Studie av veksthormonbehandling hos barn med cystisk fibrose

Vi vil teste hypotesene våre ved å rekruttere 40 CF-barn fra fem CF-sentre (8 per senter) over hele landet. Pasienter vil bli tilfeldig tildelt behandling med GH (0,3 mg/kg/uke) i løpet av de første 12 månedene, eller i løpet av de andre 12 månedene. Alle fagene vil bli fulgt hver tredje måned i hele 24 måneder. Vekstdata og PFT-data fra året før studien vil bli hentet fra journalen for hvert fag. Våre spesifikke mål inkluderer:

1. For å bestemme effekten av GH på høyde, høydehastighet, kroppsvekt og mager kroppsmasse. Vi vil måle høyde og vekt ved hjelp av henholdsvis standardisert stadiometer og skala hver tredje måned under studien. Fra disse målingene vil vi beregne høyde og vekthastighet og høyde og vekt Z-score. Lean body mass (LBM) vil bli målt av DEXA hver sjette måned. Baseline høyde og vekt vil bli analysert som kovariater for å bestemme om barn hvis høyde og/eller vekt er på de laveste persentilene oppnår større forbedring i høyde og vekthastighet og mager kroppsmasse. Dette spesifikke målet tester hypotesen om at GH signifikant forbedrer høyde, høydehastighet, vekt, vekthastighet og mager kroppsmasse hos CF-barn uavhengig av vekst før du begynner med stoffet.
2. For å bestemme effekten av GH på lungefunksjonen. Lungefunksjonstester, inkludert FEV1, FVC og PImax og PEmax (for estimering av respiratorisk muskelstyrke), vil bli målt ved baseline og hver 6. måned hos alle forsøkspersoner. Vi vil dokumentere døgninnleggelser og poliklinisk antibiotikabehandling i løpet av studiet. Baseline lungefunksjon vil bli analysert som en kovariat for å avgjøre om barn med god lungefunksjon oppnår større nytte enn barn med dårlig lungefunksjon. Dette spesifikke målet tester hypotesen om at bruk av GH forbedrer lungefunksjonen hos CF-barn uavhengig av nivået av lungefunksjoner før bruk av stoffet.
3. For å finne ut om bruk av GH hos CF-pasienter påvirker livskvaliteten positivt. Ved baseline og hver sjette måned vil vi administrere et 15-minutters spørreskjema til både forelder og pasient for å vurdere livskvalitet. Disse spørreskjemaene med tittelen "The Cystic Fibrosis Questionnaire" er nylig utviklet og testet for kvalitet. De er spesifikke for CF-pasienter og er godkjent av National CF Foundation. Dette spesifikke målet vil teste hypotesen om at bruk av GH forbedrer livskvaliteten hos CF-pasienter.
4. For å bestemme om den kliniske forbedringen oppnådd ved bruk av GH er vedvarende. De pasientene som behandles med GH i løpet av de første 12 månedene vil bli fulgt i 12 måneder etter behandling for å avgjøre om utfallsvariablene forblir bedre enn baseline etter at veksthormonbehandlingen er avbrutt. Dette spesifikke målet tester hypotesen om at bruk av GH resulterer i vedvarende forbedring i høydehastighet, vekthastighet, mager kroppsmasse, lungefunksjon og livskvalitet.