Studio sul trattamento dell'ormone della crescita nei bambini con fibrosi cistica

Verificheremo le nostre ipotesi reclutando 40 bambini CF da cinque centri CF (8 per centro) in tutto il paese. I pazienti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con GH (0,3 mg/kg/settimana) durante i primi 12 mesi o durante i secondi 12 mesi. Tutti i soggetti saranno seguiti trimestralmente per tutti i 24 mesi. I dati sulla crescita e i dati PFT dell'anno precedente allo studio saranno ottenuti dalla cartella clinica di ciascun soggetto. I nostri obiettivi specifici includono:

1. Determinare l'effetto del GH su altezza, velocità in altezza, peso corporeo e massa magra. Misureremo l'altezza e il peso utilizzando rispettivamente uno stadiometro e una bilancia standardizzati ogni tre mesi durante lo studio. Da queste misurazioni calcoleremo la velocità di altezza e peso e il punteggio Z di altezza e peso. La massa corporea magra (LBM) sarà misurata da DEXA ogni sei mesi. L'altezza e il peso basale saranno analizzati come covariate per determinare se i bambini la cui altezza e/o peso sono ai percentili più bassi ottengono un miglioramento maggiore dell'altezza e della velocità del peso e della massa corporea magra. Questo obiettivo specifico verifica l'ipotesi che il GH migliori significativamente l'altezza, la velocità dell'altezza, il peso, la velocità del peso e la massa corporea magra nei bambini CF indipendentemente dalla crescita prima dell'inizio del farmaco.
2. Per determinare l'effetto del GH sulla funzione polmonare. I test di funzionalità polmonare, inclusi FEV1, FVC e PImax e PEmax (per la stima della forza dei muscoli respiratori), saranno misurati al basale e ogni 6 mesi in tutti i soggetti. Documenteremo i ricoveri ospedalieri e la terapia antibiotica ambulatoriale durante lo studio. La funzione polmonare di base sarà analizzata come covariata per determinare se i bambini con una buona funzionalità polmonare ottengono maggiori benefici rispetto ai bambini con scarsa funzionalità polmonare. Questo obiettivo specifico verifica l'ipotesi che l'uso di GH migliori la funzione polmonare nei bambini CF indipendentemente dal livello delle funzioni polmonari prima dell'uso del farmaco.
3. Per determinare se l'uso di GH nei pazienti CF ha un impatto positivo sulla qualità della vita. Al basale e ogni sei mesi, somministreremo un questionario di 15 minuti sia al genitore che al paziente per valutare la qualità della vita. Questi questionari intitolati "The Cystic Fibrosis Questionnaire" sono stati recentemente sviluppati e testati per la qualità. Sono specifici per i pazienti CF e sono stati approvati dalla National CF Foundation. Questo obiettivo specifico testerà l'ipotesi che l'uso di GH migliori la qualità della vita nei pazienti CF.
4. Determinare se il miglioramento clinico ottenuto dall'uso di GH è sostenuto. Quei pazienti trattati con GH durante i primi 12 mesi saranno seguiti per 12 mesi dopo il trattamento per determinare se le variabili di esito rimangono migliori rispetto al basale dopo l'interruzione della terapia con l'ormone della crescita. Questo obiettivo specifico verifica l'ipotesi che l'uso di GH si traduca in un miglioramento sostenuto della velocità in altezza, della velocità del peso, della massa corporea magra, della funzione polmonare e della qualità della vita.