Badanie leczenia hormonem wzrostu u dzieci z mukowiscydozą

Przetestujemy nasze hipotezy, rekrutując 40 dzieci z CF z pięciu ośrodków CF (8 na ośrodek) w całym kraju. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do leczenia GH (0,3 mg/kg/tydzień) przez pierwsze 12 miesięcy lub przez drugie 12 miesięcy. Wszystkie osoby będą obserwowane co trzy miesiące przez całe 24 miesiące. Dane dotyczące wzrostu i dane PFT z roku poprzedzającego badanie zostaną uzyskane z dokumentacji medycznej każdego pacjenta. Do naszych celów szczegółowych należą:

1. Aby określić wpływ GH na wzrost, prędkość wzrastania, masę ciała i beztłuszczową masę ciała. Będziemy mierzyć wzrost i wagę za pomocą odpowiednio standardowego stadiometru i wagi co trzy miesiące podczas badania. Na podstawie tych pomiarów obliczymy wzrost i wagę, prędkość oraz wzrost i wagę Z-score. Beztłuszczowa masa ciała (LBM) będzie mierzona przez DEXA co sześć miesięcy. Wyjściowy wzrost i masa ciała będą analizowane jako współzmienne w celu określenia, czy dzieci, których wzrost i/lub waga znajdują się na najniższym percentylu, osiągają większą poprawę wzrostu i masy ciała, szybkości i beztłuszczowej masy ciała. Ten konkretny cel testuje hipotezę, że GH znacząco poprawia wzrost, prędkość wzrostu, wagę, prędkość masy ciała i beztłuszczową masę ciała u dzieci z mukowiscydozą, niezależnie od wzrostu przed rozpoczęciem podawania leku.
2. Aby określić wpływ GH na czynność płuc. Badania czynnościowe płuc, w tym FEV1, FVC i PImax oraz PEmax (do oceny siły mięśni oddechowych), będą mierzone na początku badania i co 6 miesięcy u wszystkich pacjentów. Podczas badania będziemy dokumentować przyjęcia do szpitala i ambulatoryjną antybiotykoterapię. Wyjściowa czynność płuc zostanie przeanalizowana jako współzmienna w celu ustalenia, czy dzieci z dobrą czynnością płuc osiągają większe korzyści niż dzieci ze słabą czynnością płuc. Ten konkretny cel sprawdza hipotezę, że stosowanie GH poprawia czynność płuc u dzieci z mukowiscydozą, niezależnie od poziomu czynności płuc przed zastosowaniem leku.
3. Określenie, czy stosowanie GH u pacjentów z mukowiscydozą pozytywnie wpływa na jakość życia. Na początku i co sześć miesięcy będziemy przeprowadzać 15-minutowy kwestionariusz zarówno dla rodzica, jak i pacjenta, aby ocenić jakość życia. Kwestionariusze te zatytułowane „Kwestionariusz mukowiscydozy” zostały niedawno opracowane i przetestowane pod kątem jakości. Są one specyficzne dla pacjentów z mukowiscydozą i zostały zatwierdzone przez National CF Foundation. Ten konkretny cel pozwoli przetestować hipotezę, że stosowanie GH poprawia jakość życia pacjentów z mukowiscydozą.
4. Aby określić, czy poprawa kliniczna uzyskana dzięki stosowaniu GH jest trwała. Pacjenci leczeni GH w ciągu pierwszych 12 miesięcy będą obserwowani przez 12 miesięcy po leczeniu w celu ustalenia, czy zmienne wyniku pozostają lepsze niż wartości wyjściowe po przerwaniu terapii hormonem wzrostu. Ten konkretny cel sprawdza hipotezę, że stosowanie GH skutkuje trwałą poprawą szybkości wzrastania, szybkości masy ciała, beztłuszczowej masy ciała, funkcji płuc i jakości życia.