선이 지속되는지 확인합니다. 처음 12개월 동안 GH로 치료받은 환자는 치료 후 12개월 동안 성장 호르몬 요법을 중단한 후에도 결과 변수가 기준선보다 나은 상태로 유지되는지 확인합니다. 이 특정 목표는 GH 사용이 신장 속도, 체중 속도, 제지방량, 폐 기능 및 삶의 질을 지속적으로 향상시킨다는 가설을 테스트합니다.