Studie zur Behandlung von Wachstumshormonen bei Kindern mit Mukoviszidose

Wir werden unsere Hypothesen testen, indem wir 40 CF-Kinder aus fünf CF-Zentren (8 pro Zentrum) im ganzen Land rekrutieren. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip einer Behandlung mit GH (0,3 mg/kg/Woche) während der ersten 12 Monate oder während der zweiten 12 Monate zugeteilt. Alle Probanden werden während der gesamten 24 Monate alle drei Monate nachbeobachtet. Wachstumsdaten und PFT-Daten aus dem Jahr vor der Studie werden aus der Krankenakte für jeden Probanden entnommen. Zu unseren konkreten Zielen gehören:

1. Um die Wirkung von Wachstumshormonen auf Körpergröße, Höhengeschwindigkeit, Körpergewicht und fettfreie Körpermasse zu bestimmen. Während der Studie messen wir alle drei Monate Größe und Gewicht mit einem standardisierten Stadiometer bzw. einer standardisierten Waage. Aus diesen Messungen berechnen wir die Geschwindigkeit für Größe und Gewicht sowie den Z-Score für Größe und Gewicht. Die fettfreie Körpermasse (LBM) wird alle sechs Monate von DEXA gemessen. Ausgangsgröße und -gewicht werden als Kovariaten analysiert, um festzustellen, ob Kinder, deren Größe und/oder Gewicht auf den niedrigsten Perzentilen liegen, eine stärkere Verbesserung der Körpergröße und -geschwindigkeit sowie der fettfreien Körpermasse erzielen. Dieses spezifische Ziel testet die Hypothese, dass GH die Körpergröße, die Höhengeschwindigkeit, das Gewicht, die Gewichtsgeschwindigkeit und die fettfreie Körpermasse bei CF-Kindern signifikant verbessert, unabhängig vom Wachstum vor Beginn der Medikamenteneinnahme.
2. Um die Wirkung von GH auf die Lungenfunktion zu bestimmen. Lungenfunktionstests, einschließlich FEV1, FVC sowie PImax und PEmax (zur Abschätzung der Atemmuskelkraft), werden zu Studienbeginn und alle 6 Monate bei allen Probanden gemessen. Wir werden während der Studie stationäre Aufnahmen und ambulante Antibiotikatherapien dokumentieren. Die Lungenfunktion zu Studienbeginn wird als Kovariate analysiert, um festzustellen, ob Kinder mit guter Lungenfunktion einen größeren Nutzen erzielen als Kinder mit schlechter Lungenfunktion. Dieses spezifische Ziel testet die Hypothese, dass die Verwendung von Wachstumshormonen die Lungenfunktion bei CF-Kindern verbessert, unabhängig vom Niveau der Lungenfunktionen vor der Verwendung des Arzneimittels.
3. Um festzustellen, ob die Verwendung von Wachstumshormonen bei CF-Patienten die Lebensqualität positiv beeinflusst. Zu Studienbeginn und alle sechs Monate werden wir sowohl den Eltern als auch dem Patienten einen 15-minütigen Fragebogen zur Beurteilung der Lebensqualität ausfüllen. Diese Fragebögen mit dem Titel „The Cystic Fibrosis Questionnaire“ wurden kürzlich entwickelt und auf Qualität getestet. Sie sind speziell für CF-Patienten gedacht und wurden von der National CF Foundation zugelassen. Dieses spezifische Ziel wird die Hypothese testen, dass die Verwendung von Wachstumshormonen die Lebensqualität von CF-Patienten verbessert.
4. Um festzustellen, ob die durch die Verwendung von Wachstumshormonen erzielte klinische Verbesserung anhält. Die Patienten, die in den ersten 12 Monaten mit GH behandelt wurden, werden nach der Behandlung 12 Monate lang beobachtet, um festzustellen, ob die Ergebnisvariablen nach Absetzen der Wachstumshormontherapie besser als der Ausgangswert bleiben. Dieses spezifische Ziel testet die Hypothese, dass die Verwendung von Wachstumshormonen zu einer nachhaltigen Verbesserung der Höhengeschwindigkeit, der Gewichtsgeschwindigkeit, der fettfreien Körpermasse, der Lungenfunktion und der Lebensqualität führt.