Estudio de tratamiento con hormona de crecimiento en niños con fibrosis quística

Probaremos nuestras hipótesis reclutando a 40 niños con FQ de cinco centros de FQ (8 por centro) en todo el país. Los pacientes serán asignados aleatoriamente para recibir tratamiento con GH (0,3 mg/kg/semana) durante los primeros 12 meses o durante los segundos 12 meses. Todos los sujetos serán seguidos cada tres meses durante los 24 meses completos. Los datos de crecimiento y PFT del año anterior al estudio se obtendrán de la historia clínica de cada sujeto. Nuestros objetivos específicos incluyen:

1. Determinar el efecto de la GH sobre la altura, la velocidad de la altura, el peso corporal y la masa corporal magra. Mediremos la altura y el peso con un estadiómetro y una báscula estandarizados, respectivamente, cada tres meses durante el estudio. A partir de estas medidas calcularemos la velocidad de altura y peso y la puntuación Z de altura y peso. La masa corporal magra (LBM) se medirá mediante DEXA cada seis meses. La estatura y el peso iniciales se analizarán como covariables para determinar si los niños cuya estatura y/o peso se encuentran en los percentiles más bajos logran una mayor mejora en la velocidad de estatura y peso y en la masa corporal magra. Este objetivo específico prueba la hipótesis de que la GH mejora significativamente la altura, la velocidad de la altura, el peso, la velocidad del peso y la masa corporal magra en niños con FQ independientemente del crecimiento antes de comenzar con el fármaco.
2. Determinar el efecto de la GH sobre la función pulmonar. Las pruebas de función pulmonar, incluidos FEV1, FVC y PImax y PEmax (para la estimación de la fuerza de los músculos respiratorios), se medirán al inicio y cada 6 meses en todos los sujetos. Documentaremos las admisiones de pacientes hospitalizados y la terapia antibiótica ambulatoria durante el estudio. La función pulmonar inicial se analizará como una covariable para determinar si los niños con buena función pulmonar logran un mayor beneficio que los niños con mala función pulmonar. Este objetivo específico prueba la hipótesis de que el uso de GH mejora la función pulmonar en niños con FQ independientemente del nivel de funciones pulmonares previo al uso del fármaco.
3. Determinar si el uso de GH en pacientes con FQ tiene un impacto positivo en la calidad de vida. Al inicio y cada seis meses, administraremos un cuestionario de 15 minutos tanto al padre como al paciente para evaluar la calidad de vida. Estos cuestionarios titulados "El Cuestionario de Fibrosis Quística" se han desarrollado recientemente y se ha probado su calidad. Son específicos para pacientes con FQ y han sido aprobados por la Fundación Nacional de FQ. Este objetivo específico probará la hipótesis de que el uso de GH mejora la calidad de vida en pacientes con FQ.
4. Determinar si se mantiene la mejoría clínica obtenida con el uso de GH. Los pacientes tratados con GH durante los primeros 12 meses serán seguidos durante 12 meses después del tratamiento para determinar si las variables de resultado siguen siendo mejores que las iniciales después de suspender la terapia con hormona de crecimiento. Este objetivo específico prueba la hipótesis de que el uso de GH da como resultado una mejora sostenida en la velocidad de altura, la velocidad de peso, la masa corporal magra, la función pulmonar y la calidad de vida.