Növekedési hormon kezelési tanulmány cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél

Hipotéziseinket úgy fogjuk tesztelni, hogy 40 CF gyermeket toborozunk öt CF-központból (központonként 8-at) országszerte. A betegek véletlenszerűen kerülnek besorolásra, hogy GH-kezelésben részesüljenek (0,3 mg/ttkg/hét) az első 12 hónapban vagy a második 12 hónapban. Minden tárgyat háromhavonta követnek a teljes 24 hónapban. A vizsgálatot megelőző év növekedési és PFT-adatai az egyes alanyok orvosi nyilvántartásából származnak. Konkrét céljaink közé tartozik:

1. A GH magasságra, magassági sebességre, testtömegre és sovány testtömegre gyakorolt ​​hatásának meghatározása. A vizsgálat során háromhavonta mérjük a magasságot és a súlyt szabványos stadiométerrel, illetve mérleggel. Ezekből a mérésekből kiszámítjuk a magasság és súly sebességét, valamint a magasság és súly Z pontszámát. A sovány testtömeget (LBM) a DEXA hathavonta méri. A kiindulási magasságot és súlyt kovariánsként elemezzük annak meghatározására, hogy azok a gyermekek, akiknek magassága és/vagy súlya a legalacsonyabb percentilisben van, nagyobb növekedést érnek-e el a magasságban és a súly sebességében, valamint a sovány testtömegben. Ez a konkrét cél azt a hipotézist teszteli, hogy a GH szignifikánsan javítja a magasságot, a magassági sebességet, a súlyt, a súlysebességet és a sovány testtömeget CF-es gyermekeknél, függetlenül a növekedéstől a gyógyszer elkezdése előtt.
2. A GH tüdőfunkcióra gyakorolt ​​hatásának meghatározása. A tüdőfunkciós teszteket, beleértve a FEV1-et, az FVC-t és a PImax-ot, valamint a PEmax-ot (a légzőizom-erő becslésére), minden alanynál mérik a kiinduláskor és 6 havonta. A vizsgálat során dokumentáljuk a fekvőbeteg-felvételeket és a járóbeteg antibiotikum-terápiát. A kiindulási tüdőfunkciót kovariánsként elemezzük annak meghatározására, hogy a jó tüdőfunkciójú gyermekek nagyobb haszonnal járnak-e, mint a rossz tüdőfunkciójú gyermekek. Ez a specifikus cél azt a hipotézist teszteli, hogy a GH-használat javítja a tüdőfunkciót CF-es gyermekeknél, függetlenül a gyógyszer alkalmazása előtti tüdőfunkciók szintjétől.
3. Annak megállapítása, hogy a GH alkalmazása CF-betegeknél pozitívan befolyásolja-e az életminőséget. Kiinduláskor és félévente 15 perces kérdőívet adunk ki mind a szülőnek, mind a páciensnek az életminőség felmérése érdekében. Ezeket a "A cisztás fibrózis kérdőívet" elnevezésű kérdőíveket a közelmúltban fejlesztették ki és tesztelték minőségi szempontból. Kifejezetten a CF-betegekre vonatkoznak, és a National CF Foundation jóváhagyta. Ez a konkrét cél azt a hipotézist fogja tesztelni, hogy a GH-használat javítja a CF-betegek életminőségét.
4. Annak megállapítására, hogy a GH használatából származó klinikai javulás tartós-e. Az első 12 hónapban GH-val kezelt betegeket a kezelés után 12 hónapig követik annak megállapítása érdekében, hogy az eredményváltozók jobbak-e maradnak-e a kiindulási értéknél a növekedési hormon-terápia leállítása után. Ez a konkrét cél azt a hipotézist teszteli, hogy a GH-használat tartós javulást eredményez a magassági sebességben, a súlysebességben, a sovány testtömegben, a tüdőfunkciókban és az életminőségben.