Væksthormonbehandlingsundersøgelse hos børn med cystisk fibrose

Vi vil teste vores hypoteser ved at rekruttere 40 CF-børn fra fem CF-centre (8 pr. center) over hele landet. Patienter vil blive tilfældigt tildelt til at modtage behandling med GH (0,3 mg/kg/uge) i løbet af de første 12 måneder eller i løbet af de anden 12 måneder. Alle emner vil blive fulgt hver tredje måned i hele 24 måneder. Vækstdata og PFT-data fra året før undersøgelsen vil blive indhentet fra journalen for hvert forsøgsperson. Vores specifikke mål inkluderer:

1. For at bestemme effekten af ​​GH på højde, højdehastighed, kropsvægt og slank kropsmasse. Vi vil måle højde og vægt ved hjælp af henholdsvis et standardiseret stadiometer og skala hver tredje måned under undersøgelsen. Ud fra disse målinger vil vi beregne højde og vægt hastighed og højde og vægt Z score. Lean body mass (LBM) vil blive målt af DEXA hver sjette måned. Baseline højde og vægt vil blive analyseret som kovariater for at bestemme, om børn, hvis højde og/eller vægt er på de laveste percentiler, opnår større forbedring i højde og vægt hastighed og slank kropsmasse. Dette specifikke mål tester hypotesen om, at GH signifikant forbedrer højde, højdehastighed, vægt, vægthastighed og slank kropsmasse hos CF-børn, uanset væksten før start af lægemidlet.
2. For at bestemme effekten af ​​GH på lungefunktionen. Lungefunktionstest, inklusive FEV1, FVC og PImax og PEmax (til estimering af respiratorisk muskelstyrke), vil blive målt ved baseline og hver 6. måned hos alle forsøgspersoner. Vi vil dokumentere døgnindlæggelser og ambulant antibiotikabehandling i løbet af undersøgelsen. Baseline lungefunktion vil blive analyseret som en kovariat for at bestemme, om børn med god lungefunktion opnår større udbytte end børn med dårlig lungefunktion. Dette specifikke mål tester hypotesen om, at brug af GH forbedrer lungefunktionen hos CF-børn uanset niveauet af lungefunktioner før brug af lægemidlet.
3. For at afgøre, om brug af GH hos CF-patienter har en positiv indvirkning på livskvaliteten. Ved baseline og hver sjette måned vil vi administrere et 15 minutters spørgeskema til både forælder og patient for at vurdere livskvalitet. Disse spørgeskemaer med titlen "The Cystic Fibrosis Questionnaire" er for nylig blevet udviklet og testet for kvalitet. De er specifikke for CF-patienter og er blevet godkendt af National CF Foundation. Dette specifikke mål vil teste hypotesen om, at brug af GH forbedrer livskvaliteten hos CF-patienter.
4. For at bestemme, om den kliniske forbedring opnået ved brug af GH er vedvarende. De patienter, der behandles med GH i løbet af de første 12 måneder, vil blive fulgt i 12 måneder efter behandlingen for at bestemme, om udfaldsvariablerne forbliver bedre end baseline, efter at væksthormonbehandlingen er afbrudt. Dette specifikke mål tester hypotesen om, at brug af GH resulterer i vedvarende forbedring af højdehastighed, vægthastighed, slank kropsmasse, lungefunktion og livskvalitet.