Kasvuhormonihoitotutkimus lapsilla, joilla on kystinen fibroosi

Testaamme hypoteesejamme rekrytoimalla 40 CF-lasta viidestä CF-keskuksesta (8 per keskus) eri puolilta maata. Potilaat jaetaan satunnaisesti saamaan GH-hoitoa (0,3 mg/kg/vko) ensimmäisten 12 kuukauden aikana tai toisten 12 kuukauden aikana. Kaikkia aiheita seurataan kolmen kuukauden välein koko 24 kuukauden ajan. Kasvutiedot ja PFT-tiedot tutkimusta edeltävältä vuodelta saadaan kunkin koehenkilön sairauskertomuksesta. Erityistavoitteitamme ovat:

1. Määrittää GH:n vaikutus pituuteen, pituuden nopeuteen, painoon ja vähärasvaiseen painoon. Mittaamme pituuden ja painon standardoidulla stadiometrillä ja vaa'alla kolmen kuukauden välein tutkimuksen aikana. Näistä mittauksista laskemme pituuden ja painon nopeuden sekä pituuden ja painon Z-pisteet. DEXA mittaa laihamassan (LBM) kuuden kuukauden välein. Perustason pituus ja paino analysoidaan kovariaatteina sen määrittämiseksi, saavuttavatko lapset, joiden pituus ja/tai paino ovat alimmilla prosenttipisteillä, enemmän pituuden ja painon nopeuden ja vähärasvaisen painon paranemista. Tämä erityinen tavoite testaa hypoteesia, jonka mukaan GH parantaa merkittävästi pituutta, pituuden nopeutta, painoa, painonopeutta ja vähärasvaista kehon massaa CF-lapsilla riippumatta kasvusta ennen lääkkeen aloittamista.
2. GH:n vaikutuksen määrittämiseksi keuhkojen toimintaan. Keuhkojen toimintatestit, mukaan lukien FEV1, FVC ja PImax ja PEmax (hengityslihasten voimakkuuden arvioimiseksi), mitataan lähtötasolla ja 6 kuukauden välein kaikilla koehenkilöillä. Dokumentoimme tutkimuksen aikana sairaalahoidot ja avohoidon antibioottihoidon. Keuhkojen perustoimintaa analysoidaan kovariaattina sen määrittämiseksi, hyötyvätkö lapset, joilla on hyvä keuhkotoiminta, enemmän hyötyä kuin lapset, joilla on huono keuhkotoiminta. Tämä erityinen tavoite testaa hypoteesia, jonka mukaan kasvuhormonin käyttö parantaa keuhkojen toimintaa CF-lapsilla riippumatta keuhkojen toiminnan tasosta ennen lääkkeen käyttöä.
3. Selvittää, vaikuttaako kasvuhormonin käyttö CF-potilailla positiivisesti elämänlaatuun. Lähtötilanteessa ja kuuden kuukauden välein annamme 15 minuutin kyselylomakkeen sekä vanhemmalle että potilaalle elämänlaadun arvioimiseksi. Nämä "Kystisen fibroosin kyselylomakkeet" on äskettäin kehitetty ja niiden laatu on testattu. Ne on tarkoitettu erityisesti CF-potilaille, ja National CF Foundation on hyväksynyt ne. Tämä erityinen tavoite testaa hypoteesia, jonka mukaan kasvuhormonin käyttö parantaa CF-potilaiden elämänlaatua.
4. Sen määrittämiseksi, onko kasvuhormonin käytöstä saatu kliininen parannus jatkuvaa. Potilaita, joita on hoidettu GH:lla ensimmäisten 12 kuukauden aikana, seurataan 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen sen määrittämiseksi, säilyvätkö tulosmuuttujat paremmat kuin lähtötilanteessa kasvuhormonihoidon lopettamisen jälkeen. Tämä erityinen tavoite testaa hypoteesia, jonka mukaan kasvuhormonin käyttö johtaa jatkuvaan parantumiseen pituuden nopeudessa, painonopeudessa, vähärasvaisessa ruumiinmassassa, keuhkojen toiminnassa ja elämänlaadussa.