Studie léčby růstovým hormonem u dětí s cystickou fibrózou

Naše hypotézy ověříme náborem 40 dětí s CF z pěti center CF (8 na centrum) po celé zemi. Pacienti budou náhodně přiřazeni k léčbě GH (0,3 mg/kg/týden) během prvních 12 měsíců nebo během druhých 12 měsíců. Všechny subjekty budou sledovány každé tři měsíce po celých 24 měsíců. Údaje o růstu a údaje PFT z roku předcházejícího studii budou získány z lékařského záznamu každého subjektu. Mezi naše konkrétní cíle patří:

1. Stanovit vliv GH na výšku, rychlost výšky, tělesnou hmotnost a svalovou hmotu. V průběhu studie budeme každé tři měsíce měřit výšku a váhu pomocí standardizovaného stadiometru, respektive váhy. Z těchto měření vypočítáme výšku a hmotnost, rychlost a Z skóre výšky a hmotnosti. Lean body mass (LBM) bude měřena pomocí DEXA každých šest měsíců. Základní výška a hmotnost budou analyzovány jako kovariáty, aby se určilo, zda děti, jejichž výška a/nebo hmotnost jsou na nejnižších percentilech, dosáhnou většího zlepšení ve výšce a rychlosti hmotnosti a tělesné hmotnosti bez tuku. Tento specifický cíl testuje hypotézu, že GH významně zlepšuje výšku, rychlost výšky, hmotnost, rychlost hmotnosti a svalovou hmotu u dětí s CF bez ohledu na růst před zahájením léčby.
2. Stanovit vliv GH na plicní funkce. Testy funkce plic, včetně FEV1, FVC a PImax a PEmax (pro odhad síly dýchacích svalů), budou měřeny na začátku a každých 6 měsíců u všech subjektů. V průběhu studie budeme dokumentovat hospitalizaci a ambulantní antibiotickou terapii. Výchozí plicní funkce bude analyzována jako kovariát, aby se určilo, zda děti s dobrou plicní funkcí dosahují většího prospěchu než děti se špatnou plicní funkcí. Tento specifický cíl testuje hypotézu, že užívání GH zlepšuje plicní funkce u dětí s CF bez ohledu na úroveň plicních funkcí před užitím léku.
3. Zjistit, zda užívání GH u pacientů s CF pozitivně ovlivňuje kvalitu života. Na začátku a každých šest měsíců poskytneme rodiči i pacientovi 15minutový dotazník k posouzení kvality života. Tyto dotazníky s názvem „Dotazník cystické fibrózy“ byly nedávno vyvinuty a testovány na kvalitu. Jsou specifické pro pacienty s CF a byly schváleny National CF Foundation. Tento specifický cíl ověří hypotézu, že užívání GH zlepšuje kvalitu života u pacientů s CF.
4. Zjistit, zda klinické zlepšení získané užíváním GH je trvalé. Pacienti léčení GH během prvních 12 měsíců budou sledováni po dobu 12 měsíců po léčbě, aby se určilo, zda výsledné proměnné zůstanou lepší než výchozí hodnoty po ukončení léčby růstovým hormonem. Tento specifický cíl testuje hypotézu, že užívání GH vede k trvalému zlepšení rychlosti výšky, rychlosti hmotnosti, svalové hmoty, plicních funkcí a kvality života.